پیام‌های کلیدی
-
تزریق آلفا 1 آنتی‌تریپسین کمکی از طریق تزریق آرام و کنترل‌شده (drip) داخل وریدی (درمان تقویتی (augmentation therapy) داخل وریدی) در افراد مبتلا به کمبود آلفا 1 آنتی‌تریپسین ممکن است منجر به افزایش اندک در تعداد تشدیدها (بدتر شدن بیماری ریوی) شود که افراد هر سال دچار آنها می‌شوند، اما ممکن است تاثیری اندک یا عدم تاثیر بر تعداد افرادی داشته باشد که در اثر بیماری فوت می‌کنند. ما مطمئن نیستیم که درمان تقویتی داخل وریدی تاثیری بر تعداد افرادی دارد که دچار عوارض جانبی جدی مانند بستری شدن در بیمارستان یا آسیب دائمی می‌شوند یا خیر. استفاده از آلفا 1 آنتی‌تریپسین کمکی از طریق ماسک تنفسی (درمان تقویتی استنشاقی) ممکن است تاثیری اندک یا عدم تاثیر بر تعداد افرادی داشته باشد که دچار عوارض جانبی جدی می‌شوند، و ما مطمئن نیستیم که این درمان تاثیری بر تشدید بیماری دارد یا خیر.
-
مرور ما شامل تعداد اندک مطالعات بود، و ما به شواهد اعتماد کمی داریم.
کمبود آلفا 1 آنتی تریپسین (AATD) چیست؟
آلفا 1 آنتی‌تریپسین (alpha-1 antitrypsin; AAT) پروتئینی است که به محافظت از اندام‌های بدن در برابر آسیب ناشی از آنزیم‌های خود بدن کمک می‌کند. کمبود این آنزیم (AAT deficiency; AATD) یک بیماری ژنتیکی است که در آن افراد به اندازه کافی AAT را تولید نمی‌کنند. این وضعیت می‌تواند منجر به آسیب ریه و بیماری مزمن انسدادی ریه (COPD؛ یک بیماری مزمن که تنفس را دشوار می‌کند) شود. نشانه‌های AATD شامل تنگی‌نفس، سرفه و خس‌خس سینه است. افراد سیگاری مبتلا به AATD در معرض خطر بیشتری برای ابتلا به بیماری شدید ریوی قرار دارند. AATD همچنین می‌تواند منجر به مشکلات کبدی شود. برخی از افراد مبتلا به AATD می‌توانند در طول زندگی خود سالم بمانند.
درمان تقویتی آلفا 1 آنتی تریپسین چیست؟
هدف از درمان تقویتی AAT، افزایش سطح AAT در جریان خون و ریه‌ها با استفاده از پروتئین AAT گرفته‌شده از خون اهداکنندگان سالم است. این درمان ممکن است به محافظت از بافت ریه در برابر آسیب و کُند کردن پیشرفت بیماری ریه کمک کند. این دارو را می‌توان به‌صورت تزریق آرام و کنترل‌شده (drip) داخل وریدی، تزریق زیرجلدی یا استنشاق از طریق ماسک تنفسی تجویز کرد.
ما به دنبال چه یافته‌ای بودیم؟
هدف ما آن بود که بدانیم افزایش سطح AAT در افراد مبتلا به AATD می‌تواند تعداد تشدیدها (بدتر شدن بیماری)، تعداد افراد فوت‌شده و تعداد افرادی را که دچار عوارض جانبی جدی مانند بستری شدن در بیمارستان یا آسیب دائمی می‌شوند، کاهش دهد یا خیر. مرور ما بر نتایجی متمرکز بود که برای افراد مبتلا به این بیماری بیشترین اهمیت را داشتند.
ما چه‌کاری را انجام دادیم؟
ما به دنبال مطالعاتی بودیم که درمان تقویتی AAT ارائه‌شده را از هر روش (وریدی، زیرجلدی یا استنشاقی) در مقابل درمان تقویتی AAT از طریق مسیر دیگر، یک درمان ساختگی (دارونما (placebo)) یا عدم درمان مقایسه کردند. نتایج آنها را مقایسه و جمع‌بندی کرده، و سطح اعتماد خود را به شواهد، براساس عواملی مانند روش‌های انجام و حجم‌نمونه مطالعه، رتبه‌بندی کردیم.
ما به چه نتایجی رسیدیم؟
شش مطالعه را با 524 شرکت‌کننده شناسایی کردیم. چهار مطالعه به درمان تقویتی AAT داخل وریدی، و دو مطالعه دیگر به درمان تقویتی AAT استنشاقی پرداختند. هر شش مطالعه، درمان تقویتی AAT را با دارونما مقایسه کردند. مطالعات در کشورهایی با سطح درآمد بالا در سراسر اروپا، آمریکای شمالی و استرالیا انجام شدند. کوچکترین مطالعه پنج شرکت‌کننده و بزرگترین مطالعه 180 شرکت‌کننده داشتند.
