本综述的目的是什么？
研究早期治疗与单纯“观察等待”直至疾病发作相比，是否对高危隐匿性多发性骨髓瘤患者更有帮助。
关键信息
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早期使用新型靶向药物达雷妥尤单抗进行治疗，可能有助于高危隐匿性骨髓瘤患者延长生存期，并可能延缓疾病进展。该药物可能会产生不良反应，包括严重的不良影响，但这些安全性结果的证据非常不明确。
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另一种药物来那度胺，可能对延缓疾病进展、延长生存或改善生活质量的作用很小，甚至没有作用。来那度胺也可能造成不良反应，包括严重不良反应。然而，对于所有相关结局的证据均非常不明确。
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对于较早期的抗肿瘤药物或其他靶向治疗，目前尚无足够证据判断其是否有效或是否会造成伤害。
什么是高危隐匿性多发性骨髓瘤？
隐匿性多发性骨髓瘤是一种早期、非癌性的血浆细胞疾病，不会引起症状，但可能发展为活动性多发性骨髓瘤。高危隐匿性骨髓瘤患者发生这种情况的几率更高。针对这种疾病的不同早期治疗方法包括：
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称为单克隆抗体的新型靶向药物，可帮助免疫系统识别并攻击肿瘤细胞；
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通过其他方式发挥免疫调节作用的药物，即免疫调节剂；
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称为烷化剂的传统抗肿瘤药物；以及
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称为细胞因子抑制剂的其他靶向药物，可阻断特定蛋白质。
我们想了解什么？
我们希望明确早期治疗：
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是否能够延缓高危隐匿性多发性骨髓瘤进展为活动性疾病；
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是否有助于患者延长生存期；
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是否存在任何不良影响，包括严重的不良反应；
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是否会影响患者的生活质量。
我们做了什么？
我们检索了在高危隐匿性多发性骨髓瘤成人患者中，将早期治疗与“观察等待”或模拟治疗（安慰剂）进行比较的研究。我们汇总了这些研究的结果，并根据研究样本量、研究方法等因素评估对证据的可信度。
我们发现了什么？
我们共发现7项研究，涉及1096名高危隐匿性多发性骨髓瘤成人患者。最大研究纳入390名成人，最小研究纳入50名成人。这些研究在世界多个国家开展，但多数位于欧洲和北美。研究随访时间差异较大，从约29个月至超过12年不等。其中5项研究由制药公司资助或有制药公司参与。
主要结果
以单克隆抗体达雷妥尤单抗进行早期治疗，可能降低疾病进展风险，也可能降低死亡风险。该治疗可能产生不良反应，包括严重不良反应，但有关这些安全性结局的证据非常不明确。
免疫调节剂来那度胺对延缓疾病进展、延长生存或改善生活质量可能作用很小，或没有作用。来那度胺也可能造成不良反应，包括严重不良反应。然而，对于所有相关结局的证据均非常不明确。
我们尚不确定烷化剂或细胞因子抑制剂是否会对疾病产生影响。
证据的局限性是什么？
对于多数治疗措施的研究结论，我们缺乏足够信心。这是因为大多数研究样本量较小，且采用的方法可能导致结果出现偏差。此外，医生界定高危疾病的方法也随着时间发生变化，使不同研究之间难以直接比较。另外，部分阴性结果的研究可能未被公开发表，这也可能影响我们的结论。
本综述的时效性如何？
我们检索了截至2025年10月发表的研究。目前，仍有多项评估其他新型治疗方案的研究正在进行。
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研究目的
评估不同早期干预措施与仅观察或安慰剂相比，对高危隐匿性多发性骨髓瘤患者的益处和伤害。
检索策略
我们检索了 MEDLINE、Embase、Cochrane 对照试验中心注册库（Cochrane Central Register of Controlled Trials, CENTRAL）、两个临床试验注册平台及会议文献，检索截止至2025年10月1日。
作者结论
早期使用达雷妥尤单抗干预可能降低高危多发性骨髓瘤（SMM）患者的疾病进展和死亡风险。关于达雷妥尤单抗不良事件风险的证据非常不明确。对于免疫调节药物，现有证据质量极低，部分原因是结果相互矛盾，因此我们无法就其效果得出结论。没有足够的证据支持使用烷化剂或细胞因子抑制剂等药物。对于高危多发性骨髓瘤患者，决定是否早期治疗需要仔细、个性化的风险-收益评估和共同决策。
资助
本项 Cochrane 系统综述获得三军总医院资助（项目编号：TSGH-D-114168）。
注册
研究方案（2023年）DOI：10.1002/14651858.CD015494
译者：周杨，审校：张帆（重庆医科大学公共卫生学院循证医学中心Cochrane中国协作网成员单位 The Cochrane China Network Affiliate School of Public Health, Chongqing Medical University），2026年9月2日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位，北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责，联系方式：tina000341@163.com
这篇Cochrane系统综述最初以英文撰写。翻译的准确性由翻译团队负责。翻译过程经过谨慎处理并遵循了标准流程以保证质量。然而，若翻译出现不符、不准确或不当，以英文原文为准。
