La thérapie génique pour l'hémophilie

Problématique de la revue

Nous avons examiné les données probantes sur la sécurité et l'efficacité de la thérapie génique pour le traitement des personnes atteintes d'hémophilie A ou d'hémophilie B.

Contexte

L'hémophilie est un trouble hémorragique provoqué par des gènes défectueux produisant des protéines de coagulation sanguine anormales. La thérapie génique modifie ou remplace ces gènes défectueux par des gènes normaux. Nous avons cherché des essais utilisant cette approche de modification ou de remplacement de gènes défectueux pour produire des protéines normales de coagulation sanguine pour le traitement de l'hémophilie. Ceci est une mise à jour d'une revue Cochrane publiée.

Date de la recherche

Les données probantes sont à jour au : 17 avril 2020.

Principaux résultats

Nous n'avons trouvé aucun essai fournissant des données probantes fiables sur les risques ou les bénéfices de la thérapie génique pour l'hémophilie. Des essais sont nécessaires pour évaluer la faisabilité à long terme, les résultats et les risques de la thérapie génique pour les personnes souffrant d'hémophilie.

Conclusions des auteurs: 

Aucun essai clinique randomisé ou quasi randomisé portant sur la thérapie génique de l'hémophilie n'a été identifié. Ainsi, nous ne sommes pas en mesure de déterminer la tolérance et l'efficacité de la thérapie génique pour l'hémophilie. La thérapie génique pour l'hémophilie est toujours en cours d'investigation clinique et il est nécessaire de mener des essais cliniques bien conçus pour évaluer la faisabilité à long terme, les résultats et les risques de la thérapie génique pour les personnes atteintes d'hémophilie.

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Contexte: 

L'hémophilie est un trouble génétique caractérisé par des saignements spontanés ou provoqués, souvent incontrôlés, dans les articulations, les muscles et autres tissus mous. Les méthodes actuelles de traitement sont coûteuses, difficiles et nécessitent l'administration régulière de facteurs de coagulation. La thérapie génique pour l'hémophilie est une modalité de traitement curatif actuellement à l'étude. Ceci est une mise à jour d'une revue Cochrane publiée.

Objectifs: 

Évaluer l'efficacité et l'innocuité de la thérapie génique pour le traitement des personnes atteintes d'hémophilie A ou B.

Stratégie de recherche documentaire: 

Nous avons effectué une recherche dans le registre des essais sur les coagulopathies du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et autres maladies génétiques, qui est compilé à partir de recherches dans des bases de données électroniques et de recherches manuelles dans les revues et les recueils de résumés d'actes de conférence. Nous avons également consulté les listes bibliographiques de revues et d’articles pertinents.

Date de la dernière recherche : 17 avril 2020.

Critères de sélection: 

Les essais éligibles incluent des essais cliniques randomisés ou quasi-randomisés, y compris des essais cliniques contrôlés comparant la thérapie génique (avec ou sans traitement standard) à un traitement standard (facteur de remplacement) ou à d'autres traitements « curatifs » tels que la greffe de cellules souches, pour les individus atteints d'hémophilie A ou B de tous âges n'ayant pas d’inhibiteurs du facteur VIII ou IX.

Recueil et analyse des données: 

Aucun essai de thérapie génique pour l'hémophilie satisfaisant les critères d'inclusion n'a été identifié.

Résultats principaux: 

Aucun essai de thérapie génique pour l'hémophilie satisfaisant les critères d'inclusion n'a été identifié.

Notes de traduction: 

Post-édition effectuée par Carole Lescure et Cochrane France. Une erreur de traduction ou dans le texte d'origine ? Merci d'adresser vos commentaires à : traduction@cochrane.fr

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