Kluczowe informacje

• Dane naukowe dotyczące wpływu stosowania rytuksymabu na nasilenie objawów choroby, zdolność do wykonywania codziennych czynności, a także ryzyko wystąpienia poważnych szkód zdrowotnych u dorosłych z miastenią są bardzo niepewne.

• Leczenie rytuksymabem ma niewielki lub żaden wpływ na prawdopodobieństwo zmniejszenia dawki glikokortykosteroidów (GKS) poniżej 10 mg/d, jednak prawdopodobnie powoduje znaczące zmniejszenie liczby nawrotów wymagających leczenia ratunkowego (takiego jak leczenie dożylną immunoglobuliną lub plazmoferezą, tj. wymianą osocza) w okresie ≥9 miesięcy od zakończenia leczenia.

• Konieczne są dalsze badania, aby lepiej zrozumieć działanie rytuksymabu w leczeniu wszystkich typów miastenii.

Czym jest miastenia i jak się ją leczy?

Miastenia jest chorobą autoimmunologiczną, w której organizm wytwarza przeciwciała (białka produkowane przez układ odpornościowy, które zwykle chronią organizm przed zakażeniami), wpływające na funkcjonowanie połączenia między nerwami i mięśniami. Oznacza to, że sygnały mają trudności z dotarciem do mięśni, co prowadzi do ich osłabienia. Chorzy mogą doświadczać szeregu różnych objawów, w tym: podwójnego widzenia, opadających powiek, trudności z mówieniem, żuciem lub przełykaniem oraz duszności bądź osłabienia kończyn. Wielu pacjentów będzie potrzebować leków osłabiających odpowiedź immunologiczną, aby pomóc w opanowaniu tych objawów. Rytuksymab to lek, który znacząco zmniejsza liczbę limfocytów B (jednego z elementów układu odpornościowego).

Czego chcieliśmy się dowiedzieć?

Chcieliśmy sprawdzić, czy rytuksymab jest skuteczniejszy niż niestosowanie leczenia, placebo (nieaktywne tabletki) albo leczenie alternatywne. Chcieliśmy również dowiedzieć się, czy jego stosowanie wiąże się z jakimikolwiek działaniami niepożądanymi.

Co zrobiliśmy?

Poszukiwaliśmy badań porównujących rytuksymab z niestosowaniem leczenia, z placebo lub z leczeniem alternatywnym u dorosłych z miastenią. Uwzględniliśmy badania, w których uczestników losowo przydzielano do grup leczenia oraz zapewniono, że osoby biorące udział w badaniu nie wiedziały jaki rodzaj terapii otrzymują. Porównaliśmy i podsumowaliśmy wyniki oraz oceniliśmy nasze zaufanie do danych naukowych.

Czego się dowiedzieliśmy?

Znaleźliśmy 2 badania obejmujące 99 osób ze Szwecji i USA.

• W dłuższej perspektywie (>9 miesięcy) rytuksymab może zmniejszać nasilenie objawów i poprawiać zdolność funkcjonalną, jednak dane naukowe na ten temat są bardzo niepewne.

• Stosowanie rytuksymabu powoduje niewielką lub żadną różnicę pod względem prawdopodobieństwa zmniejszenia dawki stosowanych GKS do ≤10 mg/d.

• Rytuksymab prawdopodobnie powoduje znaczne zmniejszenie liczby nawrotów wymagających leczenia ratunkowego w okresie ≥9 miesięcy od zakończenia leczenia. Na podstawie wyników uzyskanych od 98 osób szacujemy, że 220 osób na 1000 leczonych rytuksymabem doświadczy nawrotu wymagającego leczenia ratunkowego, w porównaniu z 490 osobami na 1000, które przyjęły placebo.

• Rytuksymab może zmniejszać ryzyko poważnych działań niepożądanych, ale dane naukowe na ten temat są bardzo niepewne (poważne działania niepożądane mogą wystąpić u 298 osób na 1000 leczonych rytuksymabem, w porównaniu z 367 osobami na 1000 przyjmujących placebo).

Jakie są ograniczenia prezentowanych danych naukowych?

Nie ma wystarczającej liczby badań, aby mieć pewność co do powyższych ustaleń. Badania dotyczyły głównie osób z przeciwciałami przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR) i nie obejmowały osób z przeciwciałami przeciwko kinazie specyficznej dla mięśni (MuSK). W przypadku miastenii-MuSK istnieje większe prawdopodobieństwo odpowiedzi na leczenie rytuksymabem niż w przypadku miastenii-AChR, ze względu na typ komórek odpornościowych odpowiedzialnych za produkcję tych przeciwciał.

Jak aktualne są te dane naukowe?

Oba badania opublikowano w 2022 roku. Wyszukiwanie jest aktualne do listopada 2024 roku.