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망막모세포종(눈암) 환자에서 동맥을 통해 투여하는 화학요법은 정맥을 통해 투여하는 화학요법과 비교했을 때, 또는 정맥과 동맥을 함께 통해 투여하는 화학요법은 동맥을 통해 투여하는 화학요법과 비교했을 때 어떤 이득과 위해가 있는가?

주요 메시지

‐ 잘 설계된 연구 1편에서는 정맥을 통한 화학요법과 비교했을 때 동맥을 통한 화학요법이 눈을 제거하지 않고 보존하는 데 더 나을 가능성이 높으며, 생존에는 거의 또는 전혀 차이가 없을 가능성이 높은 것으로 나타났다. 종양이 다시 생기는 것(재발)이나 심각하거나 매우 심각한 원치 않거나 해로운 사건의 수에는 거의 또는 전혀 차이가 없을 수 있다.

‐ 설계가 덜 양호한 다른 연구들에서는 동맥을 통한 화학요법과 비교했을 때 정맥과 동맥을 함께 통한 화학요법이 눈을 제거하지 않고 보존하는 것 또는 생존에 거의 또는 전혀 차이가 없을 수 있는 것으로 나타났다.

‐ 더 크고 잘 설계된 연구가 더 필요하며, 연구 결과에 대해 명확하고 합의된 정의를 사용해야 한다.

망막모세포종은 무엇이며 어떻게 치료하는가?

망막모세포종은 소아에서 가장 흔한 눈암이며, 드물게 성인에서도 발생할 수 있다. 다른 치료와 함께, 동맥이나 정맥을 통해 투여하는 화학요법은 종양을 줄이고 눈과 시력을 보존하기 위해 사용되는 주요 치료이다.

연구 목표

망막모세포종 환자에서 동맥을 통한 화학요법이 정맥을 통한 화학요법과 비교해 어떤 이득과 위해가 있는지 알아보고자 했다. 또한 동맥을 통한 화학요법과 비교하여 동맥과 정맥을 함께 통한 화학요법도 살펴보았다. 주로 종양 조절, 눈을 제거하지 않고 보존하는 것, 생존, 첫 번째 암 이후 나타나는 새로운 암, 종양 재발, 암이 신체의 다른 부위로 퍼지는 것, 심각하거나 매우 심각한 원치 않거나 해로운 사건의 수에 관심을 두었다.

연구 방법?

이러한 치료를 비교한 연구를 검색하고, 결과를 요약 및 평가했으며, 근거에 대한 신뢰도를 평가했다.

연구 결과

총 6편의 연구를 포함했다. 3편은 동맥을 통한 화학요법과 정맥을 통한 투여를 비교했고(참가자 210명, 214안구), 3편은 동맥과 정맥을 통한 화학요법과 동맥을 통한 투여를 비교했다(참가자 599명, 681안구). 연구의 모든 참가자는 소아였다.

주요 결과

주요 결과는 최대 3년의 중기 추적관찰에 관한 것이다.

동맥을 통한 화학요법 대 정맥을 통한 화학요법

1편의 연구는 참가자를 무작위로 군에 배정했다(참가자 143명). 동맥을 통한 화학요법은 정맥을 통한 화학요법보다 눈을 제거하지 않고 보존하는 데 더 나을 가능성이 높으며, 생존에는 거의 또는 전혀 차이가 없을 가능성이 높다. 종양 재발에는 거의 또는 전혀 차이가 없을 수 있으며, 심각하거나 매우 심각한 원치 않거나 해로운 사건의 수에도 거의 또는 전혀 차이가 없을 수 있다.

참가자를 무작위로 군에 배정하지 않은 연구들(연구 2편, 참가자 67명)에서는 동맥을 통한 화학요법이 정맥을 통한 화학요법과 비교했을 때 종양 조절(눈을 수술로 제거하는 것을 피하는 것) 또는 종양을 표적으로 하는 방사선치료에 미치는 효과에 관한 근거가 매우 확실하지 않다. 첫 번째 암 이후 나타나는 새로운 암은 보고되지 않았다. 암이 신체의 다른 부위로 퍼지는 것에는 거의 또는 전혀 효과가 없을 수 있으나, 근거는 매우 확실하지 않다.

동맥과 정맥을 통한 화학요법 대 동맥을 통한 화학요법

동맥을 통한 투여와 비교했을 때 동맥과 정맥을 통한 화학요법(연구 3편, 참가자 599명)은 종양 조절(눈을 수술로 제거하는 것을 피하는 것) 또는 종양을 표적으로 하는 방사선치료에 거의 또는 전혀 효과가 없을 수 있으나, 근거는 매우 확실하지 않다. 눈을 제거하지 않고 보존하는 것 또는 생존에는 거의 또는 전혀 차이가 없을 수 있다. 첫 번째 암 이후 나타나는 새로운 암은 보고되지 않았다. 근거가 매우 확실하지 않기 때문에 종양 재발, 암이 신체의 다른 부위로 퍼지는 것, 또는 심각하거나 매우 심각한 원치 않거나 해로운 사건의 수에 미치는 효과는 알 수 없다.

