Principaux messages
Chez les enfants et les adolescents, pour qui la forme anormale des globules rouges due à la drépanocytose entraîne un risque élevé d’infarctus du myocarde, les transfusions de globules rouges normaux au long cours réduisent probablement le risque d’infarctus du myocarde par rapport aux soins standards, et pourrait également diminuer le risque de crise douloureuse (lorsque des globules rouges falciformes obstruent de petits vaisseaux sanguins) et de syndrome thoracique aigu (une obstruction potentiellement fatale de vaisseaux pulmonaires).
Les transfusions de globules rouges pourrait augmenter le risque de développer des anticorps contre les globules rouges transfusés et de développer une surcharge en fer (excès de fer dans le sang).
La plupart des données probantes disponibles sont sur les enfants atteints d’un type spécifique de drépanocytose (drépanocytose HbSS) ; des données probantes supplémentaires sont nécessaires pour les adultes et les enfants atteints d’autres types de drépanocytose.
Qu’est-ce que la drépanocytose ?
La drépanocytose est une maladie sanguine héréditaire grave dans laquelle les globules rouges, qui transportent l’oxygène dans l’organisme, prennent une forme anormale « en faucille » (falciforme). Les globules rouges normaux sont souples et ont la forme d’un disque, tandis que les globules rouges falciformes sont rigides et ont la forme d’un croissant. Ils sont plus collants et moins souples que les globules rouges normaux, ce qui peut entraîner une obstruction des vaisseaux sanguins, des lésions tissulaires, des lésions organiques et des crises de douleur intense. Ils sont fragiles et se rompent facilement, ce qui entraîne une maladie appelée anémie (nombre insuffisant de globules rouges dans le sang).
Comment traite-t-on la drépanocytose ?
Le traitement de la drépanocytose fait appel à des transfusions de globules rouges sains, de différentes manières :
un « apport complémentaire » de sang normal, non drépanocytaire, peut être administré en cas d’anémie ;
une « transfusion d'échange » consiste à prélever une partie du sang drépanocytaire du patient pour la remplacer par du sang normal. Cela réduit la proportion de globules rouges falciformes et peut aider dans les situations d’urgence telles qu’un infarctus du myocarde ou un syndrome thoracique aigu ;
des transfusions régulières au long cours – généralement mensuelles – pour prévenir les infarctus du myocarde, en particulier lorsque les médicaments, tels que l’hydroxycarbamide (destiné à réduire le risque de crises douloureuses), ne sont pas efficaces.
Que voulions-nous savoir ?
Nous avons cherché à déterminer à quel moment les transfusions de globules rouges étaient indiquées en cas de drépanocytose pour prévenir :
le décès, quelle qu’en soit la cause ;
les complications de la drépanocytose, telles que les infarctus du myocarde, le syndrome thoracique aigu et les crises douloureuses.
Nous souhaitions également connaître les effets indésirables éventuels des transfusions de globules rouges, tels que :
les réactions transfusionnelles (réactions allergiques, destruction des globules rouges, fièvre) ;
la formation d’anticorps contre les globules rouges transfusés (lorsque l’organisme d’une personne combat le sang transfusé) ;
une accumulation excessive de fer dans des organes tels que le foie, le cœur et le pancréas (surcharge en fer).
Nous avons examiné plusieurs scénarios d'utilisation des transfusions de globules rouges :
transfusions de globules rouges comparées à l’absence de transfusions de globules rouges ;
transfusions de globules rouges associées à des soins habituels (analgésiques, perfusions, oxygène), comparées aux soins habituels seuls ;
transfusions de globules rouges comparées à la prise de médicaments (par exemple l’hydroxycarbamide) pour réduire les complications de la drépanocytose ;
transfusions de globules rouges comparées aux transfusions d’échange visant à réduire la proportion de cellules falciformes dans le sang.
Comment avons-nous procédé ?
Nous avons recherché des revues Cochrane analysant les données probantes issues d'études évaluant l'efficacité des transfusions de globules rouges dans la prévention ou le traitement des complications de la drépanocytose. Cette synthèse résume les résultats de ces revues et met à jour une précédente revue Cochrane.
Qu’avons-nous trouvé ?
