針對特定生物途徑的治療，對於肌炎（發炎性肌肉疾病）病人的益處與風險是什麼？

關鍵訊息

由於缺乏強而有力的證據，利妥昔單抗、阿巴西普及補體抑制劑在特發性發炎性病變（IIMs）病人中的益處與風險尚不明確。

根據國際肌炎評估與臨床研究小組（IMACS）改善定義（DOI）所測量，與安慰劑相比，阿巴西普治療可能更有機會改善 IIM 的疾病活動性。

需要大型研究來確認標靶治療是否對不同類型的 IIM 有效。由於 IIM 為罕見疾病，最理想的方式是由多個國際中心共同合作進行。

背景

IIM 是一組免疫系統攻擊肌肉的疾病。這會損害肌肉，導致進行性無力。在某些 IIM 類型中（稱為皮肌炎，DM），會出現該疾病特有的皮疹。傳統上，若沒有皮疹，該疾病被稱為多發性肌炎（PM）；但現在我們知道 IIM 有許多不同型態，且對治療的反應可能不同。本文線不包含「包涵體肌炎」，因為此疾病似乎不會對免疫抑制治療產生反應。

IIM 的治療包括「免疫抑制療法」（降低免疫系統活性）以及「免疫調節藥物」（改變免疫系統）。這些治療的目的是阻止免疫系統攻擊肌肉。這些治療有些非常精準，能針對免疫系統中特定分子或細胞；也有一些較不精準。在本文獻中，我們評估了這一類（標靶治療）療法。

我們想了解什麼？

我們希望了解標靶治療在 IIM 中的益處與風險。特別關注的治療包括利妥昔單抗、阿巴西普及補體抑制劑。

我們做了什麼？

我們搜尋所有評估 IIM 病人標靶治療的研究。我們只納入將 IIM 病人隨機分配至兩組或以上治療組別的研究。

我們比較和總結了研究結果，並根據研究方法和樣本大小等因素評估了我們對證據的信心。

評估治療是否有效的方法有很多種。我們選擇對 IIM 病人重要的特定評估指標。最重要的兩項結果為：功能或失能程度的改善，以及肌肉力量的提升（分數提高 15% 以上視為改善）。其他評估項目包括：由多項指標組成的國際共識評分（IMACS DOI 與總改善分數 TIS）、類固醇總使用量、嚴重不良反應，以及因藥物無效或醫療問題而退出研究的人數。

我們發現了什麼？

我們找到 16 項研究，共涉及 830 名 IIM 病人。最大研究包含 200 人，最小研究為 13 人。所有納入的研究中心均位於美國（14 項）或歐洲（10 項），或同時涵蓋兩地；另有 6 項研究包含其他國家的研究中心。製藥公司為其中 15 項研究提供資金，並為剩餘的 1 項研究提供藥物。研究時間介於 8 至 52 週。

其中一項研究評估 200 名受試者的利妥昔單抗治療。我們僅分析前 8 週結果，因為之後所有參與者皆接受利妥昔單抗。這比我們預期的時間更早——我們原本希望能取得六個月的結果，且至少不短於三個月，因為治療通常需要這麼長的時間才會產生效果。這使我們對結果的可靠性信心降低。關於利妥昔單抗對整體改善（以 IMACS DOI 評估）及因無效或不良反應而退出的影響，其證據非常不確定。其他評估指標在 8 週時沒有資料。

關於 Abatacept，我們納入 2 項研究，共 168 名受試者。Abatacept 可能改善 IIM（依 IMACS DOI 測量），但我們對此結果的信心非常低。Abatacept 對肌力、失能程度、嚴重不良反應或退出率可能幾乎沒有影響。

我們找到 2 項研究（共 40 人），比較補體抑制劑（eculizumab 與 zilucoplan）與安慰劑。類固醇總使用量未被報告，但在其他結果方面，補體抑制劑可能幾乎沒有影響。

證據的限制是什麼？

目前資訊不足，無法確定這些治療是否有效。需要更多研究來判斷這些治療是否有幫助。

此證據的最新更新時間為何？

本摘要基於截至 2023 年 2 月 3 日的證據。