¿Cuáles son los beneficios y los riesgos del ocrelizumab en la esclerosis múltiple?

Mensajes clave

- El ocrelizumab es un medicamento autorizado recientemente para tratar a las personas con esclerosis múltiple (EM). En la EM remitente-recurrente (en la que las personas presentan brotes de los síntomas), el ocrelizumab probablemente reduce de forma considerable los brotes, podría reducir de forma considerable el empeoramiento de los síntomas y, probablemente, no da lugar a una diferencia en cuanto a los efectos no deseados en comparación con el interferón beta-1a (un tratamiento estándar para la EM), a las 96 semanas después del inicio del tratamiento.

- En comparación con el placebo (un medicamento ficticio) luego de 120 semanas de tratamiento para la EM primaria progresiva (en la que los síntomas de las personas empeoran gradualmente), el ocrelizumab podría reducir el empeoramiento de los síntomas. El ocrelizumab probablemente aumente los efectos no deseados, pero apenas influye en el número de efectos no deseados graves.

- Se necesitan más estudios mejor diseñados para comprobar la efectividad del ocrelizumab y medir los efectos no deseados.

¿Qué es la esclerosis múltiple?

La esclerosis múltiple es una enfermedad en la que el sistema inmunitario del organismo ataca por error los nervios del cerebro y la médula espinal (el sistema nervioso central). Este daño impide que los mensajes viajen desde el sistema nervioso central a otras partes del cuerpo. Provoca una serie de posibles síntomas que van desde adormecimientos hasta dificultades para mantener el equilibrio y caminar.

Hay varios tipos de EM. En la EM remitente-recurrente, las personas tienen "brotes" o exacerbaciones de la enfermedad seguidos de períodos de recuperación. En la EM primaria progresiva, los síntomas de las personas empeoran gradualmente con el tiempo.

¿Qué es el ocrelizumab?

El ocrelizumab es un medicamento que ha sido autorizado recientemente para tratar la EM remitente-recurrente y la EM primaria progresiva. Es un tratamiento modificador de la enfermedad, que es un tipo de medicamento que trata los síntomas subyacentes de la EM. El ocrelizumab se dirige a los glóbulos blancos del sistema inmunitario del organismo. Se adhiere a un tipo de estas células denominadas células B, e impide que ataquen el sistema nervioso central. Esto evita la inflamación y el daño nervioso, reduciendo el número y la gravedad de las recurrencias y frenando el empeoramiento de los síntomas.

¿Qué se quería averiguar?

Se quería averiguar si el ocrelizumab es más eficaz que cualquier otro medicamento o el placebo en personas con EM remitente-recurrente y EM primaria progresiva.

Interesaba saber cuántas personas:

- tuvieron exacerbaciones de los síntomas;

- tuvieron un empeoramiento de los síntomas;

- experimentaron efectos no deseados; e

- interrumpieron el tratamiento debido a los efectos no deseados.

¿Qué se hizo?

Se buscaron estudios que compararan el ocrelizumab con cualquier otro medicamento o placebo para las personas con un diagnóstico confirmado de EM remitente-recurrente o EM primaria progresiva. Las personas que participaron en los estudios podían tener cualquier edad o sexo, podían tener síntomas leves o graves y podían haber presentado EM durante cualquier periodo de tiempo.

Se compararon y resumieron los resultados, y la confianza en la evidencia se evaluó sobre la base de factores como la metodología y el tamaño de los estudios.

¿Qué se encontró?

Se encontraron cuatro estudios con 2551 personas con EM. El estudio más grande incluyó 732 personas, y el más pequeño 163. Los estudios se realizaron en países de todo el mundo, pero sobre todo en EE.UU. Un estudio duró 24 semanas; dos estudios, 96 semanas; y un estudio, al menos 120 semanas. Los cuatro estudios estuvieron financiados por compañías farmacéuticas.

Tres estudios compararon el ocrelizumab con el interferón beta-1a en personas con EM remitente-recurrente. El interferón beta-1a es un tipo de tratamiento modificador de la enfermedad más antiguo. Un estudio comparó el ocrelizumab con el placebo en personas con EM primaria progresiva.

