關鍵訊息

-- 與出血時才進行治療（按需求治療）相比，使用凝血因子療法預防出血可能會降低未經治療或僅接受過最低限度治療的兒童（無關節損傷）的每年關節出血率和總出血率。

-- 在未曾接受治療的血友病兒童中，各組之間在關節損傷方面可能沒有顯著差異的證據。與按需求治療相比，使用凝血因子療法可能不會改善生活品質，但我們非常不確定此結果。

-- 相較於按需求接受治療的兒童，接受凝血因子療法以預防出血的兒童，每個月輸液的次數可能更多，但相關證據具有高度不確定性。兩組兒童在不良反應方面可能沒有差異，如產生抗體降低治療效果或感染。

什麼是血友病？

血友病 A 和 B 是遺傳性出血疾病，主要問題是骨頭間關節出血。反覆出血會導致這些關節受損（通常被稱為「目標關節」），進而引起疼痛並限制活動。

如何治療血友病？

目前使用凝血因子療法（藥物療法）治療和預防出血，有助於血液凝結。這些療法使用的藥物是從捐贈的血液提取或是產自實驗室中。近期也出現了不使用凝血因子的新型治療方法。

我們想了解什麼？

我們想知道沒有接受過關節出血治療的兒童是否應該接受常規的凝血因子療法，以預防關節出血、關節損傷，並改善整體健康狀況。

我們進行了什麼研究？

我們搜尋了針對 10 歲以下、尚未出現關節損傷的血友病兒童，使用定期凝血因子治療或「按需治療」（即在出血時給予治療）以預防出血的相關研究。我們彙整了研究結果，並根據研究品質及受試兒童的人數，評估我們對研究發現的信心水準。

我們發現了什麼？

我們搜尋到三份研究包含 126 位患有嚴重血友病 A 的兒童。其中樣本數最多的包含 65 位兒童，而最小的包含 21 位兒童。這些研究在三個國家進行：義大利、印度和美國。其中一項研究持續了 11.5 個月、一項持續 9 年，還有一項持續 10 年。

主要結果

與使用常規凝血因子預防出血相比，按需求治療可能會減少一年內關節出血次數和一年內的總出血次數（3 項研究，125 位兒童）。各組在關節損傷方面可能沒有差異（2 項研究，95 位兒童）。與按需求治療相比，凝血因子可能不會改善生活品質，但證據具有高度不確定性（2 項研究，105 位兒童）。透過 X-ray 評估的關節分數與按需求治療相比可能沒有差異（2 項研究，61 位兒童）。相較於按需求治療，使用凝血因子預防出血可能會增加每名兒童的凝血因子輸液總次數，但證據具有高度不確定性（2 項研究，86 位兒童）。兩組在產生會降低治療效果的抗體方面可能沒有差異（2 項研究，105 位兒童）。

證據的限制是什麼？

我們擁有的證據為中等至極低品質證據，因為兒童知道他們正在接受何種治療，這會影響結果。此外，部分研究納入有關關節損傷的兒童，其結果並未與無關節損傷兒童的結果作區分。即使臨床研究比較使用凝血因子治療預防出血與「按需治療」已不再符合倫理，仍需要更多設計良好的研究，以量化凝血因子治療及新型治療（不含凝血因子）在預防血友病兒童關節出血及整體出血方面的真實效果。

這些研究數據的時效性如何？

這些證據資料更新至 2024 年 11 月 20 日。