利妥昔單抗（一種減少血液中 B 細胞數量的藥物）在治療重症肌無力（一種罕見、長期導致肌肉無力的疾病）方面有哪些益處和危害？

關鍵資訊

• 目前的證據對於藥物利妥昔單抗 (rituximab) 在患有重症肌無力的成人中，對症狀（疾病）嚴重程度、日常活動能力以及嚴重不良反應的影響，仍然非常不確定。

• 利妥昔單抗治療對將類固醇劑量降至每天低於 10 毫克的能力幾乎沒有影響，但可能在治療後九個月或更久，顯著降低需要緊急治療（如靜脈注射免疫球蛋白或血漿置換）的復發率。

• 需進一步開展研究，以更好地了解利妥昔單抗在所有類型重症肌無力治療中的療效。

什麼是重症肌無力？如何治療？

重症肌無力是一種自體免疫疾病，病人的身體會產生抗體（由免疫系統產生、通常用來保護身體免受感染的蛋白質），這些抗體會影響神經與肌肉之間接合處的功能。這意味著訊息難以傳遞到肌肉，進而導致肌無力。病人可能會出現一系列症狀，包括複視、眼瞼下垂、說話、咀嚼或吞嚥困難、呼吸困難或肢體無力。許多病人需要使用降低免疫反應的藥物，以幫助控制這些症狀。利妥昔單抗是一種能顯著減少 B 細胞（免疫系統的一個組成部分）數量的治療方法。

我們想要探討什麼？

我們想知道利妥昔單抗是否優於不治療、安慰劑（模擬藥）或其他替代療法。我們也想了解這是否與任何有害影響有關。

我們進行了什麼研究？

我們檢索了比較利妥昔單抗與不治療、安慰劑或替代療法治療成人重症肌無力的研究。這些研究必須隨機選擇接受藥物的族群，並確保受試者不知道自己接受的是何種治療。我們對研究結果進行比較及總結，並且對這些證據等級進行評估。

我們發現了什麼？

我們找到了在瑞典和美國進行的兩項研究，包含 99 名受試者。

• 從長期來看（9 個月以上），利妥昔單抗可能會減輕症狀嚴重程度並改善功能，但證據品質很低。

• 將類固醇劑量降至每日 10 毫克或以下，在這方面利妥昔單抗幾乎沒有差異。

• 利妥昔單抗可能在治療後九個月或更久，顯著降低需要緊急治療的復發率。根據 98 位受試者的結果，我們估計接受利妥昔單抗的每 1,000 人中約有 220 人會出現需要緊急治療的復發，而接受安慰劑的每 1,000 人中約有 490 人會出現復發。

• 利妥昔單抗可能減少嚴重不良反應，但證據非常不確定（接受利妥昔單抗的每 1,000 人中約有 298 人可能會出現嚴重不良反應，而接受安慰劑的每 1,000 人中約有 367 人會出現嚴重不良反應）。

本文獻證據的限制是什麼？

現有研究數量不足，尚不足以證實本結論。這些研究主要針對具有乙醯膽鹼受體（AChR）抗體的人群，並未納入具有肌肉特異性激酶（MuSK）抗體的人。由於產生抗體的免疫細胞類型不同，MuSK 型重症肌無力比 AChR 型重症肌無力更可能對利妥昔單抗產生反應。

這些證據的時效性如何？

兩項研究皆發表於 2022 年。檢索更新至 2024 年 11 月。