Цель обзора

Мы хотели определить, существуют ли какие-либо вмешательства (медикаментозные, психологические или образовательные), помогающие людям в приверженности терапии хелаторами железа.

Актуальность

Люди с серповидно-клеточной анемией или талассемией, получающие регулярные трансфузии, подвергаются перегрузке железом, которая может привести к токсическому поражению органов и смерти. Для профилактики или лечения перегрузки железом используют препараты хелаторов железа, которые могут быть сложны в применении и приводить к нежелательным побочным эффектам. Выделяют три препарата хелаторов железа: дефероксамин, вводимый подкожно, и два препарата, принимаемые перорально, - деферипрон и деферазирокс.

Дата поиска

Доказательства актуальны по состоянию на 1 августа 2022 года.

Характеристика исследований

Мы провели поиск литературы на предмет рандомизированных и нерандомизированных клинических испытаний, и нашли 19 рандомизированных и одно нерандомизированное испытание, опубликованных в период с 1997 по 2021 год, с общим числом участников - 1525.

Основные результаты

В 18 испытаниях рассматривали лекарственные вмешательства, в одном испытании изучали вмешательство по контролю за медикаментозным лечением, и в другом испытании проводили образовательное вмешательство (нерандомизированное испытание).

Мы не уверены, имеет ли монотерапия или комбинированная терапия какие-либо различия в показателях приверженности, частоте неблагоприятных событий или смертности. О качестве жизни, оцениваемом с помощью валидизированных опросников, сообщали только в трех испытаниях, однако было представлено недостаточно данных для выявления различий между видами лечения.

Не было доказательств в отношении стратегий вмешательств для разных возрастных групп.

Мы обнаружили необычно высокий показатель приверженности ко всем лекарствам и комбинациям лекарств во всех испытаниях. Это может быть связано с тем, что участники были отобраны с учетом их способности придерживаться режима приема лекарств. Кроме того, приверженность лечению может повышаться у участников испытаний при более высоком уровне вовлеченности врача в процесс лечения.

Мы пришли к выводу, что необходимы более объективные рандомизированные и нерандомизированные испытания как во внебольничных условиях, так и в клиниках, для изучения спектра проверенных и непроверенных стратегий, которые могут быть полезны для повышения приверженности терапии хелаторами железа.

В двух испытаниях оценивали немедикаментозные вмешательства: в одном шестимесячном испытании по контролю за лекарственной терапией представили очень мало пригодных для использования данных, и мы не можем быть уверены во влиянии этого вмешательства. Другое испытание по оценке образовательных вмешательств было несбалансированным, что не позволило провести хорошее сравнение групп, поэтому мы не смогли его использовать.

Качество доказательств

Мы оценили определенность доказательств как низкую или очень низкую в отношении всех исходов, изученных в этом обзоре. Это было связано с тем, что исследования имели серьезный или очень серьезный риск смещения, а оценки исходов были неточными (широкие доверительные интервалы) и не были широко применимы (некоторые испытания были проведены только с участием детей определенного возраста и отвечающих определенным критериям).