Soalan ulasan

Kami mengulas bukti tentang keselamatan dan keberkesanan terapi gen untuk merawat pesakit hemofilia A atau hemofilia B.

Latar belakang

Hemofilia ialah penyakit pendarahan yang disebabkan oleh gen rosak yang menghasilkan protein pembekuan darah yang abnormal. Terapi gen mengubah atau mengganti gen rosak ini dengan gen yang normal. Kami mencari ujian yang menggunakan pendekatan mengubah atau mengganti gen rosak untuk menghasilkan protein pembekuan darah normal bagi merawat hemofilia. Ini adalah kemas kini bagi Ulasan Cochrane yang telah diterbitkan.

Tarikh pencarian

Bukti adalah terkini sehingga: 17 April 2020.

Keputusan utama

Kami tidak menemui sebarang ujian untuk memberikan bukti yang boleh dipercayai tentang risiko atau faedah terapi gen untuk hemofilia. Terdapat keperluan untuk ujian yang menilai kebolehlaksanaan jangka panjang, kejayaan dan risiko terapi gen untuk penghidap haemofilia.