مزایا و خطرات درمان زودهنگام برای افراد مبتلا به مالتیپل میلومای اسمولدرینگ (یک بیماری پیشرفته و بدون علامت که احتمالا به سرطان خون فعال تبدیل می‌شود) پرخطر در مقایسه با منتظر ماندن تا فعال شدن بیماری چیست؟

هدف از انجام این مرور چیست؟

دانستن اینکه درمان زودهنگام در مقایسه با صرفا «تحت نظر قرار دادن بیمار و منتظر ماندن» (observation) تا زمانی که بیماری فعال شود، به افراد مبتلا به مالتیپل میلومای اسمولدرینگ (smoldering multiple myeloma) پرخطر کمک می‌کند یا خیر.

پیام‌های کلیدی

• درمان زودهنگام با داروی هدفمند جدیدتر، داراتوموماب (daratumumab)، ممکن است به افراد مبتلا به میلومای اسمولدرینگ (نوعی بیماری اولیه و با رشد آهسته‌تر) پرخطر کمک کند تا عمر طولانی‌تری داشته باشند و می‌تواند فعال شدن بیماری را به تاخیر اندازد. این دارو ممکن است عوارض جانبی، از جمله عوارض جانبی جدی، داشته باشد، اما شواهد مربوط به این پیامدهای ایمنی، بسیار نامشخص است.

• نوع دیگری از دارو، لنالیدومید (lenalidomide)، ممکن است تاثیری اندک تا عدم تاثیر در به تاخیر انداختن پیشرفت بیماری، کمک به افزایش طول عمر افراد، یا بهبود کیفیت زندگی آن‌ها داشته باشد. لنالیدومید هم‌چنین ممکن است عوارض جانبی، از جمله عوارض جانبی جدی، داشته باشد. بااین‌حال، شواهد مربوط به همه پیامدها بسیار نامطمئن است.

• برای دانستن اینکه داروهای قدیمی‌تر سرطان یا دیگر درمان‌های هدفمند، مفید هستند یا مضر، شواهد کافی وجود ندارد.

مالتیپل میلومای اسمولدرینگ پرخطر چیست؟

مالتیپل میلومای اسمولدرینگ، یک بیماری اولیه و غیرسرطانی سلول‌های پلاسمای خون است که نشانه‌‌ای را ایجاد نمی‌کند، اما می‌تواند به مالتیپل میلومای فعال تبدیل شود. افراد مبتلا به میلومای اسمولدرینگ پرخطر، شانس بیشتری برای وقوع این اتفاق دارند. انواع مختلف درمان‌های اولیه موجود برای این وضعیت عبارتند از:

• داروهای هدفمند جدیدتر به نام آنتی‌بادی‌های مونوکلونال، که به سیستم ایمنی بدن کمک می‌کنند سلول‌های سرطانی را پیدا کرده و به آن‌ها حمله کند؛

• داروهایی که به روش‌های دیگری با سیستم ایمنی بدن کار می‌کنند، به نام عوامل تعدیل‌کننده سیستم ایمنی؛

• داروهای متداول سرطان به نام عوامل آلکیله‌کننده؛ و

• دیگر داروهای هدفمند به نام مهارکننده‌های سیتوکین، که پروتئین‌های خاصی را مسدود می‌کنند.

ما به دنبال چه یافته‌ای بودیم؟

ما ‌خواستیم بدانیم که درمان زودهنگام:

• پیشرفت مالتیپل میلومای اسمولدرینگ را به بیماری فعال به تاخیر می‌اندازد؛

• به بیماران کمک می‌کند تا عمر طولانی‌تری داشته باشند؛

• دارای هرگونه عوارض جانبی، از جمله عوارض جانبی جدی است؛ و

• کیفیت زندگی افراد را تحت تاثیر قرار می‌دهد، یا خیر.

ما چه‌کاری را انجام دادیم؟

ما به دنبال مطالعاتی بودیم که درمان زودهنگام را با صرفا «تحت نظر قرار دادن بیمار و انتظار کشیدن» (observation) یا درمان ساختگی (دارونما (placebo)) در بزرگسالان مبتلا به مالتیپل میلومای اسمولدرینگ پرخطر مقایسه کردند. نتایج این مطالعات را جمع‌بندی کرده و میزان اطمینان خود را نسبت به این شواهد براساس عواملی مانند روش‌های انجام و حجم نمونه مطالعات، رتبه‌بندی کردیم.

ما به چه نتایجی رسیدیم؟

ما هفت مطالعه را یافتیم که شامل 1096 بزرگسال مبتلا به میلومای اسمولدرینگ پرخطر بودند. بزرگترین مطالعه شامل 390 بزرگسال و کوچکترین مطالعه دربرگیرنده 50 بزرگسال بودند. مطالعات در کشورهای مختلف جهان انجام شدند، اما بیشتر آن‌ها در اروپا و آمریکای شمالی بودند. دوره‌های پیگیری مطالعات بسیار متفاوت بودند، از حدود 29 ماه تا بیش‌از 12 سال. شرکت‌های داروسازی پنج مطالعه را تامین مالی کردند یا در آن‌ها مشارکت داشتند.

نتایج اصلی

درمان زودهنگام با داراتوموماب (یک آنتی‌بادی مونوکلونال) ممکن است خطر پیشرفت بیماری و مرگ‌ومیر را کاهش دهد. این دارو ممکن است عوارض جانبی، از جمله عوارض جانبی جدی، داشته باشد، اما شواهد مربوط به این پیامدهای ایمنی بسیار نامطمئن است.

لنالیدومید (یک عامل تعدیل‌کننده سیستم ایمنی) ممکن است تاثیری اندک تا عدم تاثیر در به تاخیر انداختن پیشرفت بیماری، کمک به افزایش طول عمر بیماران یا بهبود کیفیت زندگی آن‌ها داشته باشد. لنالیدومید هم‌چنین ممکن است عوارض جانبی، از جمله عوارض جانبی جدی، داشته باشد. بااین‌حال، شواهد مربوط به همه پیامدها بسیار نامطمئن است.

ما مطمئن نیستیم که عوامل آلکیله‌کننده یا مهارکننده‌های سیتوکین تاثیری بر این بیماری داشته باشند.

محدودیت‌های شواهد چه هستند؟

ما به یافته‌های اکثر درمان‌ها اطمینان نداریم. دلیل این امر آن است که اکثر مطالعات کوچک بودند و از روش‌هایی استفاده ‌کردند که می‌توانستند در نتایج آن‌ها خطا ایجاد کنند. نحوه شناسایی بیماری‌های پرخطر توسط پزشکان نیز با گذشت زمان تغییر کرده و مقایسه مطالعات را دشوار می‌سازد. علاوه‌بر این، ممکن است برخی از مطالعات با نتایج منفی منتشر نشده باشند، که می‌تواند بر نتیجه‌گیری‌های ما تاثیر بگذارد.

این مرور تا چه زمانی به‌روز است؟

برای یافتن مطالعات، تا اکتبر 2025 به جست‌وجو پرداختیم. چندین مطالعه که دیگر درمان‌های جدید را آزمایش می‌کنند، هم‌چنان در حال انجام هستند.