Pertanyaan tinjauan

Kami meninjau bukti ilmiah mengenai keamanan dan efektivitas terapi gen untuk mengobati orang dengan hemofilia A atau hemofilia B.

Latar belakang

Hemofilia adalah gangguan perdarahan yang disebabkan oleh gen yang rusak yang menghasilkan protein pembekuan darah yang abnormal. Terapi gen memodifikasi atau mengganti gen yang rusak ini dengan yang normal. Kami mencari uji klinis yang menggunakan pendekatan memodifikasi atau mengganti gen yang rusak untuk memproduksi protein pembekuan darah yang normal untuk pengobatan hemofilia. Ini adalah pembaruan dari Cochrane Review yang telah dipublikasikan.

Tanggal pencarian

Bukti ilmiah ini menggunakan penelitian hingga: 17 April 2020.

Temuan utama

Kami tidak menemukan uji klinis yang memberikan bukti ilmiah yang dapat diandalkan mengenai risiko atau manfaat terapi gen untuk hemofilia. Diperlukan uji klinis yang menilai kelayakan jangka panjang, keberhasilan, dan risiko terapi gen bagi penderita hemofilia.