Terapia génica para la hemofilia

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La hemofilia es un trastorno hemorrágico causado por genes defectuosos que producen proteínas de la coagulación anormales. La terapia génica reemplaza estos genes defectuosos por genes normales. Se buscaron ensayos que usaron este enfoque de reemplazo de genes defectuosos para la síntesis normal de proteínas de la coagulación en el tratamiento de la hemofilia. Al 6 de noviembre de 2014, no se hallaron ensayos que aportaran pruebas fiables acerca de los riesgos o los beneficios de la terapia génica para la hemofilia. Se necesitan ensayos que evalúen los riesgos, el éxito y la viabilidad a largo plazo de la terapia génica en pacientes con hemofilia.

Conclusiones de los autores: 

No se encontraron ensayos clínicos aleatorios ni cuasialeatorios de terapia génica para la hemofilia. Por lo tanto, no se pudo determinar los efectos de la terapia génica para la hemofilia. La terapia génica para la hemofilia aún se encuentra en estadios iniciales, y se necesitan ensayos clínicos bien diseñados para evaluar los riesgos, el éxito y la factibilidad a largo plazo de la misma en pacientes con hemofilia.

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Antecedentes: 

La hemofilia es un trastorno genético que se caracteriza por la presencia de hemorragia espontánea o provocada, a menudo no controlada, en las articulaciones, los músculos y otros tejidos blandos. Los métodos de tratamiento actuales son costosos y dificultosos e incluyen la administración regular de factores de coagulación. La terapia génica se ha propuesto recientemente como una modalidad de tratamiento curativo.

Objetivos: 

Evaluar la seguridad y la eficacia de la terapia génica para el tratamiento de los pacientes con hemofilia A o B.

Estrategia de búsqueda (: 

Se realizaron búsquedas en el Registro de Ensayos de Coagulopatías del Grupo Cochrane de Fibrosis Quística y Trastornos Genéticos, que se compila a partir de búsquedas en bases de datos electrónicas y manuales de revistas y libros de resúmenes de congresos. También se realizaron búsquedas en las listas de referencias de los artículos y las revisiones pertinentes.

Fecha de la última búsqueda: 6 noviembre 2014.

Criterios de selección: 

Los ensayos aptos para su inclusión eran ensayos clínicos aleatorios o cuasialeatorios, como los ensayos clínicos controlados que comparaban la terapia génica (con o sin tratamiento estándar) con el tratamiento estándar (reemplazo de factores) u otro tratamiento “curativo”, como el trasplante de células madre en pacientes con hemofilia A o B de todas las edades sin inhibidores de los factores VIII o IX.

Obtención y análisis de los datos: 

No se encontraron ensayos de terapia génica para la hemofilia.

Resultados principales: 

No se identificaron ensayos de terapia génica para la hemofilia.

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