Principaux messages
- En raison d'un manque de données probantes solides, on ne sait pas si les mucolytiques sont utiles pour les enfants souffrants de pneumopathie suppurative chronique (MPSC). Nous n'avons trouvé qu'une seule petite étude avec des limites de conception.
- Des études de plus grande envergure et bien conçues sont nécessaires pour évaluer les bénéfices et les risques potentiels des médicaments mucolytiques chez les enfants atteints de MPSC.
Qu'est-ce que la maladie pulmonaire suppurative chronique (MPSC) ?
Les maladies pulmonaires suppuratives chroniques sont des affections associées à une infection chronique et à une inflammation des voies respiratoires avec un excès de mucus, entraînant une toux grasse quotidienne chez les enfants concernés. Il s'agit notamment des bronchites bactériennes prolongées et des bronchectasies. Si elles sont traitées correctement pendant l'enfance, le cycle continue de l'infection, de l'inflammation et de la perturbation de la capacité des voies respiratoires à évacuer le mucus peut être rompu, ce qui permet de prévenir et même d'inverser les lésions pulmonaires.
Comment la MPSC est-elle traitée ?
Les deux principaux aspects du traitement de la MPSC sont l'utilisation appropriée d'antibiotiques et la physiothérapie thoracique, qui améliore le dégagement des voies respiratoires. La physiothérapie thoracique facilite l'élimination du mucus des voies respiratoires et peut prendre la forme de techniques manuelles, telles que la percussion de la paroi thoracique (qui consiste à frapper rythmiquement la paroi thoracique avec les mains en coupe pour décoller le mucus des parois des voies respiratoires, ce qui facilite l'expectoration) et d'exercices de respiration et d'inhalation. Ces deux aspects peuvent contribuer à améliorer la gestion de la maladie, notamment en réduisant le nombre de poussées, en améliorant la fonction pulmonaire et la qualité de vie.
Que voulions‐nous savoir ?
Les mucolytiques sont des médicaments qui peuvent aider à décomposer le mucus et à faciliter la toux des enfants, ce qui peut être très utile dans ce cas. Nous voulions savoir s'il existait des données probantes sur l'utilité des mucolytiques pour les enfants atteints de MPSC, y compris les bronchectasies non dues à la mucoviscidose, dans la prévention des exacerbations, l'amélioration de la fonction pulmonaire des enfants et l'amélioration de leur qualité de vie.
Qu'avons-nous fait ?
Nous avons recherché dans les bases de données et les registres, des études comparant un mucolytique à un traitement factice ou à l'absence de traitement chez des enfants âgés de 18 ans ou moins atteints de MPSC.
Qu’avons-nous trouvé ?
Nous n'avons trouvé qu'une seule petite étude évaluant un mucolytique (inhalation de solution saline hypertonique) chez 63 enfants atteints de bronchectasies, avec des résultats rapportés pour 52 enfants.
Résultats principaux
Bien qu'une seule petite étude ait montré que l'utilisation d'une solution saline hypertonique inhalée avant la physiothérapie thoracique chez des enfants atteints de MPSC pourrait réduire le nombre de poussées et améliorer la fonction pulmonaire, comparativement à la non-utilisation d'une solution saline hypertonique nébulisée avant la physiothérapie thoracique, les données probantes ne sont pas certaines.
Nous avons également trouvé deux études en cours, l'une utilisant une solution saline hypertonique et l'autre un mucolytique pris par la bouche (erdostéine), qui seront potentiellement incluses dans de futures mises à jour de cette revue.
Quelles sont les limites des données probantes ?