Resultados principales

El ocrelizumab comparado con el interferón beta-1a en las personas con EM remitente-recurrente, tras 96 semanas de tratamiento:

- probablemente reduzca sustancialmente el número de personas que presentan exacerbaciones;

- podría reducir sustancialmente el número de personas con empeoramiento de los síntomas;

- probablemente, haga que los efectos no deseados sean escasos o nulos; y

- podría reducir sustancialmente el número de personas que dejaron el tratamiento debido a los efectos no deseados.

El ocrelizumab comparado con placebo en las personas con EM primaria progresiva, tras 120 semanas de tratamiento:

- podría reducir el número de personas con empeoramiento de los síntomas;

- probablemente aumenta los efectos no deseados; y

- podría dar lugar a una diferencia mínima o nula en el número de efectos no deseados graves y en el número de personas que dejaron el tratamiento debido a los efectos no deseados.

¿Cuáles son las limitaciones de la evidencia?

La confianza en los resultados es de moderada a baja por varias razones. En primer lugar, las personas abandonaron los estudios de forma desigual, lo que significó que más personas recibieron un tratamiento que el otro. En segundo lugar, no hubo suficiente información sobre algunos de los puntos de interés para poder establecer conclusiones sobre los desenlaces, no hubo suficiente información disponible para estar seguros de los resultados. Por último, los cambios en los síntomas mostrados por las exploraciones podrían haberse debido a causas distintas a la progresión de la enfermedad.

¿Cuál es el grado de actualización de esta evidencia?

La evidencia está actualizada hasta el 8 de octubre de 2021.

Conclusiones de los autores: 

En las personas con EMRR, el ocrelizumab probablemente da lugar a una gran reducción de la tasa de recurrencia y a poca o ninguna diferencia en los eventos adversos en comparación con el interferón beta-1a a las 96 semanas (evidencia de certeza moderada). El ocrelizumab podría dar lugar a una gran reducción en la progresión de la discapacidad, la interrupción del tratamiento debido a eventos adversos, el número de participantes con lesiones en T1 resaltadas con gadolinio en la RM, y el número de participantes con lesiones ponderadas en T2 nuevas o que van creciendo en la RM, y podría dar lugar a poca o ninguna diferencia en los eventos adversos graves (evidencia de certeza baja).

En las personas con EMPP, el ocrelizumab probablemente da lugar a una mayor tasa de eventos adversos en comparación con el placebo durante al menos 120 semanas (evidencia de certeza moderada). El ocrelizumab podría dar lugar a una reducción de la progresión de la discapacidad y a una diferencia escasa o nula en los eventos adversos graves y en la interrupción del tratamiento debido a eventos adversos (evidencia de certeza baja).

El ocrelizumab fue bien tolerado clínicamente; los eventos adversos más frecuentes fueron reacciones relacionadas con la infusión y nasofaringitis, e infecciones urinarias y de las vías respiratorias superiores.

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Antecedentes: 

El ocrelizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado anti-CD20 desarrollado para el tratamiento de la esclerosis múltiple (EM). Fue autorizado por la Food and Drug Administration (FDA) en marzo de 2017 para su uso en adultos con esclerosis múltiple remitente-recurrente (EMRR) y esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP). El ocrelizumab es el único tratamiento modificador de la enfermedad (TME) autorizado para la EMPP. En noviembre de 2017, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) también autorizó el ocrelizumab como el primer fármaco para personas con EMPP temprana. Por lo tanto, es importante evaluar los efectos beneficiosos, los efectos perjudiciales y la tolerabilidad del ocrelizumab en personas con EM.

Objetivos: 

Evaluar los efectos beneficiosos, los efectos perjudiciales y la tolerabilidad del ocrelizumab en personas con EMRR y EMPP.

Métodos de búsqueda: 

Se realizaron búsquedas en MEDLINE, Embase, CENTRAL y en dos registros de ensayos el 8 de octubre de 2021. Se revisaron las listas de referencias y se estableció contacto con expertos y con los autores principales de los estudios.

