Principaux messages
- Une étude bien conçue a montré qu'une chimiothérapie administrée par une artère plutôt que par une veine pourrait permettre de mieux sauver l'œil de l'ablation et ne fait probablement que peu ou pas de différence en termes de survie. Cela pourrait n'avoir que peu ou pas d'incidence sur la réapparition de la tumeur (récidive) ou sur le nombre d'événements indésirables ou de risques graves ou très graves.
- D'autres études moins bien conçues ont montré que la chimiothérapie administrée par une veine et une artère par rapport à seulement une artère pourrait faire peu ou pas de différence pour sauver l'œil de l'ablation ou la survie.
- Il est nécessaire de réaliser davantage d'études de grande envergure et bien conçues et d'utiliser des définitions claires et approuvées pour les critères de jugement.
Qu'est-ce que le rétinoblastome et comment est-il traité ?
Le rétinoblastome est le cancer de l'œil le plus fréquent chez l'enfant et pourrait également survenir dans de rares cas chez l'adulte. Avec d'autres traitements, la chimiothérapie administrée par une artère ou une veine est le principal traitement utilisé pour réduire la tumeur et sauver l'œil et la vision.
Que voulions-nous savoir ?
Nous voulions connaître les bénéfices et risques d'une chimiothérapie par voie artérielle par rapport à une chimiothérapie par voie veineuse chez les patients présentant un rétinoblastome. Nous avons également étudié une association de chimiothérapie administrée par une artère et une veine par rapport à une administration uniquement par une artère. Nous nous sommes principalement intéressés au contrôle des tumeurs, au sauvetage de l'œil de l'ablation, à la survie, aux nouveaux cancers qui apparaissent après le premier cancer, à la récurrence des tumeurs, à la propagation du cancer à d'autres parties du corps et au nombre d'événements indésirables ou de risques graves ou très graves.
Comment avons-nous procédé ?
Nous avons recherché des études comparant ces traitements, résumé et évalué les résultats, ainsi qu’évalué notre niveau de confiance dans les données probantes.
Qu’avons-nous trouvé ?
Nous avons inclus six études : trois comparaient la chimiothérapie par voie artérielle à la chimiothérapie par voie veineuse (210 participants, 214 yeux) ; trois comparaient la chimiothérapie par voie artérielle et veineuse à la chimiothérapie par voie artérielle uniquement (599 participants, 681 yeux). Tous les participants aux études étaient des enfants.
Principaux résultats
Les principaux résultats concernent le suivi à moyen terme, c’est-à-dire jusqu'à trois ans.
Chimiothérapie par voie artérielle comparée à la chimiothérapie par voie veineuse
Une étude a réparti de manière aléatoire les participants dans des groupes (143 participants). La chimiothérapie par voie artérielle est probablement plus efficace que la chimiothérapie par voie veineuse pour éviter l'ablation de l'œil et entraîne probablement une différence minime, voire nulle, en termes de survie. Il pourrait en résulter peu ou pas de différence dans la récurrence des tumeurs et peu ou pas de différence dans le nombre d'événements indésirables ou dangereux graves ou très graves.
D'après les études qui n'ont pas réparti aléatoirement les participants dans des groupes (2 études, 67 participants), les données probantes sont très incertaines quant aux effets de la chimiothérapie par voie artérielle comparée à la chimiothérapie par voie veineuse sur le contrôle de la tumeur (pour éviter l'ablation chirurgicale de l'œil) ou la radiothérapie pour cibler la tumeur. Les nouveaux cancers apparus après le premier n'ont pas été signalés. Il se pourrait que l’effet sur la propagation du cancer à d'autres parties du corps soit faible ou inexistant, mais les données probantes sont très incertaines.
Chimiothérapie par voie artérielle et veineuse comparée à la chimiothérapie par voie artérielle uniquement
La chimiothérapie administrée par une artère et une veine comparée à l'administration par une artère uniquement (3 études, 599 participants) pourrait avoir peu ou pas d'effet sur le contrôle de la tumeur (pour éviter l'ablation chirurgicale de l'œil) ou la radiothérapie pour cibler la tumeur, mais les données probantes sont très incertaines. Il pourrait en résulter une différence minime, voire nulle, pour sauver l'œil de l'ablation ou de la survie. Les nouveaux cancers apparus après le premier n'ont pas été signalés. Nous ne connaissons pas les effets sur la récurrence des tumeurs, la propagation du cancer à d'autres parties du corps ou le nombre d'événements indésirables ou dangereux graves ou très graves, car les données probantes sont très incertaines.
Quelles sont les limites des données probantes ?
Chimiothérapie par voie artérielle comparée à la chimiothérapie par voie veineuse
Pour l'étude qui a réparti aléatoirement les participants dans des groupes, nous avons une confiance modérée dans les données probantes concernant la préservation de l'œil de l'ablation et de la survie. La raison principale de notre manque de confiance est le nombre restreint de participants. Nous avons peu confiance dans les données probantes concernant la récurrence des tumeurs et le nombre d'événements indésirables ou de risques graves ou très graves car, outre les informations ci-dessus, certaines données peuvent être manquantes, ce qui rend les résultats moins fiables.
