Fragestellung

Wir wollten herausfinden, ob es medikamentöse, psychologische oder pädagogische Maßnahmen gibt, die Menschen helfen können, ihre Eisenchelat-Therapie einzuhalten (Adhärenz).

Hintergrund

Menschen mit Sichelzellkrankheit oder Thalassämie, die regelmäßig Transfusionen erhalten, riskieren eine Überladung mit Eisen, die zu einer Vergiftung der Organe und zum Tod führen kann. Eine Eisenchelat-Therapie dient zur Vorbeugung oder Behandlung von Eisenüberladung, aber es kann eine anspruchsvolle Therapie mit unerwünschten Nebenwirkungen sein. Es gibt drei Arten von Eisenchelatoren, die zur Behandlung von Eisenüberladung eingesetzt werden: Deferoxamin, das subkutan (durch Einspritzen eines Medikaments in die Gewebeschicht zwischen Haut und Muskel) verabreicht wird, und zwei Mittel, die über den Mund eingenommen werden, Deferipron und Deferasirox.

Datum der Literatursuche

Die Evidenz ist auf dem Stand vom 1. August 2022.

Studienmerkmale

Wir suchten in der Literatur sowohl nach randomisierten als auch nach nicht-randomisierten Studien. Wir fanden 19 randomisierte Studien und eine nicht-randomisierte Studie mit insgesamt 1525 Teilnehmenden, die zwischen 1997 und 2021 veröffentlicht wurden.

Hauptergebnisse

Insgesamt 18 Studien befassten sich mit medikamentösen Maßnahmen, eine Studie untersuchte eine Maßnahme zum Medikamentenmanagement und eine weitere (nicht-randomisierte) Studie eine Schulungsmaßnahme.

Es war unklar, ob einzelne oder kombinierte Wirkstoffe einen Unterschied hinsichtlich Einhalten der Therapie, schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen oder Sterblichkeit machten. Über die Lebensqualität, die mit validierten Fragebögen gemessen wurde, berichteten nur drei Studien. Aber es wurden nicht genügend Daten vorgelegt, um Unterschiede zwischen den Behandlungen festzustellen.

Es gab keine Evidenz zur Herangehensweise in verschiedenen Altersgruppen.

Wir fanden in allen Studien und bei allen Medikamenten bzw. Kombinationen einen ungewöhnlich hohen Adhärenzanteil. Dies könnte daran liegen, dass die Teilnehmenden aufgrund ihrer Fähigkeit, sich an Behandlungspläne zu halten, ausgewählt wurden. Bei Studienteilnehmenden wird die Adhärenz möglicherweise auch durch das grössere Engagement der Kliniker*innen in der Behandlung gesteigert.

Wir stellten fest, dass praxisnahe randomisierte und nicht-randomisierte Studien im häuslichen und ambulanten Bereich notwendig sind, um diverse bewährte und unbewiesene Strategien zu untersuchen, mit denen das Einhalten einer Eisenchelat-Therapie verbessert werden könnte.

Zwei Studien untersuchten nicht-medikamentöse Maßnahmen: Eine sechsmonatige Studie zum Medikamentenmanagement lieferte nur sehr wenige verwertbare Daten, so dass wir nicht sicher sein können, welche Wirkung die Maßnahme hat. In der anderen Studie wurde eine Schulungsmaßnahme untersucht. Sie war unausgewogen und die Daten ließen keinen guten Vergleich zu, weshalb wir sie nicht verwenden konnten.

Qualität (Zuverlässigkeit) der Evidenz

In diesem Review stuften wir die Zuverlässigkeit der Evidenz für alle Endpunkte als niedrig bis sehr niedrig ein. Dies war darauf zurückzuführen, dass die Studien mit einem hohen oder sehr hohen Verzerrungsrisiko behaftet waren und die Schätzungen der Wirksamkeit ungenau (breite Konfidenzintervalle) und nicht allgemein anwendbar waren (einige Studien nur bei Kindern eines bestimmten Alters und mit bestimmten Kriterien).