La hemofilia A y B son trastornos hemorrágicos hereditarios vinculados al cromosoma X, en los cuales el principal problema clínico son las hemorragias en las articulaciones. A medida que avanza este trastorno, las articulaciones se deforman y el movimiento se vuelve limitado. Actualmente, el tratamiento y la prevención de las hemorragias incluyen concentrados de factores de la coagulación recombinantes o derivados del plasma. Esta revisión incluye seis ensayos controlados aleatorios. Dos comparan el uso regular de concentrados de factores de la coagulación para prevenir las hemorragias en las articulaciones con su uso “a demanda”. Cuatro comparan diferentes regímenes del uso regular en niños y adultos con hemofilia. Fue claramente evidente que el tratamiento preventivo, como la infusión intravenosa del concentrado de factores repetida más veces a la semana e iniciada a principios de la niñez, pudo reducir el deterioro de la articulación en comparación con el tratamiento administrado después de la hemorragia. Este efecto favorable se debe a una reducción consistente en las hemorragias totales y la hemartrosis (hemorragia en las articulaciones) y da lugar a una mejoría significativa en la calidad de vida. El tratamiento preventivo está vinculado a un aumento del uso de los factores y del costo del tratamiento. Se encontraron pruebas más débiles (debido a la falta de datos) para mostrar que el tratamiento preventivo redujo el deterioro de la articulación cuando el tratamiento se inicia después de que se ha establecido el daño articular. Se necesitan estudios adicionales para establecer el mejor régimen preventivo, es decir p.ej., el momento en que se inicia, la frecuencia de la dosificación, la dosis mínima efectiva.
Hay pruebas sólidas de ensayos controlados aleatorios y de ensayos observacionales de que la profilaxis preserva la función articular en los niños con hemofilia en comparación con el tratamiento a demanda. No hay pruebas suficientes de ensayos controlados aleatorios para confirmar las pruebas observacionales de que la profilaxis reduce las hemorragias y las complicaciones relacionadas en pacientes con daño articular existente. Se necesitan ensayos controlados aleatorios y estudios controlados observacionales prospectivos bien diseñados para establecer el mejor régimen profiláctico y para evaluar la efectividad de los concentrados de factores de la coagulación profilácticos en pacientes adultos.
El sello distintivo de la hemofilia severa es la hemorragia recurrente en las articulaciones y los tejidos blandos con daño progresivo en las articulaciones, a pesar del tratamiento a demanda. La profilaxis se ha usado durante mucho tiempo, aunque no fue adoptada universalmente debido a controversias médicas, psicosociales y en cuanto a los costos.
Determinar la efectividad de la profilaxis con concentrado de factores de la coagulación para el tratamiento de personas con hemofilia A o B.
Se realizaron búsquedas en el Registro de Ensayos del Grupo Cochrane de Fibrosis Quística (Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group's Coagulopathies Trials Register). Además, se hicieron búsquedas en las principales bases de datos electrónicas (MEDLINE, EMBASE, CENTRAL), búsquedas manuales en revistas relevantes y en libros de resúmenes y en listas de referencias de artículos pertinentes.
La última búsqueda del Registro de Ensayos de Coagulopatías del Grupo: 07 abril 2011.
Ensayos controlados aleatorios y ensayos controlados cuasialeatorios que evaluaran a pacientes con hemofilia A o B severa que recibieron profilaxis con concentrados de factores de la coagulación.
Dos autores valoraron de forma independiente si los ensayos eran elegibles, evaluaron el riesgo de sesgo y extrajeron los datos.
Seis estudios (incluyendo 142 participantes) fueron elegibles para la inclusión. Dos compararon la administración profiláctica tres veces a la semana con el tratamiento a demanda en niños con hemofilia. Los resultados agrupados de estos dos estudios mostraron una proporción de la tasa de 0,30 (intervalo de confianza del 95%: 0,12 a 0,76) para todas las hemorragias y 0,22 (intervalo de confianza del 95%: 0,08 a 0,63) para las hemorragias de las articulaciones a favor de la profilaxis. No se agruparon los resultados del número de pacientes en los que se preservó la articulación después de un seguimiento de tres a siete años debido a la heterogeneidad significativa. Tres de los cuatro estudios restantes evaluaron la hemofilia A; uno mostró una disminución estadísticamente significativa de la frecuencia de las hemorragias en las articulaciones con la profilaxis en comparación con el placebo, con una diferencia de tasas de -10,73 (intervalo de confianza del 95%: -16,55 a -4,91) hemorragias por año. Dos estudios compararon dos regímenes de profilaxis y no lograron demostrar una ventaja de un régimen sobre el otro en cuanto a la frecuencia de las hemorragias. El cuarto estudio evaluó la hemofilia B y reveló menos hemorragias en las articulaciones con la profilaxis de una vez por semana (15 UI/kg) versus dos veces por semana (7,5 UI/kg), diferencia de tasas -3,30 (intervalo de confianza del 95%: -5,50 a - 1,10) hemorragias por año. Se observaron aumentos no significativos de las complicaciones tanto de inhibidores como infecciosas en los pacientes que recibieron profilaxis, lo cual ocurrió más a menudo cuando se usó el acceso venoso a largo plazo.