文獻回顧問題

我們回顧治療患有血友病A或血友病B病人的基因療法的安全性和有效性的相關證據。

背景

血友病是一種出血性疾病，由產生異常凝血蛋白的缺陷基因所造成。基因療法對那些缺陷基因進行修飾或用正常基因進行替代。我們檢索了使用這種修飾或替換缺陷基因的方法來製造正常的凝血蛋白，進而治療血友病的試驗。這是一篇已發表的Cochrane回顧。

文獻檢索日期

文獻回顧之證據更新至：2020年4月17日

主要結果

我們尚未發現任何試驗提供關於基因療法治療血友病的風險及益處的可靠證據。我們需要試驗來評估基因療法治療血友病病人的長期可行性、成功和風險。