Principaux messages

• Les données probantes sont très incertaines en ce qui concerne les effets du médicament, le rituximab, sur la gravité des symptômes (de la maladie), la capacité à accomplir les activités quotidiennes et les effets indésirables graves chez les adultes atteints de myasthénie grave.

• Le traitement par rituximab fait peu ou pas de différence sur la capacité à réduire la dose de stéroïdes en dessous de 10 mg par jour, mais il entraîne probablement une forte réduction du risque de rechutes nécessitant un traitement de secours (tel qu'un traitement par immunoglobulines intraveineuses ou un échange plasmatique) neuf mois ou plus après le traitement.

• D'autres études sont nécessaires pour mieux comprendre les effets du rituximab dans le traitement de tous les types de myasthénie grave.

Qu'est-ce que la myasthénie grave et comment est-elle traitée ?

La myasthénie est une maladie auto-immune dans laquelle l'organisme produit des anticorps (protéines produites par le système immunitaire pour protéger l'organisme des infections) qui affectent le fonctionnement de la jonction entre les nerfs et les muscles. Cela signifie que les messages peinent à être transmis des nerfs aux muscles, ce qui entraîne une faiblesse musculaire. Les personnes atteintes peuvent présenter divers symptômes, notamment une vision double, des paupières tombantes, des difficultés à parler, à mâcher ou à avaler, un essoufflement ou une faiblesse des membres. Une grande partie de la patientèle aura besoin de médicaments qui réduisent la réponse immunitaire pour aider à contrôler ces symptômes. Le rituximab est un traitement qui réduit considérablement le nombre de cellules B (une composante du système immunitaire).

Que voulions‐nous savoir ?

Nous voulions savoir si le rituximab était meilleur que l'absence de traitement, le placebo (pilule factice) ou un autre traitement. Nous voulions également savoir s'il était associé à des risques.

Comment avons-nous procédé ?

Nous avons recherché des études comparant le rituximab à l'absence de traitement, à un placebo ou à des traitements alternatifs pour les adultes atteints de myasthénie grave. Les études devaient répartir de façon aléatoire les participants entre les groupes recevant le traitement et veiller à ce que les personnes ne sachent pas quel traitement elles recevaient. Nous avons comparé et résumé les résultats des études et évalué notre degré de confiance dans les données probantes.

Qu’avons-nous trouvé ?

Nous avons trouvé deux études portant sur 99 personnes en Suède et aux États-Unis.

• À long terme (plus de neuf mois), le rituximab peut réduire la gravité des symptômes et améliorer la capacité fonctionnelle, mais les données probantes sont très incertaines.

• Le rituximab n'entraîne que peu ou pas de différence dans les chances de ramener la dose de stéroïdes à 10 mg ou moins par jour.

• Le rituximab entraîne probablement une forte réduction le risque de rechutes nécessitant un traitement de secours jusqu’à neuf mois ou plus après le traitement. Sur la base des résultats obtenus à partir des données de 98 personnes, nous estimons que 220 personnes sur 1000 sous rituximab présenteraient une rechute nécessitant un traitement de secours, contre 490 personnes sur 1000 ayant reçu un placebo.

• Le rituximab peut réduire les effets indésirables graves, mais les données probantes sont très incertaines (298 personnes sur 1000 sous rituximab peuvent subir un effet indésirable grave, contre 367 personnes sur 1000 recevant un placebo).

Quelles sont les limites des données probantes ?

Il n'y a pas assez d'études pour être certain de nos conclusions. Les études ont principalement porté sur les personnes présentant des anticorps dirigés contre le récepteur de l'acétylcholine (AChR) et n'ont pas inclus les personnes présentant des anticorps dirigés contre la kinase spécifique du muscle (MuSK). La myasthénie MuSK est plus susceptible de répondre au rituximab que la myasthénie AChR en raison du type de cellules immunitaires qui produisent les anticorps.

Ces données probantes sont-elles à jour ?

Les deux études ont été publiées en 2022. La recherche est à jour au mois de novembre 2024.