人类干细胞治疗成人晚期肝病

在失代偿期肝硬化患者中，与非积极治疗、支持性治疗或安慰剂相比，人类干细胞治疗能够产生哪些正面和负面影响？

关键信息

以下方面的证据存在不确定性：

• 与非积极治疗、支持性治疗或安慰剂（假注射）相比，人类干细胞（一种可以自我更新并分化为体内多种不同类型细胞的特殊细胞）是否能够减少失代偿期肝硬化（即一种晚期肝病）患者的死亡率；

• 人类干细胞是否会产生严重的非预期事件；

• 人类干细胞是否可能改善健康相关生活质量（幸福感）；

• 人类干细胞是否可能减少并发症；

• 人类干细胞是否可能增加其他非预期事件或改善肝功能（测量肝脏物质的血液检测）。

什么是失代偿期肝硬化和人类干细胞？

在肝硬化中，正常的肝细胞被瘢痕组织取代。失代偿期肝硬化是肝硬化的晚期阶段，导致肝脏功能异常。失代偿期肝硬化患者通常表现为眼睛、皮肤和尿液变黄，腹部积气或积液，意识模糊，呕血，或肾功能减弱。失代偿期肝硬化通常需要肝移植，但这会产生额外伤害，且供体较为稀缺。人类干细胞可能是肝功能进行性恶化患者的一种替代治疗，因为它们可能促进肝细胞再生和恢复。

我们想要了解什么？

我们想要了解人类干细胞，在不同年龄、性别、干细胞类型、注射途径或给药剂量条件下，在减少死亡和严重（危及生命）的非预期事件以及改善幸福感方面，是否优于假注射（安慰剂）、常规或定期治疗、无治疗或支持性治疗（即对照干预）。我们还想了解人类干细胞是否与并发症、非严重的非预期事件或肝功能变化有关。

我们做了什么？

我们检索了比较人类干细胞治疗与接受假注射、常规治疗、无治疗或支持性治疗的对照组的研究。

我们发现了什么？

我们纳入了12项研究，纳入了823名失代偿期肝硬化的成人患者。研究调查了六种人类干细胞（骨髓间充质细胞、单核细胞、脐带干细胞、自体细胞、CD34/133+ 和 CD133+ 细胞）。

在6项研究中干细胞移植通过肝动脉进行，2项研究通过门静脉进行，另外2项研究通过上肢静脉进行，1项研究通过静脉途径进行。1项研究未提供有关细胞移植途径的信息。样本量最小的研究纳入了27人，最大的研究纳入了219人。大学、企业、国家或临时研究资助金资助了这些研究。所有12项研究在设计和方法上都存在问题。

对于人类干细胞与对照干预对死亡的影响，证据非常不确定：在监测3个月至75个月后，干预组308人中有41人（13.3%）死亡，对照组269人中有78人（29%）死亡（7项研究）。

对于干细胞与对照干预对严重的非预期事件的影响，证据非常不确定。在监测1个月至1年后，干预组366人中有74人（20.2%）经历了严重的非预期事件，对照组312人中有108人（34.6%）经历了此类事件（8项研究）。

对于干细胞与对照干预对受试者幸福感的影响（监测1个月和6个月）的证据非常不确定（2项研究）。

对于干细胞与对照干预对并发症的影响，证据非常不确定；在监测3个月至1年后，干预组154人中有20人（13%）经历了至少一种并发症，对照组150人中有29人（19.3%）发生了并发症（4项研究）。

对于干细胞与对照干预对其他非预期事件发生率的影响，证据非常不确定；在监测1个月至75个月后，干预组226人中有26人（11.5%）经历了其他非预期事件，对照组211人中有1人（0.5%）经历了此类事件（5项研究）。

对于干细胞与对照干预对肝功能的影响（监测3个月至1年），证据非常不确定。

我们纳入了12项正在进行的研究（结果尚未报告）。

证据的局限性？

有缺陷的研究方法可能会夸大或低估人类干细胞的获益和非预期事件。我们仍然缺乏关于人类干细胞与假注射、无治疗或支持性治疗相比，对死亡率、幸福感、严重和其他非预期事件以及并发症发生的影响的证据。

证据的时效性如何？

本证据的更新日期为2024年10月4日。