Dlaczego ten przegląd jest ważny?

Słaba wytrzymałość kości występuje powszechnie u chorych na mózgowe porażenie dziecięce (MPD). Przyczyny takiego stanu obejmują: ograniczenie aktywności związanej z dźwiganiem ciężaru, która buduje wytrzymałość kości, takiej jak chodzenie lub bieganie, szczególnie wśród osób potrzebujących urządzeń wspomagających poruszanie się; zmniejszenie spożycia witamin i minerałów zwiększających wytrzymałość kości, w tym wapnia i witaminy D; oraz zwiększone spożycie leków zapobiegających tworzeniu się tkanki kostnej, takich jak np. leki przeciwpadaczkowe. Prowadzi to do zwiększonego ryzyka złamań kości, nawet przy bardzo łagodnych urazach. Dzieci z MPD, które nie są w stanie chodzić, są szczególnie narażone na słabą wytrzymałość kości i złamania kości kończyn dolnych. Bisfosfoniany to grupa leków, które stosuje się w celu poprawy wytrzymałości kości. Bisfosfoniany powszechnie stosuje się u dorosłych ze słabą wytrzymałością kości. Brakuje jednak dowodów na ich stosowanie u dzieci.

Na jakie pytania odpowiada ten przegląd?

Po pierwsze, jaki jest wpływ leczenia bisfosfonianami, w porównaniu z placebo (tabletką pozorowaną) lub z niestosowaniem leczenia, na różne wskaźniki wytrzymałości kości u dzieci z MPD w wieku do 18 lat? Ocena obejmuje markery zdrowia kości we krwi, częstotliwość złamań, ból kości i jakość życia.

Po drugie, czy są jakieś niepożądane skutki leczenia?

Jakie badania włączono do przeglądu?

Przeanalizowano dostępne dowody dotyczące stosowania leczenia bisfosfonianami u dzieci z MPD do września 2020 roku. Znaleziono dwa badania, w których porównywano stosowanie bisfosfonianów z placebo lub z niestosowaniem leczenia w celu poprawy wytrzymałości kości u dzieci z MPD. W tych dwóch badaniach wzięło udział łącznie 34 uczestników z mózgowym porażeniem dziecięcym o podobnym stopniu zaawansowania choroby. Uczestnikami obu badań były osoby w wieku 16 lat lub młodsze, a w każdym badaniu uczestniczyła taka sama liczba chłopców i dziewcząt. W obu badaniach brały udział dzieci, które nie były w stanie chodzić. Stosowano w nich różne rodzaje bisfosfonianów. Podawano je przez 6 miesięcy w jednym badaniu i przez 12 miesięcy w drugim. Dalsze porównanie tych metod leczenia nie było możliwe ze względu na brak opublikowanych informacji w jednym z badań.

Jedno z badań otrzymało wsparcie z fundacji badawczej, akademickiej i szpitalnej, a firmy farmaceutyczne przekazały suplementy zawierające wapń i witaminy. W jednym badaniu nie podano źródeł finansowania.

Jakich danych dostarczają wyniki przeglądu?

Wyniki obu badań dostarczają częściowo dowodów na to, że podawanie dzieciom z MPD bisfosfonianów przez co najmniej 6 miesięcy może poprawić wytrzymałość ich kości. Wielkość tego efektu można było zmierzyć tylko w jednym badaniu z udziałem 12 uczestników. Wyniki sugerują uzyskanie poprawy w zakresie wytrzymałości kości, wyrażonej za pomocą gęstości mineralnej kości (ang. bone mineral density, BMD), o średnio 18%. Jednak ze względu na bardzo małą liczbę uczestników w obu badaniach, duże zróżnicowanie wyników i pewne problemy związane ze sposobem przeprowadzenia badań, wniosek ten jest niepewny.

W każdym z badań w inny sposób przedstawiano wyniki dotyczące zmiany stężeń markerów wytrzymałości kości we krwi, co oznacza, że mamy niejednoznaczne dowody i nie możemy wyciągać wniosków dotyczących efektów leczenia bisfosfonianami.

W żadnym z badań nie odnotowano znamiennego ryzyka lub poważnych działań niepożądanych wśród dzieci poddanych leczeniu bisfosfonianami.

W żadnym również nie oceniano, czy leczenie bisfosfonianami wpływa rzeczywistą gęstość mineralną kości, ani na częstość złamań u dzieci z MPD.

Wnioski autorów

Mamy ograniczoną pewność co do tego, czy leczenie bisfosfonianami może poprawić stan zdrowia kości u dzieci z MPD.

Konieczne są dalsze badania w celu oceny korzyści i ryzyka takiego leczenia w tej grupie dzieci. W przyszłych badaniach nad bisfosfonianami należy przeanalizować działanie tych leków w połączeniu z innymi nowymi metodami leczenia.