Cladribine 是否能有效且安全地治療多發性硬化症（MS）病人？

關鍵訊息

• 與安慰劑相比，Cladribine 很可能降低多發性硬化症病人的復發風險；在約兩年的治療後，它也可能減少腦部影像檢查所發現的新病灶數目。然而，由於證據的確定性非常低，我們對此效果仍非常不確定。接受近兩年治療後，Cladribine 在延緩失能惡化方面可能僅有極小差異，甚至沒有差異。與安慰劑相比，Cladribine 對嚴重不良事件發生風險的影響可能很小或沒有影響；然而，由於證據的確定性非常低，我們對此結果仍非常不確定。

• 仍需進行更長期且方法學品質更高的研究，以評估 Cladribine 在多發性硬化症中透過免疫調節所帶來的療效與潛在危害。未來研究應比較 Cladribine 與其他治療此疾病的藥物，並特別關注對病人最重要的結局，例如生活品質與日常功能表現。未來的研究也應納入弱勢族群

什麼是多發性硬化症？

多發性硬化症是一種罕見疾病，其原因是腦與脊髓的發炎，這會造成逐漸累積的損傷，進而影響行走、生活自理等日常活動能力。多發性硬化症病人可能會出現視力異常、麻木或刺痛、無力、膀胱與腸道功能失調、認知能力下降、疲勞及頭暈等症狀。這些症狀可能會逐漸惡化，並導致病人需要依賴他人照顧。症狀再次出現稱為「復發」。最常見的多發性硬化症類型稱為「復發緩解型多發性硬化症」，其特徵是症狀會反覆出現與消失。隨著時間過去，復發會變得更頻繁，症狀也更嚴重，而兩次發作之間的健康穩定期則會越來越短。多發性硬化症是一種負擔相當沉重的疾病，通常發生於年輕人，且以女性居多，常出現在人生最活躍的時期。

如何治療多發性硬化症？

目前多發性硬化症主要以「疾病修飾藥物」進行治療，例如 interferon beta、glatiramer acetate、natalizumab、fingolimod、alemtuzumab、teriflunomide 及 dimethyl fumarate 等。這些藥物可以減緩疾病進展，但無法阻止疾病惡化。

我們想了解什麼？

多發性硬化症的確切成因仍未完全釐清，但目前認為由特定免疫細胞（T 細胞與 B 細胞）引起的發炎反應，在疾病發展過程中具有重要作用。Cladribine 透過降低血液與腦部中的部分免疫細胞數量發揮作用，這可能有助於減少發炎並延緩疾病的進展。我們想了解 Cladribine 是否能在不增加不良事件的情況下，減緩或阻止多發性硬化症病人失能的惡化。

我們做了什麼？

我們搜尋了相關研究，這些研究比較 Cladribine 與未接受治療、安慰劑（假治療）或任何「疾病修飾藥物」在各種類型多發性硬化症病人中的效果。我們整合並比較了各項研究的結果，並依據研究設計方法、受試者數量及結果精確度等因素，評估對證據的信心（確定性）。

我們發現了什麼？

我們納入了 15 項研究，其研究設計如下。

• 9 項隨機對照試驗（將受試者隨機分配至兩個或多個治療組別的研究），共追蹤 2,571 名參與者，追蹤時間為 1 至 2 年。

• 4 項開放性延伸試驗（讓隨機對照試驗中的參與者可繼續接受研究治療的研究），額外追蹤參與者 2 至 10 年。

• 2 項觀察性研究（使用「真實世界」資料），比較 Cladribine 與其他「疾病修飾藥物」，共納入 4,111 名病人，追蹤時間為 1 至 3 年。

任何研究都未報告對患者重要的結果，例如生活品質以及思考或記憶問題。

隨機對照試驗的結果顯示，與安慰劑相比，Cladribine 很可能可降低新的復發風險。它也可能減少腦部磁振造影（MRI）掃描中觀察到的新病灶數量，但相關證據非常不確定。然而，Cladribine 對失能是否惡化可能幾乎沒有或完全沒有影響。在嚴重不良事件及停止治療的人數方面，Cladribine 與安慰劑之間可能幾乎沒有或完全沒有差異；此外，Cladribine 可能會增加其他不良事件的風險，但我們對這些結果的信心非常低。

開放性延伸試驗的結果顯示，與安慰劑相比，Cladribine 可能會增加在四年時未出現疾病惡化跡象的人數比例。它可能降低復發率並減少 MRI 新出現的病灶數，但由於證據非常不確定，因此我們對這些結果仍不確定。它對失能是否惡化、是否出現不良事件，或是否停止治療，可能幾乎沒有或完全沒有影響，但我們對這些結果的信心非常低。

觀察性研究的結果不一致：在降低復發方面，Cladribine 可能優於部分藥物（如三年期的 dimethyl fumarate、teriflunomide 及 fingolimod），但在一年期與 fingolimod、natalizumab 及 interferon beta 的比較中，其效果仍不確定。

本文獻證據的限制是什麼？

由於研究品質不佳以及未充分聚焦於受影響者的需求，我們對 Cladribine 效果的信心受到限制。大多數研究是由 Cladribine 的製造公司所進行的。有人擔心其利益可能影響了研究結果的報告方式。

這項研究證據的更新日期為何？

本證據之時效性截至 2025 年 2 月。