Kluczowe informacje

– Okrelizumab to lek niedawno zatwierdzony w leczeniu chorych na stwardnienie rozsiane (SM). W rzutowo-remisyjnej postaci SM (gdzie chorzy doświadczają zaostrzeń objawów), okrelizumab prawdopodobnie znacznie zmniejsza częstość zaostrzeń, może znacznie zmniejszać nasilenie objawów i prawdopodobnie ma niewielki wpływ lub żaden wpływ na ryzyko wystąpienia działań niepożądanych, w porównaniu z interferonem beta-1a (standardowym leczeniem SM), 96 tygodni po rozpoczęciu leczenia.

– W porównaniu z placebo (lekiem pozorowanym) po 120 tygodniach leczenia pierwotnie postępującego SM (w którym objawy u chorych pogarszają się stopniowo), okrelizumab może zmniejszyć ryzyko pogorszenia objawów. Okrelizumab prawdopodobnie zwiększa ryzyko działań niepożądanych, ale w niewielkim stopniu lub wcale nie wpływa na liczbę poważnych działań niepożądanych.

– Potrzebujemy więcej, lepiej zaprojektowanych badań, aby ocenić skuteczność okrelizumabu i zmierzyć działania niepożądane.

Co to jest stwardnienie rozsiane (SM)?

SM to stan, w którym układ odpornościowy organizmu błędnie atakuje nerwy w mózgu i rdzeniu kręgowym (ośrodkowy układ nerwowy). Uszkodzenie to uniemożliwia przemieszczanie się wiadomości z ośrodkowego układu nerwowego do innych części ciała. Powoduje to szereg potencjalnych objawów, od mrowienia po trudności z równowagą i chodzeniem.

Istnieje kilka rodzajów SM. W rzutowo-remisyjnym SM chorzy doświadczają nawrotów choroby, po których następują okresy poprawy. W przypadku pierwotnie postępującego SM objawy u pacjentów stopniowo nasilają się z czasem.

Co to jest okrelizumab?

Okrelizumab jest lekiem, który został niedawno zatwierdzony do leczenia rzutowo-remisyjnego i pierwotnie postępującego SM. Jest to terapia modyfikująca przebieg choroby, która jest rodzajem leku, który leczy podstawowe objawy SM. Okrelizumab celuje w białe krwinki układu odpornościowego organizmu. Przykleja się do typu tych komórek zwanych komórkami B i powstrzymuje je przed atakowaniem ośrodkowego układu nerwowego. Zapobiega to zapaleniu i uszkodzeniu nerwów, zmniejszając liczbę i nasilenie nawrotów oraz spowalniając pogarszanie się objawów.

Czego chcieliśmy się dowiedzieć?

Chcieliśmy dowiedzieć się, czy okrelizumab jest skuteczniejszy niż jakikolwiek inny lek lub placebo u chorych z rzutowo-remisyjnym i pierwotnie postępującym SM.

Interesowało nas, ile osób:

– doświadczyło nawrotu objawów;

– doświadczyło pogorszenia objawów;

– cierpiało na jakiekolwiek działania niepożądane;

– przerwało leczenie ze względu na wystąpienie działań niepożądanych.

Co zrobiliśmy?

Szukaliśmy badań, w których porównywano okrelizumab z jakimkolwiek innym lekiem lub placebo u chorych z potwierdzonym rozpoznaniem rzutowo-remisyjnego lub pierwotnie postępującego SM. Osoby biorące udział w badaniach mogły być w dowolnym wieku lub dowolnej płci, mogły mieć łagodne lub ciężkie objawy i mogły cierpieć na SM przez dowolny okres czasu.

Porównaliśmy i podsumowaliśmy wyniki badań i oceniliśmy zaufanie względem otrzymanych danych naukowych w oparciu o takie czynniki, jak metodyka badań i liczebność badanej grupy.

Czego się dowiedzieliśmy?

Odnaleźliśmy 4 badania z udziałem 2551 chorych na SM. Największe badanie objęło 732 osoby, a najmniejsze 163 osoby. Badania przeprowadzono na całym świecie, ale głównie w USA. Jedno badanie trwało przez 24 tygodnie; dwa badania przez 96 tygodni; i jedno badanie przez co najmniej 120 tygodni. Firmy farmaceutyczne sponsorowały 4 z włączonych badań.

W trzech badaniach porównano okrelizumab z interferonem beta-1a u chorych z rzutowo-remisyjnym SM. Interferon beta-1a to starszy rodzaj terapii modyfikującej przebieg choroby. W jednym badaniu porównano okrelizumab z placebo u chorych z pierwotnie postępującym SM.

Główne wyniki

Okrelizumab w porównaniu z interferonem beta-1a u chorych z rzutowo-remisyjnym SM, po 96 tygodniach leczenia:

– prawdopodobnie znacznie zmniejsza liczbę osób, u których nastąpiło zaostrzenie choroby;

– może znacząco zmniejszyć liczbę osób, u których objawy uległy pogorszeniu;

– prawdopodobnie ma niewielki lub żaden wpływ na ryzyko działań niepożądanych; oraz

– może znacząco zmniejszyć liczbę osób, które przerwały leczenie z powodu działań niepożądanych.

Okrelizumab w porównaniu z placebo u chorych z pierwotnie postępującą postacią SM po 120 tygodniach leczenia:

– może znacząco zmniejszyć liczbę osób, u których objawy uległy pogorszeniu;

– prawdopodobnie zwiększa ryzyko działań niepożądanych; oraz

– może mieć niewielki lub żaden wpływ na liczbę poważnych działań niepożądanych i liczbę osób, które przerwały leczenie z powodu działań niepożądanych.

Jakie są ograniczenia uwzględnionych danych naukowych?

Nasze zaufanie do wyników jest umiarkowane lub niskie z kilku powodów. Po pierwsze, uczestnicy wypadali z badań nierównomiernie, co oznaczało, że więcej osób otrzymywało jedną terapię niż drugą. Po drugie, nie było wystarczających informacji o niektórych interesujących nas wynikach, abyśmy mogli wyciągnąć wnioski dotyczące wyników, oraz nie było wystarczających informacji, abyśmy byli pewni wyników. Wreszcie, zmiany w objawach wykazanych przez skany mogły wynikać z przyczyn innych niż progresja choroby.

Jak aktualne są te dane naukowe?

Dane naukowe są aktualne na dzień 8 października 2021 r.