Fragestellung

Wir haben die Evidenz zur Sicherheit und Wirksamkeit von Gentherapie als Behandlung für Personen mit Hämophilie A oder Hämophilie B zusammengefasst.

Hintergrund

Hämophilie ist eine Blutgerinnungsstörung, verursacht durch defekte Gene, die unnormale (abnorme) Blutgerinnungsproteine produzieren. Gentherapie modifiziert oder ersetzt diese defekten Gene durch normale Gene. Wir haben nach Studien gesucht, die diesen Ansatz des Modifizierens oder Ersetzens defekter Gene zur Herstellung normaler Blutgerinnungsproteine für die Behandlung von Hämophilie nutzen. Dies ist eine Aktualisierung eines veröffentlichten Cochrane Reviews.

Datum der Suche

Die Evidenz ist auf dem Stand vom: 17. April 2020

Hauptergebnisse

Wir haben keine Studien gefunden, die verlässliche Evidenz zu den Risiken und Nutzen von Gentherapie bei Hämophilie liefern. Es besteht ein Bedarf an Studien, die die langfristige Machbarkeit, den Erfolg und die Risiken der Gentherapie für Personen mit Hämophilie untersuchen.