Koje su koristi i štetni učinci rituksimaba (vrste lijeka koji smanjuje broj B stanica u krvi) u liječenju mijastenije gravis, rijetkog, dugotrajnog stanja koje uzrokuje slabost mišića?

Ključne poruke

• Dokazi su vrlo nesigurni u pogledu učinaka lijeka rituksimaba na težinu simptoma (bolesti), sposobnost obavljanja svakodnevnih aktivnosti i ozbiljne štetne učinke u odraslih s mijastenijom gravis.

• Liječenje rituksimabom malo ili nimalo ne utječe na mogućnost smanjenja doze steroida na manje od 10 mg dnevno, ali vjerojatno dovodi do velikog smanjenja pojave recidiva koji zahtijeva hitnu terapiju (poput liječenja intravenskim imunoglobulinom ili plazmaferazom) devet mjeseci ili više nakon liječenja.

• Potrebna su daljnja istraživanja kako bi se bolje razumjeli učinci rituksimaba u liječenju svih vrsta mijastenije gravis.

Uvod

Miastenija gravis je autoimuno stanje u kojem tijelo stvara antitijela (proteine koje proizvodi imunološki sustav i koji obično štite tijelo od infekcija) koja utječu na funkciju spoja između živaca i mišića. To znači da poruke teško dopiru do mišića, što dovodi do mišićne slabosti. Osobe mogu imati niz simptoma, uključujući dvoslike, spuštene kapke, probleme s govorom, žvakanjem ili gutanjem, otežano disanje ili slabost udova. Mnogim će osobama biti potrebni lijekovi koji smanjuju imunološki odgovor kako bi se ti simptomi držali pod kontrolom. Rituksimab je oblik liječenja koji znatno smanjuje broj B stanica (jedne od sastavnica imunološkog sustava).

Što je proučavano u ovom sustavnom pregledu?

Cilj je bio utvrditi je li rituksimab bolji od izostanka liječenja, placeba (lažne tablete) ili alternativnog liječenja. Također je ispitano je li liječenje rituksimabom povezano s nekim štetnim učincima.

Kako je proveden ovaj sustavni pregled?

Pretražena su istraživanja u kojima je rituksimab uspoređen s izostankom liječenja, placebom ili alternativnim oblicima liječenja u odraslih s mijastenijom gravis. U istraživanjima se moralo nasumično odrediti koji će ispitanici primiti lijek i osigurati da ispitanici ne znaju koje liječenje primaju. Rezultati istraživanja uspoređeni su i sažeti te je procijenjena pouzdanost dokaza.

Ključni rezultati

Pronađena su dva istraživanja s ukupno 99 ispitanika u Švedskoj i SAD-u.

• Dugoročno (nakon više od devet mjeseci) rituksimab može smanjiti težinu simptoma i poboljšati funkcionalnu sposobnost, ali dokazi su vrlo nesigurni.

• Rituksimab malo ili nimalo utječe na vjerojatnost smanjenja doze steroida na 10 mg ili manje dnevno.

• Rituksimab vjerojatno dovodi do velikog smanjenja pojave recidiva koji zahtijevaju hitnu terapiju devet mjeseci ili više nakon liječenja. Na temelju rezultata 98 ispitanika procjenjuje se da bi 220 od 1000 ispitanika koji primaju rituksimab imalo recidiv koji bi zahtijevao hitnu terapiju, u usporedbi s 490 od 1000 ispitanika koji su primali placebo.

• Rituksimab može smanjiti ozbiljne štetne učinke, ali dokazi su vrlo nesigurni (298 od 1000 ispitanika koji primaju rituksimab moglo bi imati ozbiljan štetni učinak u usporedbi s 367 od 1000 ispitanika koji primaju placebo).

Ograničenja ovog pregleda

Nema dovoljno istraživanja da bi se rezultati mogli pouzdano procijeniti. Istraživanja su uglavnom proučavala ispitanike s antitijelima na acetilkolinski receptor (AChR), a nisu uključivala ispitanike s antitijelima na mišićno-specifičnu kinazu (MuSK). MuSK mijastenija vjerojatnije će reagirati na rituksimab nego AChR mijastenija zbog vrste imunoloških stanica koje proizvode antitijela.

Datum pretraživanja dokaza

Oba istraživanja objavljena su 2022. godine. U ovaj su sustavni pregled uključeni dokazi objavljeni do studenog 2024. godine.