Criterios de selección: 

Todos los ensayos controlados aleatorizados (ECA) que incluyeran adultos diagnosticados con EMRR o EMPP según los criterios McDonald, que compararan ocrelizumab solo o asociado con otros fármacos, a la dosis aprobada de 600 mg cada 24 semanas durante cualquier duración, versus placebo o cualquier otro tratamiento farmacológico activo.

Obtención y análisis de los datos: 

Se utilizaron los procedimientos metodológicos estándar previstos por Cochrane.

Resultados principales: 

Cuatro ECA cumplieron los criterios de selección. La población general incluyó 2551 participantes; 1370 tratados con ocrelizumab 600 mg y 1181 controles. Entre los controles, 298 participantes recibieron placebo y 883 recibieron interferón beta-1a. La duración del tratamiento fue de 24 semanas en un estudio, de 96 semanas en dos estudios y de al menos 120 semanas en un estudio. Un estudio tuvo alto riesgo de ocultación de la asignación y de cegamiento de los participantes y del personal; los cuatro estudios presentaron un alto riesgo de sesgo por datos incompletos de los desenlaces.

Para la EMRR, en comparación con el interferón beta-1a, el ocrelizumab se asoció con: 1. menor tasa de recurrencia (razón de riesgos [RR] 0,61; intervalo de confianza [IC] del 95%: 0,52 a 0,73; dos estudios, 1656 participantes; evidencia de certeza moderada); 2. un menor número de participantes con progresión de la discapacidad (cociente de riesgos instantáneos [CRI] 0,60; IC del 95%: 0,43 a 0,84; dos estudios, 1656 participantes; evidencia de certeza baja); 3. poca o ninguna diferencia en el número de participantes con cualquier evento adverso (RR 1,00; IC del 95%: 0,96 a 1,04; dos estudios, 1651 participantes; evidencia de certeza moderada); 4. poca o ninguna diferencia en el número de participantes con cualquier evento adverso grave (RR 0,79; IC del 95%: 0,57 a 1,11; dos estudios, 1651 participantes; evidencia de certeza baja); 5. un menor número de participantes que interrumpieron el tratamiento debido a eventos adversos (RR 0,58; IC del 95%: 0,37 a 0,91; dos estudios, 1651 participantes; evidencia de certeza baja); 6. un menor número de participantes con lesiones en T1 resaltadas con gadolinio en resonancia magnética (RM) (RR 0,27; IC del 95%: 0,22 a 0,35; dos estudios, 1656 participantes; evidencia de certeza baja); 7. un menor número de participantes con lesiones ponderadas en T2 nuevas o que van creciendo en las RM (RR 0,63; IC del 95%: 0,57 a 0,69; dos estudios, 1656 participantes; evidencia de certeza baja) a las 96 semanas.

Para la EMPP, en comparación con el placebo, el ocrelizumab se asoció con: 1. un menor número de participantes con progresión de la discapacidad (CRI 0,75; IC del 95%: 0,58 a 0,98; un estudio, 731 participantes; evidencia de certeza baja); 2. un mayor número de participantes con cualquier evento adverso (RR 1,06; IC del 95%: 1,01 a 1,11; un estudio, 725 participantes; evidencia de certeza moderada); 3. poca o ninguna diferencia en el número de participantes con cualquier evento adverso grave (RR 0,92; IC del 95%: 0,68 a 1,23; un estudio, 725 participantes; evidencia de certeza baja); 4. poca o ninguna diferencia en el número de participantes que interrumpieron el tratamiento debido a eventos adversos (RR 1,23; IC del 95%: 0,55 a 2,75; un estudio, 725 participantes; evidencia de certeza baja) durante al menos 120 semanas. No hubo datos sobre el número de participantes con lesiones en T1 resaltadas con gadolinio en la RM ni sobre el número de participantes con lesiones ponderadas en T2 nuevas o que van creciendo en la RM.

Notas de traducción: 

La traducción de las revisiones Cochrane ha sido realizada bajo la responsabilidad del Centro Cochrane Iberoamericano, gracias a la suscripción efectuada por el Ministerio de Sanidad del Gobierno de España. Si detecta algún problema con la traducción, por favor, contacte con comunica@cochrane.es.

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