Генная терапия при гемофилии

Вопрос обзора

Мы рассмотрели доказательства о безопасности и эффективности генной терапии для лечения людей с гемофилией А или гемофилией В.

Актуальность

Гемофилия - нарушение свертывания крови, вызванное дефектными генами, которые приводят к продукции аномальных белков свертывания крови. Генная терапия модифицирует или заменяет эти дефектные гены нормальными генами. Мы провели поиск испытаний, в которых использовали этот подход модификации или замены дефектных генов для продукции (синтеза) нормальных белков свертывания крови при лечении гемофилии. Это – обновление ранее опубликованного Кокрейновского обзора.

Дата поиска

Доказательства актуальны на: 18 августа 2016 года.

Основные результаты

Мы не нашли клинических испытаний, чтобы предоставить надежные доказательства о рисках или пользе генной терапии при гемофилии. Существует потребность в испытаниях, оценивающих долгосрочные возможности, успех и риски генной терапии у людей, страдающих гемофилией.

Заметки по переводу: 

Перевод: Байысбеков Кайрат Байысбекович. Редактирование: Юдина Екатерина Викторовна. Координация проекта по переводу на русский язык: Cochrane Russia - Кокрейн Россия на базе Казанского федерального университета. По вопросам, связанным с этим переводом, пожалуйста, обращайтесь к нам по адресу: cochrane.russia.kpfu@gmail.com; cochranerussia@kpfu.ru

Tools
Information
Share/Save