Kernaussagen

- Beim steroidresistenten nephrotischen Syndrom - einer Erkrankung, bei der die sonst wirksamen Steroidmedikamente einen Eiweißverlust über den Urin nicht verhindern können - erhöhen sogenannte Calcineurin-Inhibitoren (immunsuppressive Medikamente, die die Abwehrreaktion des Körpers unterdrücken) im Vergleich zu keiner Behandlung, einer Scheinbehandlung (Placebo) oder dem Immunsuppressivum Cyclophosphamid möglicherweise die Wahrscheinlichkeit für eine vollständige oder teilweise Remission (ein vollständiges oder teilweises Verschwinden der Krankheitszeichen).

- Tacrolimus, ein stark wirksames immunsuppressives Medikament, hilft Kindern möglicherweise besser als das Immunsuppressivum Cyclosporin, einen Rückfall zu vermeiden – also das erneute Auftreten der Krankheitszeichen. Im Vergleich zu Tacrolimus erhöht Cyclosporin wahrscheinlich den übermäßigen Haarwuchs und das Überwachsen des Zahnfleischs um die Zähne.

- Insgesamt stützen sich viele dieser Vergleiche auf kleine Stichprobengrößen. Die Ergebnisse anderer Vergleiche waren unklar, weil es zu wenige Studien gab und wichtige Endpunkte oft nicht berichtet wurden.

Was ist das idiopathische steroidresistente nephrotische Syndrom?

Das nephrotische Syndrom ist eine Erkrankung, bei der die Nieren zu viel Eiweiß aus dem Blut über den Urin ausscheiden. Idiopathisch bedeutet, dass die Ursache unbekannt ist. Kinder mit dieser Erkrankung können Schwellungen, eine Gewichtszunahme, Müdigkeit und ein erhöhtes Risiko für Infektionen entwickeln.

Wie wird es behandelt?

Kortikosteroide sind entzündungshemmende Medikamente mit immunsuppressiver Wirkung – sie unterdrücken ein überaktives Immunsystem. Kortikosteroide sind die erste Wahl zur Behandlung des nephrotischen Syndroms, um eine Remission zu erreichen – also damit die Krankheitszeichen zurückgehen oder ganz verschwinden. Andere Medikamente wie Calcineurin-Inhibitoren – also Immunsuppressiva wie Cyclosporin und Tacrolimus, die die körpereigene Abwehr dämpfen – werden bei Kindern eingesetzt, die bei ihrer ersten nephrotischen Episode nicht auf die Behandlung mit Kortikosteroiden ansprechen (initiale Resistenz) oder später eine Resistenz dagegen entwickeln (verzögerte Resistenz).

Was wollten wir herausfinden?

Wir wollten herausfinden, welche Behandlungen bei Kindern mit nephrotischem Syndrom erfolgreich sind, die nicht auf die erste Behandlung mit Kortikosteroiden ansprechen oder später eine Resistenz dagegen entwickeln.

Wie gingen wir vor?

Wir suchten nach Studien, in denen untersucht wurde, wie wirksam und sicher verschiedene Behandlungen für Kinder mit nephrotischem Syndrom sind, die eine Steroidresistenz entwickeln. Die Kinder mussten in den Studien per Zufallsprinzip den jeweiligen Behandlungsgruppen zugeteilt worden sein. Wir verglichen und fassten die Ergebnisse der Studien zusammen und bewerteten, wie zuverlässig die Informationen sind – zum Beispiel anhand der Studienmethoden und der Anzahl der Teilnehmenden.

Was fanden wir?

Wir berücksichtigten 29 Studien mit insgesamt 1248 Kindern, die ein steroidresistentes nephrotisches Syndrom hatten. Die Studien wurden in Indien (8), den USA (6), Italien (4), China (2), Frankreich (1), Mexiko (1) und Thailand (1) durchgeführt. Sechs Studien waren international. Davon wurden 17 Studien an mehreren Standorten durchgeführt, zwölf Studien fanden nur an einem einzelnen Zentrum statt. Wir identifizierten 18 verschiedene Behandlungsvergleiche. Je nach Vergleich lag die Zahl der zugrunde liegenden Studien zwischen einer und vier.

Hauptergebnisse

- Cyclosporin führt möglicherweise im Vergleich zu einem Placebo, keiner Behandlung oder einem Kortikosteroid dazu, dass bei mehr Kindern das Eiweiß im Urin ganz verschwindet (vollständige Remission) oder deutlich abnimmt (teilweise Remission).

- Calcineurin-Inhibitoren wie Cyclosporin und Tacrolimus führen möglicherweise im Vergleich zu intravenösem Cyclophosphamid (einem anderen Immunsuppressivum) dazu, dass mehr Kinder eine vollständige oder teilweise Remission erreichen.

- Andere untersuchte Immunsuppressiva haben möglicherweise nur einen geringen oder gar keinen Nutzen.

- Tacrolimus reduziert möglicherweise im Vergleich zu Cyclosporin die Anzahl der Kinder, die einen Rückfall erleiden – also bei denen die Krankheitssymptome erneut auftreten.

- Cyclosporin führt im Vergleich zu Tacrolimus wahrscheinlich häufiger zu verstärktem Haarwuchs und zum Überwachsen des Zahnfleischs um die Zähne.

Die Ergebnisse anderer Vergleiche waren unklar, weil es pro Vergleich nur wenige Studien gab und wichtige Endpunkte oft nicht berichtet wurden.

Was schränkt die Evidenz ein?

Die wenigen Studien pro Vergleich und kleine Stichprobengrößen schränken die Aussagekraft dieses Reviews ein. Nicht alle Studien lieferten Daten zu den Endpunkten, an denen wir interessiert waren. Die Ergebnisse sind daher unsicher.

Wie aktuell ist die vorliegende Evidenz?

Die Evidenz ist auf dem Stand von Januar 2025.