Les données probantes présentent de sérieuses limites, car l'étude était de petite taille et n'a duré que huit semaines. Nous nous sommes également interrogés sur la conception de l’étude ; par exemple, les gens savaient quel traitement recevaient les enfants. L’étude n’a pas rapporté les effets indésirables ni la qualité de vie. Nous n'avons pas trouvé d'études sur d'autres mucolytiques, tels que les mucolytiques oraux, ni d'études sur le traitement administré lors d'une poussée de bronchectasie ou pour d'autres maladies comme la bronchite bactérienne prolongée, ni d'études ayant eu lieu en dehors de l'hôpital. Des recherches supplémentaires sont nécessaires pour répondre à cette importante question clinique.
Ces données probantes sont-elles à jour ?
La recherche a été menée jusqu'en septembre 2024 et l'étude incluse a été publiée en 2021. Cette revue est donc à jour mais limitée en raison du fait qu’elle repose sur une seule petite étude présentant des limitations méthodologiques.
Lire le résumé complet
La maladie pulmonaire suppurative chronique (MPSC) est un terme générique qui définit le spectre des maladies pulmonaires suppuratives endo-bronchiques, y compris les bronchectasies et les bronchites bactériennes persistantes (BBP), associées à une toux humide ou productive chronique. La recherche qui explore de nouvelles options thérapeutiques pour des enfants atteints de MPSC a été identifiée par des cliniciens et des patients comme l'une des principales priorités de recherche. Les agents mucolytiques améliorent la clairance mucociliaire et interrompent le cercle vicieux de l'infection et de l'inflammation des voies respiratoires, d'où leur potentiel comme option thérapeutique.
Objectifs
Évaluer l’impact des mucolytiques sur la diminution des exacerbations, l'amélioration de la qualité de vie et d'autres résultats cliniques chez des enfants atteints de MPSC (comme les BBP et les bronchectasies), et estimer le risque de dommages résultant d’événements indésirables.
Stratégie de recherche documentaire
Un coordinateur de recherche documentaire a effectué une recherche dans le registre Cochrane des essais sur les voies respiratoires jusqu'en juin 2022, et un auteur de la revue a effectué une recherche dans le registre Cochrane des essais contrôlés (CENTRAL), les bases de données MEDLINE et Embase jusqu'au 27 septembre 2024. D'autres auteurs de l’étude ont effectué des recherches manuelles dans des revues consacrées à la santé respiratoire.
Critères de sélection
Nous avons inclus des essais contrôlés randomisés (ECR), de conception croisée ou parallèle, qui comparaient un mucolytique à un placebo ou à un groupe témoin « sans intervention » et qui incluaient des enfants (âgés de 18 ans ou moins) souffrant de tout type de CSLD (y compris de BBP et de bronchectasie). Les études impliquant des adultes ont été exclues ainsi que celles incluant des enfants atteints de mucoviscidose, d'empyème, d'abcès pulmonaire ou de fistule broncho-pulmonaire.
Recueil et analyse des données
Deux auteurs ont revu indépendamment les titres et les résumés afin d’évaluer l'admissibilité à l'inclusion. Les auteurs ont ensuite évalué la qualité des études et extrait les données. Ils ont évalué la qualité de l'étude à l'aide de l'outil Cochrane d'évaluation du risque de biais (RoB 2) et ont utilisé le système GRADE pour évaluer le niveau de confiance des données probantes. Les critères de jugement d'intérêt à analyser étaient les suivants : i) pour le maintien ou l'état stable : le taux d'exacerbations, ii) pour l'état d'exacerbation : le temps jusqu'à la résolution de l'exacerbation respiratoire, iii) la fonction pulmonaire - volume expiratoire maximal par seconde ( VEMS ) et la capacité vitale forcée (CVF), iv) la qualité de vie et v) les événements indésirables. Une seule étude répondait aux critères d'inclusion, de sorte que n'avons pas pu réaliser de méta-analyse. Les données étant continues, nous avons rapporté les critères de jugement sous forme de différences de moyennes.