Nous avons identifié 17 revues pertinentes ; toutefois, seules 5 d’entre elles avaient recensé des études fournissant des données probantes sur les effets de la transfusion de globules rouges et dont les résultats étaient exploitables (9 études, 1 502 participants).
Les 9 études ont toutes été menées dans des pays à revenu élevé (États-Unis, Canada, France, Royaume-Uni) ; leurs conclusions pourraient donc ne pas être très utiles pour les pays à revenu faible ou intermédiaire, dans lesquels les transfusions ne sont pas facilement accessibles avec des risques différents.
La plupart des données probantes concernaient des enfants atteints de la forme HbSS de la drépanocytose. Il existait très peu de données probantes et d’informations importantes concernant les adultes présentant des complications liées à la drépanocytose, telles que la qualité de vie qui n’étaient souvent ni mesurées ni rapportées.
Les cinq revues ont montré qu’il pourrait y avoir peu ou pas de différence en termes de risque de décès, quel que soit le traitement (les décès étant très rares). Nous avons constaté que chez les enfants et les adolescents présentant un risque élevé d’infarctus du myocarde (identifié par un examen échographique spécial) ou ayant eu un « infarctus cérébral silencieux » (infarctus sans symptômes apparents), en comparaison avec les soins standards, les transfusions de globules rouges au long cours :
réduisent probablement le risque d’infarctus du myocarde;
pourraient réduire le risque de crise douloureuse et de syndrome thoracique aigu ; et
pourraient réduire le risque d’infarctus du myocarde silencieux chez les enfants présentant des résultats d’échographie anormaux.
Cependant, les transfusions de globules rouges pourraient être associées à un risque accru de développement d’anticorps contre les globules rouges transfusés et de surcharge en fer.
Quelles sont les limites des données probantes ?
Il existe très peu de données probantes concernant les transfusions de globules rouges dans le cadre des complications de la drépanocytose. La plupart des données probantes ne s’appliquent qu’aux enfants atteints d’un type spécifique de drépanocytose (la forme HbSS). Les personnes atteintes de drépanocytose vivent de plus en plus longtemps ; des données probantes plus solides sont donc nécessaires pour déterminer quand et comment recourir aux transfusions de globules rouges pour traiter les adultes atteints de drépanocytose, et comment prendre charge des enfants atteints d’autres formes de la maladie.
Ces données probantes sont-elles à jour ?
Les données probantes sont valables jusqu’en juin 2026.
Lire le résumé complet
Contexte
La drépanocytose est l’une des maladies monogéniques graves les plus courantes au monde. Elle peut provoquer des douleurs intenses, des dommages importants aux organes vitaux, des complications pulmonaires et une mort prématurée. Des transfusions de globules rouges sont utilisées pour traiter les complications de la drépanocytose notamment le syndrome thoracique aigu (STA), ou peuvent s'inscrire dans le cadre d'un programme régulier de transfusions au long cours visant à prévenir ces complications.
Objectifs
L'objectif est de résumer les données probantes issues des revues Cochrane concernant les bénéfices et les risques des transfusions de globules rouges par rapport à l'absence de transfusion, ou d'une stratégie transfusionnelle restrictive (visant à augmenter le taux d'hémoglobine totale) en comparaison avec une stratégie transfusionnelle libérale (visant à réduire le taux d'hémoglobine S en dessous d'un pourcentage spécifié), pour le traitement ou la prévention des complications chez les personnes atteintes de drépanocytose.
Nous avons effectué une recherche dans la base des revues systématiques Cochrane le 3 juin 2026. Nous avons inclus les revues Cochrane portant sur des essais contrôlés randomisés ou quasi randomisés qui traitaient les diverses complications de la drépanocytose et incluant la transfusion de globules rouges comme intervention ou comme comparaison. Nous avons évalué la qualité méthodologique des revues incluses selon l’échelle d’évaluation de la qualité AMSTAR (A MeaSurement Tool to Assess systematic Reviews). Les critères de jugement principaux de cette synthèse étaient les suivants : mortalité toutes causes confondues, événements indésirables graves liés à la drépanocytose et événements indésirables liés à la transfusion. Nous avons extrait les évaluations GRADE des revues incluses.
