Quels sont les bénéfices et risques d’un traitement précoce chez les personnes atteintes de myélome multiple indolent à haut risque (une forme avancée, asymptomatique, susceptible d’évoluer vers un cancer du sang actif) par rapport à une prise en charg...

Quel est l’objectif de cette revue ?

Déterminer si un traitement précoce est bénéfique pour les personnes atteintes d’un myélome multiple indolent à haut risque, par rapport à une simple surveillance active (observation) jusqu’à ce que la maladie devienne symptomatique.

Principaux messages

• L’utilisation d’un traitement précoce à base d’un nouveau médicament ciblé, le daratumumab, pourrait permettre aux personnes atteintes d’un myélome multiple indolent à haut risque de vivre plus longtemps et de retarder la phase active de la maladie. Ce médicament pourrait entraîner des effets indésirables, y compris des effets indésirables graves, mais les données probantes concernant ces effets sur la sécurité sont très incertaines.

• Un autre médicament, le lénalidomide, pourrait avoir peu ou pas d’effet sur le ralentissement de la progression de la maladie, l’allongement de la durée de vie des patients ou l’amélioration de leur qualité de vie. Il pourrait également entraîner des effets indésirables, y compris des effets indésirables graves. Toutefois, les données probantes concernant tous ces critères de jugement sont très incertaines.

• En ce qui concerne les anciens médicaments anticancéreux ou d’autres thérapies ciblées, les données probantes disponibles sont insuffisantes pour déterminer s’ils sont bénéfiques ou s’ils entraînent des effets nocifs.

Qu’est-ce qu’un myélome multiple indolent à haut risque ?

Le myélome multiple indolent est une affection précoce et bénigne des plasmocytes sanguins qui ne provoque pas de symptômes, mais qui peut évoluer vers un myélome multiple actif. Les personnes atteintes d’un myélome multiple indolent à haut risque ont plus de chance que cela se produise. Les différents types de traitements précoces disponibles pour cette affection comprennent :

• de nouveaux médicaments ciblés appelés anticorps monoclonaux, qui aident le système immunitaire à repérer et à attaquer les cellules cancéreuses ;

• des médicaments qui agissent avec le système immunitaire d’une autre manière, appelés immunomodulateurs ;

• des médicaments anticancéreux traditionnels appelés agents alkylants ; et

• d’autres médicaments ciblés appelés inhibiteurs de cytokines, qui bloquent des protéines spécifiques.

Que voulions-nous savoir ?

Nous voulions déterminer si un traitement précoce :

• retarde la progression du myélome multiple indolent vers une forme active ;

• aide les personnes atteintes à vivre plus longtemps ;

• peut entraîner des effets indésirables, y compris des effets indésirables graves ; et

• a un impact sur la qualité de vie des personnes atteintes.

Comment avons-nous procédé ?

Nous avons effectué une recherche d’études comparant un traitement précoce à une simple surveillance active (observation) ou à un traitement factice (placebo) chez les adultes atteints d’un myélome multiple indolent à haut risque. Nous avons synthétisé les résultats des études et évalué notre confiance dans les données probantes sur la base de facteurs tels que la taille de l’échantillon et les méthodes utilisées.

Qu’avons-nous trouvé ?

Nous avons recensé sept études portant sur 1 096 adultes atteints d’un myélome multiple indolent à haut risque. L’étude la plus grande portait sur 390 adultes et la plus petite sur 50 adultes. Ces études ont été menées dans différents pays à travers le monde, la plupart en Europe et en Amérique du Nord. La durée du suivi variait considérablement d’une étude à l’autre, allant d’environ 29 mois à plus de 12 ans. Des laboratoires pharmaceutiques ont financé ou participé à cinq études.

Principaux résultats

Un traitement précoce par daratumumab (un anticorps monoclonal) pourrait réduire le risque de progression de la maladie et par conséquent le risque de décès. Il pourrait entraîner des effets indésirables, y compris des effets indésirables graves, mais les données probantes concernant ces critères de jugement liés à la tolérance sont très incertaines.

Le lénalidomide (un immunomodulateur) pourrait avoir peu ou pas d’effet sur le ralentissement de la progression de la maladie, l’allongement de la durée de vie des patients ou l’amélioration de leur qualité de vie. Il pourrait également entraîner des effets indésirables, y compris des effets indésirables graves. Toutefois, les données probantes concernant tous ces critères de jugement sont très incertaines.

Nous ne savons pas si les agents alkylants ou les inhibiteurs de cytokines ont un effet sur la maladie.

Quelles sont les limites des données probantes ?

Nous ne sommes pas convaincus par les résultats concernant la plupart des traitements, car la majorité des études portaient sur un nombre de participants réduit et utilisaient des méthodes susceptibles d’introduire des erreurs dans leurs résultats. D’une part, la manière dont les médecins identifient les maladies à haut risque a évolué au fil du temps, rendant difficile la comparaison entre les études, d’autre part il est possible que certaines études ayant produit des résultats négatifs n’aient pas été rendues publiques, ce qui pourrait influencer nos conclusions.

Cette revue est-elle à jour ?

Nous avons recherché des études jusqu’en octobre 2025. Plusieurs études portant sur d’autres nouveaux traitements sont toujours en cours.