對於高風險無症狀多發性骨髓瘤（一種可能進展為活動性血癌的高階、無症狀狀態）病人而言，與等到疾病轉為活動期再治療相比，早期治療的益處與風險為何？

本篇文獻回顧目的為何？

本研究旨在探討對於高風險無症狀多發性骨髓瘤病人，早期治療與僅進行「觀察等待」（即在疾病轉為活動性之前的臨床觀察）相比，是否更能提供實質幫助。

重點資訊

• 用新型標靶藥物達拉木單抗（daratumumab）進行早期介入，可能有助於高風險無症狀骨髓瘤病人延長存活期，並延緩疾病進展為活動性階段。此藥物可能會產生不良反應，包括嚴重的副作用，但關於這些安全性結果的證據極不確定。

• 另一種藥物來那度胺（lenalidomide）對於延緩疾病進展、延長病人存活期或改善其生活品質，可能僅有極微小甚至沒有效果。來那度胺也可能產生不良反應，其中包括嚴重的副作用。然而，關於所有結果指標的證據仍具有高度不確定性。

• 針對較舊的癌症藥物或其他標靶療法，目前尚無充足證據足以判斷其是否有益或有害。

什麼是高風險無症狀多發性骨髓瘤？

無症狀多發性骨髓瘤是一種血漿細胞的早期非癌症狀態，雖然目前不會引起症狀，但仍有可能發展為活動性多發性骨髓瘤。高風險無症狀骨髓瘤病人發生此種病程進展（轉化為活動性骨髓瘤）的機率較高。針對此病症，現有的不同早期介入治療類型包括：

• 新型標靶藥物稱為「單株抗體」（Monoclonal Antibodies），能輔助免疫系統識別並攻擊癌細胞；

• 以其他方式協同免疫系統運作的藥物，稱為「免疫調節劑」（Immunomodulatory Agents）；

• 傳統癌症藥物，稱為「烷基化劑」（Alkylating Agents）；以及

• 其他稱為「細胞激素抑制劑」（Cytokine Inhibitors）的標靶藥物，其作用在於阻斷特定的蛋白質；

本文獻回顧想要探討什麼？

我們旨在瞭解早期介入治療是否：

• 延緩無症狀多發性骨髓瘤進展為活動性疾病；

• 有助於延長病人的生命；

• 是否會產生任何副作用，包括嚴重的副作用；以及

• 是否影響病人的生活品質。

本文獻回顧進行了什麼研究？

我們搜尋了相關研究，這些研究針對患有高風險無症狀多發性骨髓瘤的成年病人，比較了「早期介入治療」與單純的「觀察等待」（臨床觀察）或虛擬治療（安慰劑）之間的差異。我們彙整了各項研究結果，並根據研究規模與研究方法等因素，評估了我們對於這些證據的信心程度。

我們發現了什麼？

我們共納入了七項研究，其中涵蓋了 1,096 位高風險無症狀多發性骨髓瘤的成年病人。其中，規模最大的研究納入了 390 位成年病人，而規模最小的研究則涵蓋了 50 位。這些研究遍及全球各國，但多數集中於歐洲與北美地區。各項研究的追蹤時間差異顯著，從大約 29 個月到超過 12 年不等。其中有五項研究是由藥廠資助或參與的。

主要研究結果

使用達拉木單抗進行早期介入治療，可能會降低疾病進展的風險，也可能會降低死亡風險。這種治療可能會產生副作用，包括嚴重的副作用，但關於這些安全性指標的證據仍具有高度不確定性。

使用來那度胺，對於延緩疾病進展、延長病人壽命或改善其生活品質，可能幾乎沒有效果，甚至完全沒有影響。來那度胺也可能產生不良反應，其中包括嚴重的副作用。然而，關於所有結果指標的證據仍具有高度不確定性。

我們目前尚不確定烷基化劑或細胞激素抑制劑是否對此疾病具有影響。

文獻回顧有何限制？

我們對於多數療法的研究發現，其證據確定性普遍不高。這是因為多數研究的規模較小，且所採用的研究方法可能會使結果產生誤差。由於醫師界定「高風險疾病」的標準隨時間而不斷演進，這使得各項研究之間的數據難以直接進行比較。此外，有些結果不理想（陰性結果）的研究可能未被公開發表，這也可能會影響到我們目前所得出的結論。

本文獻的資料更新日期？

我們搜尋了截至 2025 年 10 月為止的研究。目前仍有數項測試其他新療法的研究正在進行中。