利妥昔单抗（一种可减少血液中B细胞数量的药物）在治疗重症肌无力（一种罕见的慢性肌肉无力疾病）时具有哪些获益与伤害？

关键信息

• 关于药物利妥昔单抗对成人重症肌无力患者的症状（疾病）严重程度、日常活动能力和严重伤害的影响，证据尚不明确。

• 将类固醇用药剂量降至每日10毫克以下，在这个方面利妥昔单抗治疗几乎没有差异，但在接受治疗9个月或更长时间后，需要接受挽救治疗的复发风险很可能会大幅降低（如静脉注射免疫球蛋白或血浆置换治疗）。

• 需进一步开展研究，以更好地了解利妥昔单抗在所有类型重症肌无力治疗中的疗效。

什么是重症肌无力？如何治疗？

重症肌无力是一种自身免疫性疾病，身体会产生影响神经和肌肉连接处功能的抗体（通常由免疫系统产生以保护身体免受感染的蛋白质）。这意味着信息难以传递到肌肉，从而导致肌无力。患者可能会出现一系列症状，包括复视、眼睑下垂、说话、咀嚼或吞咽困难、呼吸困难或肢体无力。许多患者需要使用降低免疫反应的药物来帮助控制这些症状。利妥昔单抗是一种能显著减少B细胞（免疫系统的一个组成部分）数量的治疗方法。

我们想了解什么？

我们想知道利妥昔单抗是否优于不治疗、安慰剂（模拟药）或其他替代疗法。我们还想了解它是否与任何有害效应有关。

我们做了什么？

我们检索了比较利妥昔单抗与不治疗、安慰剂或替代疗法治疗成人重症肌无力的研究。这些研究必须随机选择接受药物的人群，并确保受试者不知道自己接受的是何种治疗。我们比较并总结了研究结果，对证据的质量进行了评级。

我们发现了什么？

我们找到了在瑞典和美国进行的两项研究，涉及99名受试者。

• 从长期来看（ 9 个月以上），利妥昔单抗可能会减轻症状严重程度并改善功能，但证据质量很低。

• 将类固醇剂量降至每日 10 毫克或以下，在这个方面利妥昔单抗几乎没有差异。

• 在治疗的 9 个月后或更长时间里，利妥昔单抗很可能大幅降低需要接受挽救治疗的复发风险。根据98名受试者的结果，我们评估：接受安慰剂的1000名受试者中有490人会复发且需要接受挽救治疗；相比之下，接受利妥昔单抗的 1000 名受试者中，则有 220 人会出现此类情况。

• 利妥昔单抗可能会减少严重的不良反应，但证据质量极低（在1000 名接受安慰剂的受试者中， 367 人会出现严重不良反应；相比之下，1000 名接受利妥昔单抗的受试者中，有 298 人会出现严重不良反应）。

该证据的局限性是什么？

现有研究数量不足，尚不足以证实本结论。这些研究主要关注乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性者，未纳入肌肉特异性激酶（MuSK）抗体阳性者。由于产生抗体的免疫细胞类型不同，MuSK型重症肌无力比AChR型重症肌无力更有可能对利妥昔单抗产生反应。

该证据的时效性如何？

两项研究均发表于2022年。检索更新至2024年11月。