那他珠单抗（natalizumab, NTZ）对多发性硬化（multiple sclerosis, MS）患者的获益和伤害是什么？

关键信息

• 经过两年的治疗，与安慰剂（虚拟治疗）相比，那他珠单抗（natalizumab, NTZ）降低了复发频率，并减缓了复发缓解型多发性硬化症（relapsing‐remitting multiple sclerosis, RRMS）的残疾进展。经过一年的治疗，NTZ和生物仿制药（与现有生物药物几乎相同的药物）NTZ在RRMS的获益和伤害方面可能几乎没有差别。

• 对于继发进展型MS（secondary progressive MS, SPMS）的患者，NTZ可能会降低复发频率，但两年内残疾进展可能几乎没有差别。

• 需要对更多非白人群体进行更长时间的研究，以评估NTZ对MS患者的益处和伤害。

什么是多发性硬化症（multiple sclerosis, MS）？

MS是年轻白人成年人中最常见的中枢神经系统疾病。它主要影响大脑和脊髓，导致一系列身体和认知（思维）问题。神经系统的炎症和损伤会逐渐影响所有神经功能，如运动、感官、思维和情绪。最常见的多发性硬化症（multiple sclerosis, MS）类型是复发-缓解型多发性硬化症（relapsing‐remitting multiple sclerosis, RRMS），其特征是症状突然加重（复发）的发作期，随后是症状缓解（无症状）的缓解期。随着时间的推移，一些RRMS患者会转变为继发性进展型多发性硬化症（secondary progressive MS, SPMS）。在SPMS中，神经功能会随时间逐渐恶化，残疾程度也会加重。

如何治疗MS？

目前MS尚无治愈方法，因此治疗重点在于控制症状、减少炎症疾病活动以及延缓疾病进程。这主要通过称为疾病改良疗法（disease-modifying treatment, DMT）的药物来实现，其目的是少磁共振成像（magnetic resonance imaging, MRI）上新的和/或现有病灶（对大脑的损伤）的复发和发展频率，并减缓残疾的进展。那他珠单抗（Natalizumab, NTZ）是一种经批准用于治疗RRMS的DMT。

我们想了解什么？

我们试图明确NTZ单独使用或与其他疗法联合使用时，对各类MS患者的获益与伤害。

我们关注的是：

• 复发患者人数；

• 残疾状况恶化的人数；

• 出现严重不良反应的人数；

• 对生活质量的影响；

• 经MRI证实出现活动性病变的患者人数；

• 因不良反应而终止治疗的人数。

我们做了什么？

我们检索了那些关注NTZ用于治疗任何类型MS患者的研究。我们对纳入研究的结果进行了分析与比较，并根据研究方法和规模评估对现有证据的质量。

我们发现了什么？

我们发现了五项研究，共涉及3255受试者。这些研究大多在欧洲与北美针对白人妇女进行的。

对于RRMS：

• 与安慰剂相比，在2年的随访中，NTZ：

  • 降低复发和残疾的风险；

  • 可能轻微缓解严重不良反应；

  • 略微改善生活质量；

  • 降低MRI疾病活性；

  • 对因不良反应导致的治疗中断可能影响很小或无影响。

• 与生物仿制药NTZ（一种与NTZ几乎相同的药物）相比，NTZ在为期一年的随访中：

  • 在获益和伤害方面可能几乎没有差异。

对于SPMS：

• 与安慰剂相比，在2年的随访中，NTZ：

  • 可能降低复发率；

  • 可能对残疾进展、严重不良反应或因不良反应导致的治疗终止影响甚微或无差异。

  • 对生活质量的改善可能几乎没有差异。

证据的局限性是什么？

我们对这些证据的可信度持保留态度。我们对证据可信度存疑，主要是由于所纳入的研究规模较小。此外，我们担心制药公司的财务利益可能会影响结果的报告方式。最后，这些研究时间相对较短，持续时间不超过24个月。

证据的时效性如何？

证据检索日期截止至2024年2月。