Les « médicaments biologiques » (médicaments qui ciblent les mécanismes spécifiques du système immunitaire) permettent-ils de mieux prendre en charge la maladie de Crohn ?

Principaux messages

• Pour faire disparaître les symptômes (rémission), l'ustékinumab est légèrement plus efficace qu’un placebo (traitement factice). L'adalimumab associé à des médicaments agissant sur le système immunitaire, le guselkumab et l'upadacitinib sont probablement légèrement plus efficaces qu’un placebo, tandis que le védolizumab et le natalizumab ne sont probablement que légèrement plus efficaces qu’un placebo.

• Pour empêcher la réapparition des symptômes (éviter que la maladie ne redevienne active) dans les un à deux ans suivant la rémission, l'adalimumab est probablement légèrement plus efficace qu’un placebo.

• À court terme (environ un an), par rapport au placebo, l'upadacitinib, l'ustekinumab et le vedolizumab entraînent probablement un nombre similaire de personnes interrompant leur traitement en raison d'effets indésirables. D’après les données probantes disponibles, il est impossible de se prononcer avec certitude sur les effets indésirables à long terme des médicaments biologiques (ou « biothérapie »).

Qu'est-ce que la maladie de Crohn ?

La maladie de Crohn est une maladie inflammatoire qui persiste tout au long de la vie (chronique) et qui peut toucher n'importe quelle partie du tube digestif. Les symptômes courants comprennent la présence de sang dans les selles (excréments ou matières fécales), la diarrhée, les maux de ventre, la fièvre, la perte de poids, la fatigue, ainsi que d'autres symptômes. Lorsqu'une personne présente des symptômes de la maladie de Crohn, on dit que la maladie est en phase « active » ; lorsque ses symptômes sont maîtrisés, on dit alors qu’elle est « en rémission ». On ne connaît pas exactement les causes de la maladie de Crohn, mais celle-ci pourrait être liée à : une combinaison de gènes, un dysfonctionnement du système immunitaire, de « mauvaises » bactéries du tube digestif et des raisons environnementales. Il n'existe aucune guérison connue, mais les symptômes sont généralement pris en charge à l'aide de médicaments tels que des stéroïdes, des médicaments qui agissent sur le système immunitaire et, si nécessaire, une intervention chirurgicale.

Que sont les médicaments biologiques (biothérapie) ?

Au tournant du siècle, une nouvelle catégorie de médicaments appelés médicaments biologiques (ou biothérapie), ou traitements innovants, a fait son apparition et a commencé à être largement utilisée dans le traitement de la maladie de Crohn. Il s'agit de traitements nouveaux et différents qui ciblent certaines parties du système immunitaire de manière plus précise que les traitements précédents. On estime qu'ils sont plus efficaces et qu'ils entraînent moins d'effets indésirables. Ils peuvent être administrés dans une veine (intraveineuse), sous la peau ou parfois par voie orale.

Que voulions-nous savoir ?

Nous voulions déterminer si l'ensemble des médicaments biologiques (médicaments ciblant des parties spécifiques du système immunitaire) ou les traitements innovants actuellement utilisés (ou ayant été testé) peuvent traiter la maladie de Crohn, s'ils entraînent des effets indésirables et comment ils se comparent les uns aux autres. Nous avons cherché si un médicament pouvait faire disparaître les symptômes, les atténuer ou donner un aspect cicatrisé des intestins lors d'une coloscopie (examen du côlon) et si ces médicaments ont des effets indésirables à court terme (jusqu'à un ou deux ans) et à long terme (plus de deux ans).

Comment avons-nous procédé ?

Nous avons recherché des études comparant les médicaments biologiques à tout autre traitement médical ou à un placebo (traitement factice) chez les adultes atteints de la maladie de Crohn. Les personnes incluses dans ces études étaient des hommes ou des femmes. Elles pouvaient avoir la maladie de Crohn depuis n'importe quelle durée et avoir pris n'importe quel traitement pour cette maladie. Nous avons résumé les résultats et évalué leur fiabilité en fonction de la manière dont les études étaient conçues et menées.

Qu’avons-nous trouvé ?

Nous avons inclus 94 études avec 27 476 personnes et un nombre d'hommes et de femmes environ égal. La plupart des personnes étaient âgées de 30 à 40 ans, mais leurs âges variaient de la fin de l’adolescence à plus de 60 ans. La sévérité de la maladie dans les études concernant l’induction était modérée à sévère. Dans les études concernant le maintien de la rémission, certaines personnes étaient en rémission tandis que d'autres avaient répondu à un traitement antérieur et présentaient encore certains symptômes. La plupart des études portant sur l'induction suivaient les personnes pendant trois à six mois et celles portant sur le maintien de la rémission les suivaient pendant environ un an.

Principaux résultats

• Il y avait 66 études concernant l’induction de la rémission, impliquant 20 653 personnes, et 22 études concernant le maintien de la rémission, impliquant 6 823 personnes.

• Pour faire disparaître les symptômes (rémission), l'ustékinumab est légèrement plus efficace qu’un placebo (traitement factice). L'adalimumab associé à des médicaments agissant sur le système immunitaire, le guselkumab et l'upadacitinib sont probablement légèrement plus efficaces qu’un placebo, tandis que le védolizumab et le natalizumab ne sont probablement que légèrement plus efficaces qu’un placebo. Le risankizumab, le BI695501 (un médicament similaire à l'adalimumab), l'association de l'infliximab avec des médicaments agissant sur le système immunitaire, ainsi que le filgotinib pourraient également être efficaces mais nous avons moins de certitudes concernant ces résultats.

• Nous ne savons pas si d'autres médicaments sont efficaces ou pas par rapport à un placebo.

• Pour empêcher la réapparition des symptômes (éviter que la maladie ne redevienne active) dans les un à deux ans suivant la rémission, l'adalimumab est probablement légèrement plus efficace qu’un placebo.

• À court terme (environ un an), par rapport au placebo, l'upadacitinib, l'ustekinumab et le vedolizumab entraînent probablement un nombre similaire de personnes interrompant leur traitement en raison d'effets indésirables. D'autres médicaments tels que le risankizumab, le certolizumab et le filgotinib pourraient eux aussi être similaires à un placebo, mais nous sommes moins sûrs à leur sujet.

• D’après les données probantes disponibles, il est impossible de se prononcer avec certitude sur les effets indésirables à long terme des médicaments biologiques (ou « biothérapie »).

Quelles sont les limites des données probantes ?

Les études incluses regroupaient des personnes ayant des caractéristiques très différentes : certaines avaient déjà reçu ou pas des médicaments biologiques ou des traitements innovants avant, certaines avaient une forme de la maladie plus ou moins sévère et certaines prenaient ou pas d’autres traitements en même temps. Lorsque ces caractéristiques de population ne sont pas similaires d'une étude à l'autre, il peut être difficile de se fier aux résultats.

Les informations dont nous disposons concernent principalement les symptômes et les informations issues des coloscopies (examen du côlon) ou des examens microscopiques étaient limitées. Il y avait également quelques problèmes concernant la manière dont les études incluses ont été menées et la qualité des méthodologies utilisées.

Cette revue est-elle à jour ?

Cette revue est valable jusqu'en juin 2025.