Nous n'avons pas confiance dans les données probantes des études où les participants n'ont pas été répartis aléatoirement dans des groupes ; le nombre de participants était également faible.
Chimiothérapie par voie artérielle et veineuse comparée à la chimiothérapie par voie artérielle uniquement
Nous avons peu de confiance dans les données probantes concernant la préservation de l'œil de l'ablation ou de la survie, car les participants n'ont pas été répartis aléatoirement dans des groupes. Pour la même raison, nous n'avons pas confiance dans les données probantes relatives aux autres critères de jugement. De plus, les études ont défini et rapporté les critères de jugement différemment et les durées de suivi ont varié d'un groupe à l'autre.
Ces données probantes sont-elles à jour ?
Nos données probantes ont été actualisées le 10 septembre 2025.
Lire le résumé complet
La chimiothérapie intra-artérielle (CIA), la chimiothérapie intraveineuse (CIV) et l’association des deux (CIV + CIA) comptent parmi les principales options de traitement du rétinoblastome, une forme rare de cancer chez l'enfant. Les résultats d’études précédentes qui évaluaient les taux de réussite de ces méthodes ont été divergents à cause de la qualité variable de la recherche ainsi que de la variété des types d'études, de la taille des échantillons et des définitions des critères de jugement.
Objectifs
Évaluer les bénéfices et risques de la CIA, de la CIV et de l’association des deux chez les personnes présentant un rétinoblastome.
Stratégie de recherche documentaire
Nous avons effectué des recherches dans CENTRAL, MEDLINE et Embase en septembre 2025. Aucun filtre de recherche ni aucune restriction concernant la langue ou l'année de publication n'ont été utilisés.
Critères de sélection
Nous avons inclus des essais contrôlés randomisés (ECR) et des études interventionnelles non randomisées (EINR) comparant la CIA à la CIV ou l’association CIA + CIV à la CIA en première ligne chez les enfants et les adultes ayant un diagnostic confirmé de rétinoblastome, indépendamment de la gravité de la maladie, du sexe ou de l'appartenance ethnique.
Recueil et analyse des données
Nous avons appliqué la méthodologie standard de Cochrane. Nous avons évalué le niveau de confiance des données probantes à l’aide de l’approche GRADE.
Nos principaux critères de jugement étaient le contrôle de la tumeur en évitant l'énucléation ou la radiothérapie externe (EBRT, de l’anglais « external beam radiotherapy »), le sauvetage du globe oculaire (global), la survie globale, les néoplasmes secondaires, la récidive tumorale, le développement de métastases et le nombre d'événements indésirables de grade 3 et de grade 4 à la fin du suivi à court terme (< 1 an), à moyen terme (< 3 ans) et à long terme (> 3 ans).
Résultats principaux
Nous avons inclus six études, dont trois comparant la CIA à la CIV (un ECR et deux EINR) auprès de 210 participants et 214 yeux. Les trois autres études ont comparé l’association CIV + CIA avec la CIA (trois EINR) chez 599 participants et 681 yeux. Tous les participants aux études incluses étaient des enfants. Les principaux résultats présentés concernent un suivi à moyen terme (jusqu'à trois ans).
CIA comparée à la CIV
Résultats de l'ECR
En comparaison avec la CIV, la CIA augmente probablement les chances de sauvetage du globe oculaire (global) (rapport des risques instantanés [HR, de l’anglais « hazard ratio »] 2,01, intervalle de confiance à 95 % (IC) 1,17 à 3,45 ; CIV : 260 pour 1000 ; CIA : 454 pour 1000 (IC à 95 % 297 à 646/1000) ; 1 ECR, 143 yeux ; données probantes d’un niveau de confiance modéré). En comparaison avec la CIV, la CIA entraîne probablement peu ou pas de différence en termes de survie globale (HR 0,97, IC à 95 % 0,20 à 4,80 ; CIV : 950 pour 1000 ; CIA : 951 pour 1000 (IC à 95 % 769 à 989/1000) ; 1 ECR, 143 yeux ; données probantes d’un niveau de confiance modéré). En comparaison avec la CIV, la CIA pourrait entraîner peu ou pas de différence en termes de récidive tumorale (RR 0,91, IC à 95 % 0,45 à 1,86 ; CIV : 180 pour 1000 ; CIA : 164 pour 1000 (IC à 95 % 81 à 335/1000) ; 1 ECR, 143 yeux ; données probantes d’un niveau de confiance faible). En comparaison avec la CIV, la CIA pourrait entraîner peu ou pas de différence dans le nombre d'événements indésirables de grade 3 et de grade 4 (1 ECR, 143 yeux ; données probantes d’un niveau de confiance faible). Les données probantes sont limitées par leur risque de biais élevé et leur grande imprécision. Aucun autre critère de jugement principal n'a été signalé dans l'ECR.