근거의 한계

동맥을 통한 화학요법 대 정맥을 통한 화학요법

참가자를 무작위로 군에 배정한 연구의 경우, 눈을 제거하지 않고 보존하는 것과 생존에 관한 근거에 중등도의 신뢰도를 가진다. 신뢰도가 낮아진 주된 이유는 참가자 수가 적었기 때문이다. 종양 재발과 심각하거나 매우 심각한 원치 않거나 해로운 사건의 수에 관한 근거에 대한 신뢰도는 낮다. 위에서 언급한 점에 더해 일부 자료가 누락되었을 가능성이 있어 결과의 신뢰성이 낮아지기 때문이다.

참가자를 무작위로 군에 배정하지 않은 연구들의 근거에 대해서는 신뢰할 수 없다. 참가자 수도 적었다.

동맥과 정맥을 통한 화학요법 대 동맥을 통한 화학요법

참가자가 무작위로 군에 배정되지 않았기 때문에, 눈을 제거하지 않고 보존하는 것 또는 생존에 관한 근거에 대한 신뢰도는 낮다. 같은 이유로 다른 결과에 관한 근거는 신뢰할 수 없다. 또한 연구마다 결과를 정의하고 보고한 방식이 달랐으며, 군 간 추적관찰 기간도 달랐다.

근거는 얼마나 최신인가?

이 근거는 2025년 9월 10일까지의 최신자료이다.

배경

동맥내 화학요법(IAC), 정맥내 화학요법(IVC), 그리고 두 치료의 병합요법(IVC + IAC)은 드문 소아암인 망막모세포종의 가장 중요한 치료 선택지에 속한다. 이러한 방법들의 성공률을 평가한 이전 연구들의 결과는 연구의 질이 다양하고, 연구 유형, 표본 크기, 결과 정의가 서로 달라 일관되지 않았다.

목적

망막모세포종 환자에서 IAC, IVC, 그리고 두 치료의 병합요법의 이득과 위해를 평가하는 것이다.

검색 전략

2025년 9월 CENTRAL, MEDLINE, Embase를 검색했다. 언어 또는 출판 연도와 관련한 검색 필터나 제한은 사용하지 않았다.

선정 기준

질병 중증도, 성별 또는 민족과 관계없이 망막모세포종으로 확진된 소아와 성인에서 1차 치료로서 IAC와 IVC를 비교하거나, IVC + IAC와 IAC를 비교한 무작위 대조 시험(RCT)과 비무작위 중재 연구(NRSI)를 포함했다.

자료 수집 및 분석

표준 코크란 방법론을 따랐다. GRADE를 사용하여 근거 확신도를 평가했다.

주요 결과변수는 단기(< 1년), 중기(< 3년), 장기(> 3년) 추적관찰 종료 시점의 안구적출술 또는 외부 빔 방사선치료(EBRT) 회피를 동반한 종양 조절, 안구 보존(전체), 전체 생존, 이차 신생물, 종양 재발, 전이 발생, 등급 3 및 등급 4 이상반응 수였다.

주요 결과

총 6편의 연구를 포함했으며, 이 중 3편은 210명의 참가자와 214 안구를 대상으로 IAC와 IVC를 비교했다(RCT 1편, NRSI 2편). 나머지 3편의 연구는 599명의 참가자와 681 안구를 대상으로 IVC + IAC와 IAC를 비교했다(NRSI 3편). 포함된 연구의 모든 참가자는 소아였다. 제시한 주요 결과는 중기 추적관찰(최대 3년)에 해당한다.

IAC 대 IVC

RCT 결과

IAC는 IVC와 비교했을 때 안구 보존(전체)을 증가시킬 가능성이 높다(위험비(HR) 2.01, 95% 신뢰구간(CI) 1.17~3.45; IVC: 1000안당 260안; IAC: 1000 당 454안 (95% CI 1000안당 297~646안); RCT 1편, 143안; 중등도 근거 확신도). IAC는 IVC와 비교했을 때 전체 생존에 거의 또는 전혀 차이가 없을 가능성이 높다(HR 0.97, 95% CI 0.20~4.80; IVC: 1000명당 950명; IAC: 1000명당 951명 (95% CI 1000명당 769~989명); RCT 1편, 143안구; 중등도 근거 확신도). IAC는 IVC와 비교했을 때 종양 재발에 거의 또는 전혀 차이가 없을 수 있다(RR 0.91, 95% CI 0.45~1.86; IVC: 1000안 당 180인; IAC: 1000안당 164안 (95% CI 1000안당 81~335안); RCT 1편, 143 안구; 낮은 근거 확신도). IAC는 IVC와 비교했을 때 등급 3 및 등급 4 이상반응 수에 거의 또는 전혀 차이가 없을 수 있다(RCT 1편, 143안; 낮은 근거 확신도). 근거의 한계는 높은 비뚤림 위험과 심각한 비정밀성이다. RCT에서는 그 밖의 우선순위 평가변수가 보고되지 않았다.

