Pytanie badawcze

Czy stosowanie rytuksymabu u chorych na nabytą hemofilię A jest bezpieczne i skuteczne?

Wprowadzenie

Nabyta hemofilia A to rzadki, ale ciężki rodzaj zaburzeń krzepnięcia krwi. Wywołują ją autoprzeciwciała blokujące aktywność czynnika krzepnięcia VIII (FVIII, białko krzepnięcia krwi) u osób, u których wcześniej nie stwierdzono zaburzeń krzepnięcia krwi. Zaburzenie to występuje częściej u osób starszych i może być związane z obecnością innych schorzeń (np. litych guzów i chorób autoimmunologicznych) lub z przyjmowaniem leków. Czasem występuje również w czasie ciąży. Jednak w około połowie przypadków przyczyny tego zaburzenia nie są znane. Typowe dla nabytej hemofilii A są wylewy krwi pod skórą i krwawienia do mięśni oraz błon śluzowych. Rzadko obserwuje się samoistne krwawienia do stawów.

Lekarze zajmujący się chorymi na nabytą hemofilię A dążą do zatrzymania ostrych napadów krwawienia i usunięcia przeciwciał skierowanych przeciw czynnikowi VIII. Większość lekarzy uważa, że leki hamujące niewłaściwą odpowiedź naszego układu odpornościowego (w szczególności glikokortykosteroid prednizon w połączeniu z cyklofosfamidem) są najskuteczniejszą początkową formą leczenia hemofilii nabytej A. Jednak nawet ⅓ chorych nie reaguje na to leczenie.

Data wyszukania

Dane naukowe są aktualne do 18 stycznia 2021 roku.

Kluczowe wyniki

Nie odnaleźliśmy żadnych badań z randomizacją, które spełniały kryteria włączenia do przeglądu. Nie byliśmy wstanie wysunąć ostatecznych wniosków na temat najlepszego leczenia chorych na nabytą hemofilię A. Potrzebne są badania z randomizacją, aby ocenić rolę rytuksymabu w leczeniu nabytej hemofilii A. Niemniej jednak rzadkość występowania tego schorzenia stanowi utrudnienie w planowaniu i przeprowadzaniu badań. W oczekiwaniu na wiarygodniejsze dane naukowe, chorzy na hemofilię A oraz ich lekarze powinni opierać decyzje dotyczące leczenia na większych i dokładniej przeprowadzonych badaniach obserwacyjnych. Jest to aktualizacja opublikowanego wcześniej przeglądu Cochrane.