Kernaussagen
Die Behandlung mit intravenösem Immunglobulin (IVIG) verbessert den Grad der Beeinträchtigung, die Muskelkraft und Hautsymptome bei Menschen mit Dermatomyositis. Diese Verbesserungen könnten groß genug sein, um im Alltag von Bedeutung zu sein, aber wir sind uns dabei nicht sicher.
Es ist unklar, ob eine Behandlung mit IVIG bei anderen idiopathischen entzündlichen Myopathien (IIMs) außer Dermatomyositis von Nutzen ist.
Es ist unklar, ob andere nicht zielgerichtete medikamentöse Behandlungen wie Methotrexat oder Azathioprin bei IIM hilfreich sind, da es dazu nur wenige Studien gibt.
Hintergrund
IIMs sind eine Gruppe von Erkrankungen, bei denen das Immunsystem die Muskeln angreift. Dadurch werden die Muskeln geschädigt und zunehmend schwächer. Bei einer Form der IIM, der sogenannten Dermatomyositis, treten Hautausschläge auf, die typisch für diese Erkrankung sind. Tritt kein Hautausschlag auf, wurde die Erkrankung traditionell als Polymyositis bezeichnet. Es gibt jedoch viele verschiedene Formen der IIM, die unterschiedlich auf Behandlungen ansprechen können.
Zur Behandlung von IIM werden Medikamente eingesetzt, die das Immunsystem abschwächen oder verändern. Ziel dieser Therapien ist es, dass das Immunsystem die Muskeln nicht mehr angreift. Neuere Entwicklungen haben dazu geführt, dass diese Behandlungen sehr gezielt auf bestimmte Moleküle oder Zellen des Immunsystems wirken können. Dieser Review befasst sich jedoch mit nicht zielgerichteten Therapien, die das Immunsystem allgemeiner unterdrücken oder beeinflussen.
Was wollten wir herausfinden?
Wir wollten wissen, welchen Nutzen und welche Risiken nicht zielgerichtete Therapien bei IIM haben. Drei häufig eingesetzte Behandlungen waren für uns von besonderem Interesse: Immunglobuline, Azathioprin und Methotrexat.
Wie sind wir vorgegangen?
Wir suchten nach allen Studien, in denen nicht zielgerichtete Therapien bei Menschen mit IIM untersucht wurden. Menschen mit IIM mussten dabei nach dem Zufallsprinzip in zwei oder mehr Behandlungsgruppen eingeteilt werden.
Wir fassten die Studienergebnisse zusammen, verglichen sie und bewerteten die Vertrauenswürdigkeit der Evidenz, basierend auf Faktoren wie Studienmethoden und Studiengröße.
Es gibt verschiedene Möglichkeiten, die Wirksamkeit einer Behandlung zu messen. Wir suchten nach bestimmten Endpunkten, die aus unserer Sicht für Menschen mit IIM wichtig sind. Unsere beiden wichtigsten (primären) Endpunkte waren eine Verbesserung der Beeinträchtigung oder Funktionsfähigkeit sowie die Zahl der Personen, deren Muskelkraft sich deutlich verbesserte. Zu den weiteren (sekundären) Endpunkten gehörten die insgesamt verabreichte Steroidmenge, schwerwiegende unerwünschte Wirkungen, Studienabbrüche wegen mangelnder Wirksamkeit oder wegen unerwünschter Wirkungen, die Steroid-Menge, die Aktivität der Hauterkrankung (gemessen mit dem CDASI) sowie international etablierte kombinierte Bewertungsskalen wie die IMACS-Definitions of Improvement oder die neueren Total Improvement Scores. Bei Kindern erfassten wir erfolgreiche Verbesserungen nach der Definition der Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO).
Was haben wir herausgefunden?
Wir fanden 16 Studien, an denen 789 Menschen mit IIM teilnahmen.
In drei Studien (136 Personen) wurde die Wirkung von intravenösem Immunglobulin (IVIG) auf den Grad der Beeinträchtigung und die Muskelkraft untersucht. Die Ergebnisse deuten auf einen wahrscheinlichen Nutzen hin. Die Vertrauenswürdigkeit der Evidenz war moderat. In einer Studie mit 95 Personen zeigte IVIG einen Nutzen hinsichtlich der allgemeinen Verbesserung, gemessen anhand der IMACS DOI. In einer Studie mit 95 Personen zeigte IVIG einen Nutzen bei Hautsymptomen. Die Vertrauenswürdigkeit der Evidenz für diese Ergebnisse war moderat. Unter IVIG treten möglicherweise mehr schwerwiegende Schäden auf als unter Placebo. Bei Studienabbrüchen wegen mangelnden Nutzens oder auftretender Schäden gibt es möglicherweise keinen oder nur einen geringen Unterschied. Die Vertrauenswürdigkeit dieser Evidenz ist allerdings sehr niedrig.
Nur in einer kleinen Studie (16 Personen) wurde Azathioprin mit Placebo verglichen. In dieser Studie zeigte Azathioprin nur einen geringen oder keinen Nutzen für die Muskelkraft. Die Vertrauenswürdigkeit der Evidenz ist jedoch sehr niedrig. Auch die Vertrauenswürdigkeit der Evidenz zur Wirkung auf die eingesetzte Steroidmenge war sehr niedrig. In der Studie wurden weder der Grad der Beeinträchtigung noch die Funktionsfähigkeit bewertet. Die Vertrauenswürdigkeit der Evidenz für aller Ergebnisse war sehr niedrig. In der Studie wurde nicht systematisch über schwerwiegende Schäden oder Studienabbrüche berichtet.
In einer Studie mit 27 Personen zeigte Methotrexat bei IIM nur geringe oder keine Wirkung auf die Funktionsfähigkeit, die Muskelkraft oder den Gesamtnutzen, gemessen anhand der IMACS DOI. Die Vertrauenswürdigkeit der Evidenz war jedoch sehr niedrig. Bei juveniler Dermatomyositis zeigte eine einzige Studie mit 93 Kindern, dass Methotrexat den Zustand möglicherweise bei mehr Kindern verbessert, gemessen nach der PRINTO-Definition der Verbesserung. Unter Methotrexat treten schwerwiegende Schäden möglicherweise etwas häufiger auf als unter Placebo. Studienabbrüche wegen mangelnden Nutzens oder auftretender Schäden sind unter Methotrexat möglicherweise etwas seltener.
Was schränkt die Aussagekraft der Evidenz ein?
Die Evidenz deutet darauf hin, dass IVIG den Grad der Beeinträchtigung, die Muskelkraft und die Hautausschläge verbessern kann. Allerdings hatten die meisten Teilnehmenden in diesen Studien Dermatomyositis. Es ist daher nicht klar, ob diese Ergebnisse auf die anderen Formen von IIM übertragbar sind. Aufgrund der geringen Anzahl von Studien sind die Ergebnisse für die anderen Behandlungen unsicher. Es sind weitere Studien erforderlich, um zu entscheiden, ob diese Behandlungen wirksam sind.
Wie aktuell ist die Evidenz?
Dieser Review basiert auf Evidenz auf dem Stand vom 3. Februar 2023.
Übersetzergruppe Universität Heidelberg, B. Schindler, freigegeben durch Cochrane Deutschland