NRSI 결과

IAC가 IVC와 비교했을 때 안구적출술 또는 EBRT 회피를 동반한 종양 조절에 미치는 효과에 관한 근거는 매우 확실하지 않다(NRSI 1편, 23안; 매우 낮은 근거 확신도). 이차 신생물은 보고되지 않았다. IAC는 IVC와 비교했을 때 전이 발생에 거의 또는 전혀 효과가 없을 수 있으나, 근거는 매우 확실하지 않다(NRSI 1편, 참가자 19명; 매우 낮은 근거 확신도). 근거의 한계는 심각한 비뚤림 위험과 심각한 비정밀성으로 평가된 점이다. 추가 결과변수는 결과 섹션에 제시했다.

IVC + IAC 대 IAC

IVC + IAC는 IAC와 비교했을 때 안구적출술 또는 EBRT 회피를 동반한 종양 조절에 거의 또는 전혀 효과가 없을 수 있으나, 근거는 매우 확실하지 않다(NRSI 1편, 98안; 매우 낮은 근거 확신도). IVC + IAC는 IAC와 비교했을 때 안구 보존(전체)에 거의 또는 전혀 차이가 없을 수 있다(RR 0.96, 95% CI 0.89~1.03; IAC: 1000안당 791안; IVC + IAC: 1000안당 758안 (95% CI 1000안당 703~814안); NRSI 3편, 681안구; 낮은 근거 확신도). IVC + IAC는 IAC와 비교했을 때 전체 생존에 거의 또는 전혀 차이가 없을 수 있다(RR 1.02, 95% CI 0.98~1.07; IAC: 1000명당 925명; IVC + IAC: 1000명당 944명 (95% CI 1000명당 904~990명); NRSI 3편, 참가자 599명; 낮은 근거 확신도). 이차 신생물은 보고되지 않았다. IVC + IAC가 IAC와 비교했을 때 종양 재발(NRSI 3편, 681안; 매우 낮은 근거 확신도) 및 전이 발생(NRSI 3편, 참가자 599명; 매우 낮은근거 확신도)에 미치는 효과에 관한 근거는 매우 확실하지 않다. IVC + IAC가 IAC와 비교했을 때 등급 3 및 등급 4 이상반응 수에 미치는 효과에 관한 근거는 매우 확실하지 않다(NRSI 2편, 참가자 386명; 매우 낮은 근거 확신도). 근거의 한계는 심각한 비뚤림 위험, 심각한 비일관성, 심각한 비정밀성으로 평가된 점이다. 추가 결과변수는 결과 섹션에 제시했다.

연구진 결론

1차 치료로서 IAC와 IVC를 비교하거나, 1차 치료로서 IVC + IAC와 IAC를 비교한 무작위 연구가 부족하기 때문에, 포함된 대부분의 연구는 눈가림(맹검)이 이루어지지 않았고 후향적 설계였으며, 이는 비뚤림을 초래할 수 있다.

IAC 대 IVC

IAC는 IVC와 비교했을 때 안구 보존(전체)을 증가시킬 가능성이 높고, 전체 생존에는 거의 또는 전혀 차이가 없을 가능성이 높으며, 종양 재발에는 거의 또는 전혀 차이가 없을 수 있고, 등급 3 및 등급 4 이상반응 수에도 거의 또는 전혀 차이가 없을 수 있다.

IVC + IAC 대 IAC

IVC + IAC는 IAC와 비교했을 때 안구 보존(전체)에 거의 또는 전혀 차이가 없을 수 있으며, 전체 생존에도 거의 또는 전혀 차이가 없을 수 있다.

전반적으로

현재 이 주제에 관한 연구는 대부분 후향적 비무작위 연구이며, 무작위 연구는 소수에 불과하다. 망막모세포종 환자에서 IAC가 IVC와 비교해 어떤 효과가 있는지, 또는 IVC + IAC가 IAC와 비교해 어떤 효과가 있는지를 판단하려면 더 많은 연구 참가자를 포함하고 비교 가능한 장기 결과를 제시하는 무작위 연구가 더 필요하다. 더 큰 동질성과 더 명확하고 비교 가능한 결과를 얻기 위해, 표준화되고 국제적으로 타당한 평가변수 명명법을 개발하는 것이 시급하다.

역주

위 내용은 한국 코크란에서 번역하였다.

이 코크란 리뷰는 원래 영어로 작성되었다. 번역의 정확성은 번역을 수행한 팀의 책임이다. 이 번역은 세심하게 작성되었으며, 품질 관리를 보장하기 위해 표준 절차를 따른다. 그러나 번역본과 원문이 불일치하거나 번역이 부정확하거나 부적절한 경우에는 영어 원문이 우선한다.

Citation
Rokohl AC, Lohmann N, Reinking N, Skoetz N, Heindl LM. Intravenous chemotherapy versus intra-arterial chemotherapy for retinoblastoma. Cochrane Database of Systematic Reviews 2026, Issue 2. Art. No.: CD013695. DOI: 10.1002/14651858.CD013695.pub2.

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