关键信息

– 奥克莱珠单抗（ocrelizumab）是最近获批的治疗多发性硬化症（multiple sclerosis, MS）患者的药物。对于复发缓解型MS（此种患者会出现症状突然发作），治疗开始后96周，与干扰素beta-1a（标准MS治疗）相比，奥克莱珠单抗可能显著减少发作，或许减少症状恶化，还可能在不良反应方面没有差异。

– 治疗原发性进展型MS（患者的症状逐渐恶化）120周后，与安慰剂（一种虚拟药物）相比，奥克莱珠单抗可减少症状恶化。奥克莱珠单抗可能会增加不良反应，但对严重不良反应的数量几乎没有影响。

– 我们需要更多、设计更好的研究来检测奥克莱珠单抗的有效性，并测量不良影响。

什么是多发性硬化症？

MS是一种身体免疫系统错误地攻击大脑和脊髓（中枢神经系统）神经的病况。这种损伤会阻止信息从中枢神经系统传播到身体的其他部位。它会引起一系列可能的症状，范围从针刺感到平衡和行走困难。

有几种类型的MS。对于复发缓解型MS，患者有疾病“突然发作”，随后为恢复期。对于原发性进行性MS，患者症状会随着时间的推移而逐渐恶化。

什么是奥克莱珠单抗？

奥克莱珠单抗（ocrelizumab）是一种最近被批准用于治疗复发缓解型MS和原发性进展型MS的药物。它是一种疾病修正疗法（disease-modifying therapy），是一种治疗MS潜在症状的药物。奥克莱珠单抗靶向针对人体免疫系统中的白细胞。它粘附在一种称为B细胞的细胞上，并阻止其攻击中枢神经系统。这可以防止炎症和神经损伤，减少复发次数及严重程度，并减缓症状的恶化。

我们想了解什么？

我们想了解用于复发缓解型MS和原发性进展型MS患者，奥克莱珠单抗是否比任何其他药物或安慰剂更有效。

我们对有多少名患者感兴趣：

– 症状突然发作；

– 症状恶化；

– 经历不良反应；以及

– 因不良反应而中断治疗。

我们做了什么？

我们检索了奥克莱珠单抗相较于任何其他药物或安慰剂用于确诊有复发缓解型MS或原发性进展型MS的患者的研究。所研究的患者可为任何年龄或性别，可有轻度或重度症状，还可以是任何病程的多发性硬化症。

我们比较并总结了它们的结果，还根据研究方法和规模等因素评估了我们证据的质量。

我们发现了什么？

我们发现了4项研究，涉及2551名MS患者。规模最大的研究纳入了732名，规模最小的研究则纳入了163名。这些研究在世界各国进行，但多数是在美国。1项研究持续了24周；2项研究持续了96周；还有1项研究持续了至少120周。制药公司资助了这4项研究。

3项研究在复发缓解型MS患者中比较了奥克莱珠单抗和干扰素beta-1a。干扰素beta-1a是一种较老的疾病修正疗法。1项研究比较了奥克莱珠单抗相较于安慰剂用于原发性进展型MS患者。

主要结果

奥克莱珠单抗相较于干扰素beta-1a用于复发缓解型MS患者，治疗96周后：

– 很可能会显著减少有突然发作的人数；

– 或许会显著减少症状恶化的人数；

– 可能对不良影响几乎没有影响；以及

– 或许会显著减少因不良影响而中断治疗的人数。

治疗120周后，奥克莱珠单抗相较于安慰剂用于原发性进展型MS患者：

– 或许会减少症状恶化的人数；

– 很可能会增加不良反应；以及

– 或许对严重不良影响的数量和因不良影响而中断治疗的人数几乎没有影响。

证据的局限性是什么？

因为几个原因，我们结果的证据质量为中等到低。首先，患者退出研究不均衡，这意味着有更多患者接受一种治疗。其次，我们的某些兴趣点无足够的信息来让我们得出有关结局的结论，无足够的信息让我们的结果有可信度。最后，扫描显示的症状变化可能是因为由疾病进展以外的原因造成的。

本证据的时效性如何？

证据更新至2021年10月8日。