Résultats principaux
Le seul ECR inclus était une étude croisée portant sur 63 enfants de la cohorte totale, en se référant aux données déclarées et à une analyse de seulement 52 enfants (26 par groupe d’intervention) atteints de bronchectasie non mucoviscidosique. L'étude a comparé une solution saline hypertonique à 3 % nébulisée avant la kinésithérapie thoracique avec un groupe témoin (kinésithérapie seule), chaque phase durant huit semaines. Les enfants du groupe traité par la solution saline hypertonique avaient un âge moyen de 9,80 ans (écart-type 2,97) et 42,3 % étaient de sexe masculin ; ceux du groupe témoin avaient un âge moyen de 9,10 ans (écart-type 2,40) et 38,4 % étaient de sexe masculin.
Seuls les résultats du premier groupe d’intervention de l'étude croisée ont été inclus dans cette revue. L'ECR a fait état d'une différence cliniquement importante entre les groupes pour le critère de jugement principal de notre étude : le taux d'exacerbations respiratoires. Le nombre moyen d'exacerbations par année-enfant était de 2,50 (écart-type 0,64) dans le groupe d'intervention et de 7,80 (écart-type 1,05) dans le groupe témoin (différence moyenne (DM) -5,30, IC à 95 % -5,77 à -4,83 ; 1 étude, 52 participants ; données probantes de niveau de confiance très faible).
L'ECR a également rapporté que l'amélioration en points de pourcentage du % moyen prédit du VEMS et de la CVF entre l'inclusion et la huitième semaine était meilleure avec la solution saline hypertonique qu'avec le groupe contrôle. L'amélioration moyenne du VEMS était de 14,15 % (écart-type 5,50) dans le groupe d'intervention par rapport à 5,04 % (écart-type 5,55) dans le groupe témoin (DM 9,11 %, IC 95 % 6,11 à 12,11 ; 1 étude, 52 participants ; données probantes d’un niveau de confiance très faible). En ce qui concerne la CVF, l'amélioration moyenne était de 13,77 % (écart-type 5,73) contre 7,54 % (écart-type 4,90), respectivement (DM 6,23 %, IC à 95 % 3,33 à 9,13 ; 1 étude, 52 participants ; données probantes d’un niveau de confiance très faible). Les mesures de qualité de vie n'ont pas été utilisées.
Nous avons jugé que l'étude présentait un risque élevé de biais, en raison de l'absence d’aveuglement, de données manquantes, d'un écart par rapport à l'intervention prévue et de biais de notification lié aux méthodes de mesure et à la sélection des modalités de mesure des critères de jugement. Les auteurs ont indiqué qu'il n'y avait pas eu d'abandon pour cause d'événements indésirables. Aucune donnée n'était disponible concernant la qualité de vie.
L'étude incluse a évalué l'utilisation de mucolytiques pendant un état stable, et nous n'avons trouvé aucune étude sur l'utilisation de mucolytiques pendant une exacerbation. Nous n'avons pas non plus trouvé d'études évaluant les mucolytiques oraux, les autres mucolytiques inhalés, l'utilisation dans le cadre de la BBP ou dans des contextes autres que des patients en ambulatoires.
Nous avons également trouvé deux études en cours, l'une utilisant une solution saline hypertonique et l'autre un agent mucolytique oral, l'erdostéine, qui seront potentiellement incluses dans de futures mises à jour de cette revue.
Conclusions des auteurs
Cette revue systématique se limite à une seule petite étude, que nous avons jugée à haut risque de biais. Cela reste incertain que la nébulisation régulière d'une solution saline hypertonique, pendant un état stable, réduise les exacerbations ou améliore la fonction pulmonaire. D'autres essais contrôlés randomisés multicentriques, bien conçus et de plus longue durée, portant sur différents mucolytiques, sont nécessaires pour répondre à cette importante question clinique.
Traduction et Post-édition réalisées par Cochrane France avec le soutien de Nathalie Goulay (bénévole chez Cochrane France) et grâce au financement du Ministère de la Santé. Une erreur de traduction ou dans le texte original ? Merci d’adresser vos commentaires à : traduction@cochrane.fr
