Istraživačko pitanje

U ovom Cochrane sustavnom pregledu literature analizirali smo dokaze o djelotvornosti i sigurnosti genske terapije za liječenju osoba s hemofilijom A ili hemofilijom B.

Dosadašnje spoznaje

Hemofilija je poremećaj u zgrušavanju krvi uzrokovan neispravnim genima koji uzrokuju abormalnosti u proteinima koji su odgovorni za zgrušavanje krvi. Genska terapija mijenja ili zamjenjuje neispravne gene normalnim genima. U ovom Cochrane sustavnom pregledu tražili smo ispitivanja koja koriste taj pristup promjene ili zamjene neispravnih gena, kako bi se proizveli normalni proteini za zgrušavanje krvi s ciljem liječenja hemofilije. Ovaj pregled literature je obnovljena verzija ranije objavljenog Cochrane sustavnog pregleda. To znači da je literatura ponovo pretražena kako bi se pronašle i uključile novije studije.

Datum pretraživanja literature

Dokazi se temelje na literaturi objavljenoj do 18. kolovoza 2016.

Ključni rezultati

Pretraživanjem literature dostupne nismo pronašli klinička istraživanja koja mogu pružiti pouzdane dokaze o riziku ili korisnom učinku genske terapije za liječenje hemofilije. Nužno je provesti klinička ispitivanja koja će proučavati dugotrajnu održivost, uspjeh i rizik genske terapije u bolesnika s hemofilijom.