基因疗法治疗血友病

综述问题

我们研究了关于基因疗法治疗血友病A或血友病B患者的安全性和有效性的证据。

研究背景

血友病是一种出血性疾病,是由产生异常凝血蛋白的缺陷基因造成。基因疗法可以修饰或用正常的基因取代这些有缺陷的基因。我们检索了使用这种疗法的试验,即通过修饰缺陷基因或用正常基因替代来制造正常凝血蛋白,以治疗血友病的疗法。这是一个已发表的Cochrane系统综述的更新。

检索日期

证据检索更新至:2020年4月17日。

主要结果

我们尚未发现任何试验提供关于基因疗法治疗血友病的风险或益处的可靠证据。 我们需要试验来评估基因疗法治疗血友病患者的长期可行性、成功率和风险。

作者结论: 

我们没有发现基因疗法治疗血友病的随机或类随机临床试验。因此,我们无法确定基因疗法治疗血友病的安全性及疗效。基因疗法治疗血友病仍旧处于临床研究阶段 。为了评估基因疗法治疗血友病患者的长期可行性、成功率和风险,我们需要设计精良的临床试验。

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研究背景: 

血友病是一种遗传性疾病,其特征是自发性或诱发性的出血,通常为不受控制的关节、肌肉和其他软组织出血。当下的治疗方法昂贵,具有争议并且需要定期服用凝血因子。血友病的基因疗法是目前正在进行研究的一种有疗效的治疗方式。这是一个已发表的Cochrane系统综述的更新。

研究目的: 

为了评估基因疗法治疗血友病A或血友病B患者的安全性和功效。

检索策略: 

我们检索了Cochrane囊性纤维化和基因疾病组的凝血障碍试验注册库(Cochrane Cystic Fibrosis & Genetic Disorders Group’s Coagulopathies Trials Register),从电子数据库检索中汇编并且人工检索期刊和会议摘要书籍。我们同样检索了相关文章和系统综述的参考文献列表。

最后检索日期:2020年4月17日。

纳入标准: 

合格的试验纳入随机或类随机临床试验,纳入将基因疗法(伴有或没有标准疗法)与标准疗法(凝血因子替换)或其他“有疗效的”治疗方法进行比较的临床对照试验,比如为患有血友病A或B且没有凝血因子Ⅷ或Ⅸ的抑制基因的所有年龄个体进行干细胞移植治疗。

资料收集与分析: 

我们没有发现符合纳入标准的基因疗法治疗血友病的试验。

主要结果: 

我们没有发现符合纳入标准的基因疗法治疗血友病的试验。

翻译备注: 

原译者:廖谊青(东京大学博士班),更新译者:张静怡(北京中医药大学志愿者);审校:申晨(北京中医药大学循证医学中心)。2021年3月31日。

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