Résultats de l’EINR
Les données probantes sont très incertaines quant à l'effet de la CIA par rapport à la CIV sur le contrôle de la tumeur avec évitement de l'énucléation ou d’une radiothérapie externe (1 EINR, 23 yeux ; niveau de confiance très faible). Les néoplasmes secondaires n'ont pas été signalés. En comparaison avec la CIV, la CIA pourrait avoir peu ou pas d'effet sur le développement de métastases, mais les données probantes sont très incertaines (1 EINR, 19 participants ; niveau de confiance très faible). Les données probantes sont limitées par l’identification d'un risque de biais important et d'une imprécision significative. Des critères de jugement supplémentaires sont présentés dans la section des résultats.
Association CIV + CIA comparée à la CIA
En comparaison avec la CIA, l’association CIV + CIA pourrait avoir peu ou pas d'effet sur le contrôle de la tumeur avec évitement de l'énucléation ou d’une radiothérapie externe, mais les données probantes sont très incertaines (1 EINR, 98 yeux ; niveau de confiance très faible). En comparaison avec la CIA, l’association CIV + CIA pourrait entraîner peu ou pas de différence en termes de sauvetage du globe oculaire (global) (RR 0,96, IC à 95 % 0,89 à 1,03 ; CIA : 791 pour 1000 ; CIV + CIA : 758 pour 1000 (IC à 95 % 703 à 814/1000) ; 3 EINR, 681 yeux ; données probantes d’un niveau de confiance faible). En comparaison avec la CIA, l’association CIV + CIA pourrait entraîner peu ou pas de différence en termes de survie globale (RR 1,02, IC à 95 % 0,98 à 1,07 ; CIA : 925 pour 1000 ; CIV + CIA : 944 pour 1000 (IC à 95 % 904 à 990/1000) ; 3 EINR, 599 participants ; données probantes d’un niveau de confiance faible). Les néoplasmes secondaires n'ont pas été signalés. Les données probantes sont très incertaines quant à l'effet de l’association CIV + CIA par rapport à la CIA sur la récidive tumorale (3 EINR, 681 yeux ; niveau de confiance très faible) et sur le développement de métastases (3 EINR, 599 participants ; niveau de confiance très faible). Les données probantes sont très incertaines en ce qui concerne l'impact de l’association CIV + CIA par rapport à la CIA sur le nombre d'événements indésirables de grade 3 et de grade 4 (2 EINR, 386 participants ; niveau de confiance très faible). Les données probantes sont limitées par l'identification d'un risque de biais important, d'une incohérence importante et d'une imprécision significative. Des critères de jugement supplémentaires sont présentés dans la section des résultats.
Conclusions des auteurs
En raison du manque d'études randomisées comparant la chimiothérapie intra-artérielle de première ligne avec la chimiothérapie intraveineuse et l’association chimiothérapie intraveineuse + chimiothérapie intra-artérielle en première ligne avec la chimiothérapie intra-artérielle, la plupart des études incluses ne sont pas masquées (en aveugle) et ont un plan d'étude rétrospectif, ce qui pourrait entraîner des biais.
Chimiothérapie intra-artérielle comparée à la chimiothérapie intraveineuse
En comparaison avec la chimiothérapie intraveineuse, la chimiothérapie intra-artérielle augmente probablement le sauvetage du globe oculaire (global), entraîne probablement peu ou pas de différence dans la survie globale, pourrait entraîner peu ou pas de différence dans la récurrence tumorale et pourrait entraîner peu ou pas de différence dans le nombre d'événements indésirables de grade 3 et de grade 4.
Association chimiothérapie intraveineuse + chimiothérapie intra-artérielle comparée à la chimiothérapie intra-artérielle
En comparaison avec la chimiothérapie intra-artérielle, l'association chimiothérapie intraveineuse + chimiothérapie intra-artérielle pourrait entraîner peu ou pas de différence dans le sauvetage du globe oculaire (global) et pourrait entraîner peu ou pas de différence dans la survie globale.
Conclusion
À l'heure actuelle, il n'existe presque que des études rétrospectives et non randomisées sur ce sujet, et seulement quelques études randomisées. Davantage d’études randomisées avec un plus grand nombre de participants et des résultats comparables à long terme sont nécessaires pour pouvoir déterminer l'effet de la chimiothérapie intra-artérielle par rapport à la chimiothérapie intraveineuse, ou de l’association chimiothérapie intraveineuse + chimiothérapie intra-artérielle par rapport à la chimiothérapie intra-artérielle, chez les personnes présentant un rétinoblastome. Il est urgent d'élaborer une nomenclature normalisée et internationalement valable des critères de jugement afin d'obtenir une plus grande homogénéité et des résultats plus clairs qui pourront être comparés entre eux.
Traduction et post-édition réalisées par Cochrane France avec le soutien de Domitille Digonnet (bénévole chez Cochrane France) et grâce au financement du Ministère de la Santé. Une erreur de traduction ou dans le texte original ? Merci d’adresser vos commentaires à : traduction@cochrane.fr
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