「生物製劑」（針對免疫系統特定部位的藥物）有助於控制克隆氏症嗎？

關鍵訊息

• 在緩解症狀方面，尤斯泰金單抗 (ustekinumab) 的效果略優於安慰劑 (虛擬治療) 。 阿達木單抗 (Adalimumab) 合併免疫調節藥物、古塞奇尤單抗 (guselkumab) 及烏帕替尼 (upadacitinib)，相較於安慰劑可能具有輕度較佳的治療效果；相對而言，維得利珠單抗 (vedolizumab) 與那他珠單抗 (natalizumab) 的療效則可能僅略優於安慰劑。

• 在疾病緩解後 1 至 2 年內預防症狀復發（預防疾病再度活化）方面，阿達木單抗相較於安慰劑可能具有輕度較佳的療效。

• 在短期內（約一年），與安慰劑相比，烏帕替尼、尤斯泰金單抗和維得利珠單抗可能使因不良反應而中止治療的病人人數較少。根據現有證據，我們無法確定生物製劑長期使用所致的不良反應。

什麼是克隆氏症 (Crohn's disease)？

克隆氏症是一種終身（慢性）的發炎性疾病，可能影響腸道的任何部位。常見症狀包括血便（大便或糞便）、腹瀉、腹痛、發燒、體重減輕、疲勞等。克隆氏症病人出現臨床症狀時，表示疾病處於活動期；當臨床症狀獲得控制時，則表示疾病已進入緩解期。我們尚不清楚克隆氏症的確切成因，但它可能與基因、免疫系統功能失調、「有害」腸道細菌以及環境因素有關。目前克隆氏症尚無根治方法，但其臨床症狀通常可藉由藥物治療加以控制，包括類固醇、免疫調節藥物，必要時需透過手術治療。

什麼是生物製劑？

約二十一世紀初，一類稱為「生物製劑」或「先進療法」的新型藥物問世，並開始廣泛應用於克隆氏症的治療。這些屬於新型且不同於傳統治療的治療方式，能較舊有治療更精準地作用於免疫系統的特定標的，因此被認為具有較佳的療效，且副作用較少。這些藥物可透過靜脈（靜脈注射）、皮下注射，或有時經口服的方式給藥。

本研究文獻回顧想探討什麼？

我們想了解目前正在使用（或曾進行過測試）的所有生物製劑（針對免疫系統特定部位的藥物）或先進療法是否都能治療克隆氏症，這些療法是否會產生不良反應以及各治療間療效與安全性的比較。我們關注的重點在於某種藥物能否使症狀消失、改善症狀或讓腸道在結腸鏡檢查（對結腸內部進行的檢查）中呈現癒合狀態，以及這些藥物在短期（長達一至兩年）和長期（超過兩年）內是否會產生不良反應。

本文獻進行了什麼研究？

我們搜尋比較生物製劑與其他任何藥物治療或安慰劑（假治療）用於成人克隆氏症病人的研究。研究對象可能是男性，也可能是女性。他們罹患克隆氏症的時間長短不限，且在研究前可能曾使用任何治療克隆氏症的藥物。我們彙整了研究結果，並根據納入研究的設計與執行方式，評估對研究結果的證據可信程度。

我們發現了什麼？

我們納入 94 項研究，共計 27,476 名受試者，其中男性與女性人數大致相當。 大多數人的年齡在 30 至 40 歲之間，但年齡範圍從較年長的青少年到六十多歲的人都有。在誘導治療研究中，納入受試者的疾病嚴重程度為中度至重度。在維持治療研究中，部分受試者處於緩解狀態，部分受試者雖對先前治療有反應，但仍存在某些症狀。大多數誘導治療研究對受試者進行了三至六個月的追蹤觀察，而維持治療研究則進行了約一年的追蹤。

主要研究結果

• 共納入 66 項誘導治療研究，包含 20,653 名受試者；另納入 22 項維持治療研究，包含 6,823 名受試者。

• 在緩解症狀方面，尤斯泰金單抗 (ustekinumab) 的效果略優於安慰劑 (虛擬治療) 。 阿達木單抗 (Adalimumab) 合併免疫調節藥物、古塞奇尤單抗 (guselkumab) 及烏帕替尼 (upadacitinib)，相較於安慰劑可能具有輕度較佳的治療效果；相對而言，維得利珠單抗 (vedolizumab) 與那他珠單抗 (natalizumab) 的療效則可能僅略優於安慰劑。瑞莎珠單抗（risankizumab）、B1695501（一種類似阿達木單抗的藥物）、英夫利昔單抗（infliximab）合併免疫調節藥物，以及非戈替尼（filgotinib）亦可能具有療效，但我們對其療效較不確定。

• 與安慰劑相比，我們尚不確定其他藥物是否有效。

• 在疾病緩解後 1 至 2 年內預防症狀復發（預防疾病再度活化）方面，阿達木單抗相較於安慰劑可能具有輕度較佳的療效。

• 在短期內（約一年），與安慰劑相比，烏帕替尼、尤斯泰金單抗和維得利珠單抗可能使因不良反應而中止治療的病人人數較少。其他藥物，例如瑞莎珠單抗（risankizumab）、賽妥珠單抗（certolizumab）及非戈替尼（filgotinib），其療效可能也與安慰劑相似，但我們對此結果的確定性較低。

• 根據現有證據，我們無法確定生物製劑長期使用所致的不良反應。

本文獻證據的限制是什麼？

納入研究的受試者特徵差異甚大，例如：部分曾使用過生物製劑或先進療法，部分則未曾使用過；病情嚴重程度不同者；以及部分同時使用其他治療，部分則未同時使用。當不同研究中受試者的特徵不盡相同時，便難以確定研究結果的可靠性。

我們掌握的資訊主要圍繞臨床症狀，而來自大腸鏡檢查或顯微鏡檢查的資料則相當有限。納入的研究在執行方式及其所採用方法的品質方面也存在一些問題。

本篇文獻回顧的更新日期為何？

此文獻回顧更新至 2025 年 6 月。