نتایج اصلی
درمان تقویتی AAT داخل وریدی در مقایسه با دارونما
-
درمان تقویتی AAT داخل وریدی ممکن است منجر به افزایش اندک در تعداد تشدیدهای حملات ریوی شود که افراد در هر سال دچار آنها می‌شوند. شواهد نشان می‌دهد که میزان تشدید سالانه حملات ریوی برای هر 1000 بیماری که تحت درمان تقویتی AAT داخل وریدی قرار می‌گیرند، 1710 مورد است، درحالی‌که این میزان برای هر 1000 بیمار که دارونما دریافت می‌کنند، 1420 مورد گزارش می‌شود (290 مورد تشدید حملات ریوی بیشتر در گروه AAT).
-
درمان تقویتی AAT داخل وریدی در مقایسه با دارونما ممکن است تاثیری اندک یا عدم تاثیر بر تعداد افرادی که فوت می‌کنند داشته باشد.
-
ما نمی‌دانیم افرادی که درمان تقویتی AAT داخل وریدی را دریافت می‌کنند، نسبت به افرادی که با دارونما درمان می‌شوند، بیشتر احتمال دارد که دچار یک یا چند عارضه جانبی جدی شوند یا خیر.
درمان تقویتی AAT استنشاقی در مقایسه با دارونما
-
ما نمی‌دانیم که درمان تقویتی AAT استنشاقی در مقایسه با دارونما، تاثیری بر تعداد تشدید حملات بیماری که افراد در هر سال دچار آن می‌شوند، دارد یا خیر.
-
هیچ مطالعه‌ای مرگ‌ومیر را گزارش نکرد.
-
درمان تقویتی AAT استنشاقی در مقایسه با دارونما ممکن است تفاوتی اندک یا عدم تفاوت را در تعداد افرادی ایجاد کند که دچار یک یا چند عارضه جانبی جدی می‌شوند.
محدودیت‌های شواهد چه هستند؟
ما به شواهد اطمینان کمی داریم زیرا مطالعات کمی در دسترس بودند، مطالعاتی را که یافتیم شامل تعداد کمی شرکت‌کننده بودند، و نتایج فقط برخی از افرادی را که مدنظر ما بودند، پوشش دادند.
این شواهد تا چه زمانی به‌روز است؟
شواهد منتشرشده را تا آگوست 2025 وارد کردیم.
مطالعه چکیده کامل
اهداف
ارزیابی تاثیرات درمان تقویتی آلفا 1 آنتی‌تریپسین (AAT) بر بیماری تنفسی در افراد مبتلا به کمبود آلفا 1 آنتی‌تریپسین (AATD).
روش‌های جست‌وجو
بانک‌های اطلاعاتی CENTRAL؛ MEDLINE؛ Embase؛ و دو پایگاه ثبت کارآزمایی را در آگوست 2025 جست‌وجو کردیم. فهرست منابع مقالات واردشده و دیگر مقالات مرتبط را برای یافتن مطالعات بیشتر بررسی کردیم.
نتیجه‌گیری‌های نویسندگان
درمان تقویتی AAT داخل وریدی در مقایسه با دارونما ممکن است تاثیری اندک یا عدم تاثیر بر مرگ‌ومیر به هر علتی داشته باشد، اما می‌تواند میزان تشدید بیماری راه هوایی سالانه را اندکی افزایش دهد. ما مطمئن نیستیم که درمان تقویتی AAT داخل وریدی چه تاثیری بر خطر عوارض جانبی جدی می‌گذارد. درمان تقویتی AAT استنشاقی ممکن است تاثیری اندک یا عدم تاثیر بر میزان تشدید سالانه بیماری راه هوایی یا خطر عوارض جانبی جدی داشته باشد.
حمایت مالی
این مرور کاکرین، منبع حمایت مالی اختصاصی نداشت.
ثبت
پروتکل (2024) DOI: 10.1002/14651858.CD015930
این متن توسط مرکز کاکرین ایران به فارسی ترجمه شده است.
ین مرور کاکرین در ابتدا به زبان انگلیسی منتشر شد. مسوولیت صحت ترجمه بر عهده تیم ترجمه است که آن را تهیه کرده است. روند ترجمه با دقت انجام شده و از فرآیندهای استاندارد برای تضمین کنترل کیفیت پیروی می‌کند. با این حال، در صورت عدم تطابق، ترجمه‌های نادرست یا نامناسب، متن اصلی انگلیسی معتبر است.
