研究背景
门静脉高压症是一种称为门静脉系统的静脉系统（一种血管）内的血压升高，它将血液从胃肠道和脾脏排入肝脏。门静脉高压症通常伴随着晚期肝病，并常引起危及生命的并发症，包括食道出血（食道）和胃肠道静脉曲张（静脉增粗或肿胀）。
大量随机临床试验（将人群随机一分为二甚至更多的治疗组）已经证明，非选择性β-受体阻滞剂、内镜下精索静脉曲张结扎术（在精索静脉曲张周围严密捆扎）和通过注射硬化剂（硬化疗法）闭塞血管等治疗方法在降低成人静脉曲张出血（出血）发生率方面有效。因此，预防成人静脉曲张出血的治疗（称为一级预防）已成为既定的照护标准。然而，目前还不清楚这些治疗方法在儿童身上使用时的利弊。
目的
我们的目标是对随机临床试验进行系统综述，评估硬化疗法与假干预（假装疗法）或不干预对慢性肝病或门静脉血栓（门静脉阻塞或狭窄）儿童预防食管静脉曲张出血的利弊(门静脉(从肠道向肝脏输送血液的血管)因血栓而阻塞或变窄)。我们检索到截至2019年2月的研究。我们计划纳入试验，不管他们报告何种结局数据。我们计划在18岁以下患有慢性肝病或门静脉血栓的儿童中进行试验，而不考虑病因、疾病的严重程度和病程。儿童还不应曾有或食管静脉曲张引起的消化道出血（一级预防）。
主要结果
我们发现只有一项随机临床试验符合我们的纳入标准。试验在设计和报告方面存在方法论上的缺陷。这项试验纳入108名儿童，年龄在11个月到13岁。56名儿童接受预防性硬化治疗，52名儿童未接受干预。随访约为4.5年。这项研究发现，与不干预相比，接受硬化治疗的儿童的生存率没有提高。然而，上消化道出血和食管静脉曲张出血的总发生率有所降低。这项研究没有测量与健康相关的生活质量。硬化疗法没有引起严重事件，由于数字化数据的缺乏，无法对非严重副作用进行分析。
证据质量和结论的可靠性
这项研究的设计令人担忧，并且存在很高的偏倚风险。因此，需要谨慎解读这些结果。没有其他研究可以纳入本系统综述。因此，我们不能推荐或驳斥硬化疗法在慢性肝病或门静脉血栓形成儿童中的应用。对于患有慢性肝病或门静脉血栓的儿童，需要进行更大规模的随机临床试验，评估硬化疗法与假干预或不干预相比对食管静脉曲张出血的一级预防的利弊。这些试验应该纳入重要的临床结局，如死亡、失血和副作用。
阅读完整摘要
门静脉高压症通常在肝病晚期出现，并经常引起危及生命的并发症，包括食道和胃肠道静脉曲张出血（出血）。静脉曲张出血通常发生在慢性肝病或门静脉阻塞的儿童中。因此，预防很重要。成人静脉曲张出血的一级预防是公认的照护标准，因为大量随机临床试验的结果表明，非选择性β-受体阻滞剂或内镜下精索静脉曲张结扎术在降低静脉曲张出血发生率方面有效。在儿童中，带状结扎、β-受体阻滞剂和硬化疗法已被提出作为食管静脉曲张出血的一级预防的替代方案。然而，目前尚不清楚这些治疗在用于儿童一级预防时的利弊。
研究目的
为了评估硬化治疗与假干预或不干预对慢性肝病或门静脉血栓形成的儿童食管静脉曲张破裂出血一级预防的利弊。
检索策略
我们在2019年2月检索了Cochrane肝胆组对照试验注册库（Cochrane Hepato‐Biliary Group Controlled Trials Register）、Cochrane对照试验中心注册库（Cochrane Central Register of Controlled Trials, CENTRAL）、PubMed、Embase、Elsevier和其他两个注册库。我们仔细查阅了已检索文献的参考文献列表，并手工检索了2008年1月至2018年12月的主要儿科胃肠病和肝病学会议（NASPGHAN和ESPGHAN）的摘要。我们检索了四个注册库以搜寻正在进行的临床试验。无语言或文档类型的限制。
纳入排除标准
不考虑盲法、语言或出版状况，我们纳入评估硬化疗法与假干预或不干预对患有慢性肝病或门静脉血栓的儿童食管静脉曲张出血的一级预防的随机临床试验。
资料收集与分析
我们使用标准的Cochrane方法学进行系统综述。我们使用意向性治疗原则来分析结局数据，并用GRADE来评估每个结局的证据质量。
主要结果
我们发现只有一项随机临床试验符合我们的纳入标准。这项试验存在很高的偏倚风险。这项试验纳入108名巴西儿童，他们的平均年龄为4.3岁（范围在11个月到13岁）。56名儿童随机接受预防性硬化治疗（2%油酸乙醇胺），52名儿童接受不干预治疗（对照）。对儿童进行了中位数4.5年的随访。8名儿童（6名来自硬化组，2名来自对照组）在试验结束前辍学。随访18个月至8年。硬化组死亡率为16%（9/56名儿童），对照组为15%（8/52名儿童）（风险比（risk ratio, RR）=1.04, 95% CI [0.44, 2.50]；极低证据质量）。硬化组上消化道出血发生率为21%（12/56），对照组为46%（24/52)（RR=0.46, 95% CI [0.26, 0.83]；极低证据质量）。硬化组充血性高血压性胃病的发生率明显高于对照组（14%（8/56）比6%（3/52）；RR=2.48, 95% CI [0.69, 8.84]；极低证据质量）。硬化组和对照组胃底静脉曲张的发生率相似（11%（6/56）比10%（5/52）；RR=1.11, 95% CI [0.36, 3.43]；极低证据质量）。硬化组胃底静脉曲张出血发生率高于对照组（4%（3/56）对0%（0/52）；RR＝6.51, 95% CI [0.34, 123.06]；极低证据质量)。这项研究没有评估与健康相关的生活质量。硬化组食管静脉曲张出血发生率为5%（3/56），对照组为40%（21/52）(RR=0.13, 95% CI [0.04, 0.42]；极低证据质量)。最常见的并发症（定义为不严重的）是外科术后疼痛和发烧，它们可以用止痛药迅速消除。然而，关于这些不良事件的频率及其在两组中出现率的数据是缺乏的。
未提供资金信息。
我们没有发现正在进行的试验。
作者结论
该证据来自一项具有高偏倚风险的随机临床试验，很不确定硬化疗法是否对死亡率有影响，以及它是否可以减少儿童首次上消化道或食管静脉曲张出血。该证据不确定硬化疗法是否对充血性高血压性胃病、胃底静脉曲张的发生率和胃底静脉曲张出血的发生率有影响。这项研究未测量与健康相关的生活质量。硬化疗法没有引发严重事件，由于缺乏数字化数据，无法对非严重不良事件进行分析。对每个结局的GRADE评估都显示出证据质量极低。试验结果需要谨慎解读。
在SPIRIT和CONSORT声明之后，需要进行更大规模的随机临床试验来评估硬化疗法与假干预或不干预对慢性肝病或门静脉血栓形成患儿食管静脉曲张出血的一级预防的利弊。这些试验应该纳入重要的临床结局，如死亡、失血和不良事件。
译者：潘悦（上海交通大学医学院附属新华医院），审校：靳英辉（武汉大学中南医院循证与转化医学中心）。2022年1月3日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位，北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责，联系方式：tina000341@163.com
