Основные положения
У людей с дефицитом альфа-1 антитрипсина внутривенное введение дополнительного альфа-1 антитрипсина капельным путём (внутривенная заместительная терапия) может привести к незначительному увеличению числа людей с обострением (ухудшением заболевания лёгких) в течение года, но может мало или совсем не влиять на число умерших людей. Мы не уверены, оказывает ли внутривенная заместительная терапия какое-либо влияние на число людей, у которых возникают серьёзные нежелательные события, такие как госпитализация или стойкие повреждения. Введение дополнительного альфа-1 антитрипсина через дыхательную маску (ингаляционная заместительная терапия) может мало или совсем не влиять на число людей, у которых возникают серьёзные нежелательные события, и мы не уверены, оказывает ли это лечение какое-либо влияние на обострения.
Наш обзор включает мало исследований, и мы не очень уверены в доказательствах.
Что такое дефицит альфа-1 антитрипсина (ДААТ)?
Альфа-1 антитрипсин (ААТ) — это белок, который помогает защитить наши органы от повреждений, вызываемых собственными ферментами организма. Дефицит ААТ (ДААТ) — это генетическое заболевание, при котором у людей вырабатывается недостаточное количество ААТ. Это может привести к повреждению лёгких и хронической обструктивной болезни лёгких (ХОБЛ; хроническому состоянию, затрудняющему дыхание). Симптомы ДААТ включают одышку, кашель и хрип. У курильщиков с ДААТ повышен риск развития тяжёлого заболевания лёгких. ДААТ также может привести к проблемам с печенью. Некоторые люди с ДААТ могут оставаться здоровыми на протяжении всей жизни.
Что такое заместительная терапия альфа-1 антитрипсином?
Целью заместительной терапии с применением ААТ является повышение уровня ААТ в кровотоке и лёгких с использованием белка ААТ, полученного из крови здоровых доноров. Заместительная терапия ААТ может помочь защитить ткань лёгких от повреждения и замедлить прогресс заболевания лёгких. Препарат можно вводить внутривенно капельным путём (внутривенная инфузия), введением под кожу или ингаляционно через дыхательную маску.
Что мы хотели выяснить?
Мы хотели выяснить, может ли повышение уровня ААТ у людей с ДААТ снижать число обострений (случаев ухудшения заболевания), число умерших людей, и число людей с серьёзными нежелательными событиями, такими как госпитализация или стойкие повреждения. В нашем обзоре основное внимание было уделено результатам, которые имели наибольшее значение для людей, страдающих этим заболеванием.
Что мы сделали?
Мы провели поиск исследований, в которых сравнивали заместительную терапию ААТ, проводимую различными способами (а именно, внутривенное, подкожное или ингаляционное введение), с заместительной терапией ААТ, проводимой любым другим способом, фиктивным лечением (плацебо) или отсутствием лечения. Мы сравнили и обобщили результаты исследований и оценили нашу уверенность в доказательной базе с учётом таких факторов, как методы проведения и масштаб исследований.
Что мы нашли?
Мы нашли шесть исследований, в которые вошли 524 участника. В четырёх исследованиях рассмотрели внутривенную заместительную терапию ААТ, и в двух других исследованиях рассмотрели ингаляционную заместительную терапию ААТ. Во всех шести исследованиях сравнили заместительную терапию ААТ с плацебо. Исследования были проведены в странах с высоким уровнем дохода в Европе, Северной Америке и Австралии. Самое маленькое исследование включало пять участников, а самое большое - 180 участников.
Основные результаты
Внутривенная заместительная терапия ААТ в сравнении с плацебо
Внутривенная заместительная терапия ААТ может привести к незначительному увеличению частоты ежегодных обострений у людей. Доказательства показывают ежегодную частоту обострений в 1710 случаев на каждые 1000 человек, получающих внутривенную заместительную терапию ААТ, в сравнении с ежегодной частотой обострений на уровне 1420 случаев на каждые 1000 человек, получающих плацебо (что на 290 обострений больше в группе ААТ).
Внутривенная заместительная терапия ААТ может оказывать мало или совсем не влиять на число умерших людей в сравнении с плацебо.
Нам неизвестно, чаще ли у людей, получающих внутривенную заместительную терапию ААТ, возникает одно или несколько серьёзных нежелательных событий, чем у тех, кто получает плацебо.
Ингаляционная заместительная терапия ААТ в сравнении с плацебо
Нам неизвестно, оказывает ли ингаляционная заместительная терапия ААТ какое-либо влияние на число ежегодных обострений в сравнении с плацебо.
ни в одном из исследований не сообщили о случаях смерти.
Ингаляционная заместительная терапия ААТ может мало или совсем не влиять на число людей, у которых наблюдается одно или больше серьёзных нежелательных событий, в сравнении с плацебо.
Каковы ограничения этих доказательств?
У нас мало уверенности в этих доказательствах, поскольку было доступно мало исследований, а исследования, которые мы нашли, включали в себя мало участников, и основные результаты затронули лишь те исходы, которые были значимы для ограниченного числа людей.
Насколько актуальны эти доказательства?
Мы включили доказательства, опубликованные к августу 2025 года.
Переводчик: Кудрин Алексей Михайлович. Редактирование: Зиганшина Лилия Евгеньевна. Координация проекта по переводу на русский язык: Cochrane Russia ‐ Кокрейн Россия на базе Российской медицинской академии непрерывного профессионального образования (РМАНПО). По вопросам, связанным с этим переводом, пожалуйста, обращайтесь к нам по адресу: cochranerussia@gmail.com
Этот Кокрейновский обзор изначально был создан на английском языке. Ответственность за точность перевода несёт выполнившая его группа переводчиков. Перевод выполнен тщательно и в соответствии со стандартными процессами, обеспечивающими контроль качества. Однако в случае несовпадений, неточных или ненадлежащих выражений в переводе, преимущественную силу имеет оригинал на английском языке.
