对于1型肺动脉高压患者来说，单独或联合使用的最佳药物是什么，是否有任何严重的不良反应？

关键信息

• 与单独使用内皮素受体拮抗剂治疗相比，对1型肺动脉高压患者进行联合治疗在预防临床恶化（病情加重）方面更有效，且可能降低住院率。与单独使用5型磷酸二酯酶抑制剂相比，它们在预防临床恶化或住院治疗方面是否具有更大的益处尚不确定。

• 也没有强有力的证据表明，与单独使用任一药物相比，联合疗法能改善患者完成体力活动的能力或降低死亡率。

• 接受联合治疗的患者和接受单一疗法的患者出现了类似的严重不良反应，且停止治疗的可能性也大致相同。与使用5型磷酸二酯酶抑制剂相比，使用联合治疗时停止治疗的人数略少。

什么是1型肺动脉高压？

肺动脉高压是指肺部动脉（肺动脉）的高血压。它分为五类（第1至5类），每类都需要不同的治疗方法。1型肺动脉高压很少见，特定表现在肺动脉的高压，而肺部其他部位没有问题。这可能由遗传因素、某些药物或其他医疗状况引起。忽视或未妥善治疗1型肺动脉高压会降低生活质量、增加住院风险并增加死亡人数。

1型肺动脉高压的治疗方法是什么？

治疗1型肺动脉高压的药物有助于扩张肺部血管，从而降低肺动脉压力。内皮素受体拮抗剂、5型磷酸二酯酶抑制剂、可溶性鸟苷酸环化酶刺激剂和前列环素类似物的药物可以单独或联合使用。根据指南，常见的组合是内皮素受体拮抗剂与5型磷酸二酯酶抑制剂联合使用。

我们想了解什么？

我们想了解内皮素受体拮抗剂和5型磷酸二酯酶抑制剂单独或联合治疗1型肺动脉高压的效果如何。我们想了解病情加重（疾病恶化）、住院治疗和死亡的人数。我们还想了解治疗是否会产生任何严重的不良影响。

我们做了什么？

我们检索了在1型肺动脉高压患者中单独使用内皮素受体拮抗剂或5型磷酸二酯酶抑制剂与二者联合治疗的对比研究。我们检查了每项研究，以确保其公平可靠，并考虑了研究方法和规模等因素。

我们发现了什么？

我们发现了9项研究，涉及1807名受试者，监测周期大约16周。

与单独使用内皮素受体拮抗剂相比，联合治疗可减少疾病恶化，并可能降低住院风险。目前尚不清楚联合疗法在预防疾病恶化或住院治疗方面是否比单独使用5型磷酸二酯酶抑制剂更有效。与单独使用内皮素受体拮抗剂或5型磷酸二酯酶抑制剂相比，没有强有力的证据表明联合治疗可以改善人们的身体活动能力或降低死亡风险。对于使用联合疗法或单一疗法的患者来说，严重的不良反应是类似的。与5型磷酸二酯酶抑制剂相比，停止联合治疗的人数略少。

证据的局限性是什么？

由于并非所有研究都报告了死亡情况，这使得我们更难确定相关结论。许多人在比较联合疗法和单一疗法时退出了研究，这可能会影响结果。可能需要更多研究才能更好地了解这些方面。

证据的时效性如何？

证据检索日期截止至2024年3月13日。