Quels sont les bénéfices et risques du traitement par cellules souches humaines par rapport à l'absence de traitement actif, à un traitement de soutien ou à un placebo, chez les personnes atteintes de cirrhose décompensée ?

Principaux messages

Nous ne savons pas avec certitude  :

• si les cellules souches humaines (c'est-à-dire des types particuliers de cellules capables de se renouveler et de se différencier en de nombreux types cellulaires dans l’organisme) sont bénéfiques pour réduire la mortalité chez les personnes atteintes de cirrhose décompensée (une maladie hépatique avancée) par rapport à l'absence de traitement actif, à un traitement de soutien ou au placebo (injection factice) ;

• si les cellules souches humaines peuvent diminuer ou augmenter les effets indésirables graves ;

• si les cellules souches humaines peuvent améliorer la qualité de vie liée à la santé (bien-être) ;

• si les cellules souches humaines peuvent réduire les complications ;

• si les cellules souches humaines peuvent augmenter les effets indésirables non graves ou améliorer les tests de la fonction hépatique (tests sanguins qui mesurent les substances présentes dans le foie).

Que sont la cirrhose décompensée et les cellules souches humaines ?

Dans la cirrhose, les cellules normales du foie sont remplacées par du tissu cicatriciel. La cirrhose décompensée est un stade avancé de la cirrhose, qui rend le foie incapable de fonctionner. Les personnes atteintes d'une cirrhose décompensée présentent généralement une coloration jaunâtre des yeux, de la peau et de l'urine, une accumulation de gaz ou de liquide dans le ventre, une confusion, des vomissements de sang ou un affaiblissement de la fonction rénale. La cirrhose décompensée nécessite une transplantation hépatique, qui n'est pas exempte de risques, et il n’y a pas toujours de donneurs disponibles. Les cellules souches humaines peuvent constituer une alternative pour les personnes souffrant d'une détérioration progressive de la fonction hépatique, car elles peuvent favoriser la régénération et la récupération des cellules hépatiques.

Que voulions‐nous savoir ?

Nous voulions savoir si les cellules souches humaines, indépendamment de l'attention portée aux adultes, du sexe biologique, du type de cellules souches, de la voie d'injection ou de la dose administrée, sont plus aptes que les injections factices (placebo), les traitements conventionnels ou réguliers, l'absence de traitement ou le traitement de soutien (c'est-à-dire les interventions de contrôle) à réduire le nombre de décès et d'événements indésirables graves (mettant en jeu le pronostic vital) et à améliorer le bien-être. Nous voulions également savoir si les cellules souches humaines étaient associées à des complications, à des effets indésirables non graves ou à des modifications de la fonction hépatique.

Comment avons-nous procédé ?

Nous avons recherché des études comparant le traitement par cellules souches humaines à un groupe témoin recevant une injection factice, un traitement régulier, l'absence de traitement ou un traitement de soutien.

Qu’avons-nous trouvé ?

Nous avons trouvé 12 études portant sur 823 adultes atteints de cirrhose décompensée. Les études ont porté sur six groupes de cellules souches humaines (cellules mésenchymateuses dérivées de la moelle osseuse, cellules mononucléaires, cellules souches du cordon ombilical, cellules autologues, cellules CD34/133+ et CD133+).

La transplantation de cellules souches a été réalisée par l'artère hépatique dans six études, par la veine porte dans deux études, par les veines des membres supérieurs dans deux autres études et par voie intraveineuse dans une étude. Une étude n'a pas fourni d'informations sur la voie de transplantation des cellules. La plus petite étude incluait 27 personnes et la plus grande en incluait 219. Ces études ont été financées par des subventions universitaires, industrielles, nationales ou provisoires. Les 12 études présentaient toutes des problèmes de plan d'étude et de méthode.

Les données disponibles sont très incertaines quant à l'effet des cellules souches humaines étudiées comparativement aux interventions témoins susmentionnées sur la mortalité ; 41 personnes sur 308 (13,3 %) par rapport à 78 personnes sur 269 (29 %) sont décédées après un suivi de 3 mois à 75 mois (sept études).

Les données disponibles sont très incertaines quant à l'effet des cellules souches étudiées par rapport aux interventions témoins susmentionnées sur les effets indésirables graves. Soixante-quatorze personnes sur 366 (20,2 %), contre 108 personnes sur 312 (34,6 %), ont ressenti des effets indésirables graves après un suivi d'un mois à un an (huit études).

Les données disponibles sont très incertaines quant à l'effet des cellules souches étudiées par rapport aux interventions témoins susmentionnées sur le bien-être des personnes après un suivi d'un et de six mois (deux études).

Les données disponibles sont très incertaines quant à l'effet des cellules souches étudiées par rapport aux interventions témoins susmentionnées sur le développement de complications ; 20 personnes sur 154 (13 %) contre 29 personnes sur 150 (19,3 %) ont présenté une ou plusieurs complications après un suivi de trois mois à un an (quatre études).

Les données disponibles sont très incertaines quant à l'effet des cellules souches étudiées par rapport aux interventions témoins susmentionnées sur les effets indésirables non graves ; 26 personnes sur 226 (11,5 %) contre 1 personne sur 211 (0,5 %) ont subi des effets indésirables non graves après une surveillance allant de 1 mois à 75 mois (cinq études).

Les données disponibles sont très incertaines quant à l'effet des cellules souches étudiées par rapport à l'une ou l'autre des interventions de contrôle susmentionnées sur les tests de la fonction hépatique après un suivi de trois mois à un an.

Nous avons identifié 12 études en cours (dont les résultats n'ont pas encore été communiqués).

Quelles sont les limites des données disponibles ?

Des méthodes d'étude insuffisantes pourraient exagérer ou sous-estimer les bénéfices et les effets indésirables des cellules souches humaines. Les données disponibles restent insuffisantes concernant l’effet des cellules souches humaines par rapport à une injection factice, à l'absence de traitement ou au traitement de soutien, sur la mortalité, le bien-être, les effets indésirables graves et non graves ainsi que le développement de complications.

Jusqu’à quelle date ces données sont-elles à jour ?

Les données probantes sont actualisées au 4 octobre 2024.