克拉屈滨治疗多发性硬化症（MS）患者是否有效且安全？

关键信息

• 与安慰剂相比，克拉屈滨可能降低复发风险，并且可能减少多发性硬化症患者在接受近两年治疗后脑部扫描中发现的新病灶数量，但证据质量极低。克拉屈滨治疗近两年后，可能对减缓残疾进展几乎没有作用。与安慰剂相比，克拉屈滨可能不会改变严重副作用的风险，但证据质量极低。

• 需要进行更长时间、更高质量的研究来评估克拉屈滨作用于多发性硬化症免疫系统的获益和危害。未来的研究应该将克拉屈滨与用于治疗该疾病的其他药物进行比较，重点关注对患者最重要的影响，例如生活质量和完成日常任务的能力。未来的研究也应该纳入弱势群体。

什么是多发性硬化症？

多发性硬化症（multiple sclerosis, MS）是一种相对少见疾病，由大脑和脊髓炎症引起，随着时间的推移，会导致损伤，从而损害重要的日常活动，如行走和自我护理。多发性硬化症患者会出现视觉障碍、麻木/刺痛、虚弱、膀胱和肠道功能障碍、认​​知能力问题、疲劳和头晕等症状。这些症状可能会加重，并导致对他人产生依赖。症状再次出现称为“复发”。最常见的MS类型称为“复发缓解型MS”，其症状会反复出现和消失。随着时间的推移，复发会变得更加频繁，症状也更加严重，两次复发之间的健康期也会越来越短。多发性硬化症是一种特别令人痛苦的疾病；它通常影响年轻人，主要是处于人生最活跃阶段的女性。

多发性硬化症如何治疗？

目前，多发性硬化症的治疗方法是使用疾病修饰药物（例如干扰素β、醋酸格拉替雷、那他珠单抗、芬戈莫德、阿仑单抗、特立氟胺和富马酸二甲酯）。这些药物可以减缓疾病进展，但不能阻止疾病进展。

我们想要了解什么？

多发性硬化症的确切病因尚不完全清楚，但我们知道，由某些免疫细胞（T细胞和B细胞）驱动的炎症起着重要作用。克拉屈滨的作用机制是减少血液和大脑中的某些免疫细胞，这可能有助于减轻炎症并减缓疾病的进程。我们想知道克拉屈滨能否减缓或阻止多发性硬化症患者的残疾程度恶化，且不会增加不良事件。

我们做了什么？

我们检索了比较克拉屈滨与不治疗、安慰剂（假治疗）或任何疾病修饰药物在患有任何类型MS的患者中的疗效的研究。我们比较并总结了各项研究的结果，并根据研究研究方法、受试者人数和结果的精确度等因素，对证据的可信度进行了评级。

我们发现了什么？

我们纳入了以下15项研究。

• 九项随机对照试验（RCT，受试者被随机分配到两个或多个治疗组），对2571名受试者进行了一到两年的随访。

• 四项开放标签扩展试验（OLE，即允许RCT的受试者继续接受研究治疗），对受试者进行了2至10年的随访。

• 两项观察性研究（使用“真实世界”数据）比较了克拉屈滨与其他疾病修饰药物在4111人中一至三年的疗效。

没有任何研究报告患者的重要结局，例如生活质量、思维或记忆问题等。

随机对照试验结果表明，与安慰剂相比，克拉屈滨可能降低复发的风险。它还可以减少脑部磁共振成像（magnetic resonance imaging, MRI）扫描中发现的新病灶数量，尽管证据质量极低。然而，克拉屈滨可能对残疾是否会恶化几乎没有影响或根本没有影响。克拉屈滨和安慰剂在出现严重不良事件和停止治疗的人数方面可能几乎没有差别，而且克拉屈滨可能会增加其他不良事件的风险，但由于证据质量极低，这些结果仍存在不确定性。

OLE研究结果表明，与安慰剂相比，克拉屈滨可能会增加四年后达到无疾病活动的患者比例。它或许可以减少复发和新的MRI病灶数量，但证据质量极低。它可能不会对残疾是否会恶化、人们是否会经历不良事件或他们是否会停止治疗产生什么影响，但我们对这些结果信心极低。

从比较克拉屈滨与其他药物的观察性研究来看，结果好坏参半：克拉屈滨在减少复发方面可能优于某些药物（三年时为富马酸二甲酯、特立氟胺和芬戈莫德），但其与一年时芬戈莫德、那他珠单抗和干扰素β相比，对这一结局的影响仍不清楚。

证据存在哪些局限性？

由于研究质量差，且未能关注受影响人群的需求，我们对克拉屈滨疗效的信心有限。大多数研究都是由克拉屈滨生产公司进行的。人们担心他们的利益可能会影响研究结果的报告。

证据的时效性如何？

证据检索日期截至2025年2月。