Вопрос обзора

Мы рассмотрели доказательства о безопасности и эффективности генной терапии для лечения людей с гемофилией А или гемофилией В.

Актуальность

Гемофилия - нарушение свертывания крови, вызванное дефектными генами, которые приводят к выработке аномальных белков свертывания крови. Генная терапия модифицирует или заменяет эти дефектные гены нормальными. Мы провели поиск испытаний, в которых использовали этот подход по модификации или замене дефектных генов для выработки нормальных белков свертывания крови для лечения гемофилии. Это – обновление ранее опубликованного Кокрейновского обзора.

Дата поиска

Доказательства актуальны на: 17 апреля 2020 года.

Основные результаты

Мы не нашли клинических испытаний, предоставляющих надежные доказательства о рисках или пользе генной терапии при гемофилии. Существует потребность в клинических испытаниях, которые бы провели оценку долгосрочной осуществимости и целесообразности, успеха и рисков генной терапии для людей с гемофилией.