Résultats principaux
Nous avons inclus 17 revues, dont 11 ne comprenaient aucune étude incluant une intervention par transfusion de globules rouges. Six revues incluaient des essais dans lesquels les participants avaient été randomisés pour recevoir une transfusion de globules rouges ; une de ces revues ne comportait aucune donnée exploitable, seuls 10 participants avaient été randomisés. Cette synthèse se concentre sur les cinq revues restantes.
Cinq revues (comprenant neuf essais cliniques menés sur 1 502 participants) ont rapporté des données comparant les transfusions de globules rouges à court ou à long terme aux soins standards. Ces études ont également rapportés des comparaisons entre les transfusions de globules rouges à court ou à long terme et les agents modificateurs de la maladie ; une stratégie transfusionnelle restrictive et une stratégie libérale ; des transfusions de globules rouges au long court et des transfusions destinées à traiter les complications. Toutes les revues étaient de qualité élevée selon les critères AMSTAR ; toutefois, le niveau de confiance des données probantes variait selon les critères de jugement, la plupart présentant un niveau de confiance très faible. Les essais ont été déclassés selon la méthodologie GRADE en raison du risque de biais, du caractère indirect (la plupart des essais ont été menés chez des enfants présentant le phénotype HbSS) et de l’imprécision des études (les critères de jugement présentaient de larges intervalles de confiance).
Dans les cinq revues et toutes les comparaisons, il pourrait y avoir peu ou pas de différence pour le risque de décès (données probantes d’un niveau de confiance faible à très faible). Soit aucun décès n’a été enregistré, soit le décès était un événement rare.
Dans les cinq revues et toutes les comparaisons, les données probantes relatives à plusieurs critères de jugement présentaient un niveau de confiance très faible : il s’agissait des réactions transfusionnelles, de la production d’alloanticorps et des infections graves.
Transfusion de globules rouges à court terme comparée aux soins standards (une revue : deux essais, 434 participants)
Tous les critères de jugement rapportés présentaient des données probantes d’un niveau de confiance très faible.
Transfusion de globules rouges au long court comparée aux soins standards (deux revues : trois essais, 405 participants)
Chez les enfants et les adolescents présentant un risque élevé d’infarctus du myocarde, les transfusions de globules rouges au long court réduisent probablement le risque d’infarctus du myocarde (RR 0,12, IC à 95 % : 0,03 à 0,49 ; 2 essais, 326 participants ; données probantes d’un niveau de confiance modéré) et pourraient réduire le risque de syndrome coronarien aigu (RR 0.24, IC à 95 % : 0,12 à 0,48 ; 2 essais, 326 participants; données probantes d’un niveau de confiance faible) et de crise douloureuse (RR 0,62 ; IC à 95 % : 0,46 à 0,84 ; 2 essais, 326 participants; données probantes d’un niveau de confiance faible) par rapport aux soins standards. Les transfusions de globules rouges au long court pourraient également réduire le risque d’infarctus cérébraux silencieux (ICS) chez les enfants présentant des valeurs de vélocimétrie par échographie Doppler transcrânienne (EDTC) anormales (RR 0,11 ; IC à 95 % : 0,02 à 0,86 ; 1 essai, 124 participants ; données probantes d’un niveau de confiance faible), mais il pourrait y avoir peu ou pas de différence sur le risque d’ICS chez les enfants présentant des valeurs d’EDTC normales et des antécédents d’ICS (RR 0,70, IC à 95 % : 0,23 à 2,13 ; 1 essai, 196 participants ; données probantes d’un niveau de confiance faible).
Chez les enfants et les adolescents recevant déjà des transfusions de globules rouges au long cours pour prévenir des infarctus du myocarde, la poursuite de ces transfusions au long cours pourrait réduire le risque d’ICS (RR 0,29, IC à 95 % : 0,09 à 0,97 ; 1 essai, 77 participants ; données probantes d’un niveau de confiance faible) en comparaison avec les soins standards. Chez les enfants présentant des valeurs de vélocimétrie doppler transcrânienne normales et un ICS, les transfusions de globules rouges pourraient augmenter le risque de surcharge en fer (rapport des taux d’incidence : 14,42 ; IC à 95 % : 5,41 à 875,17 ; 1 essai, 121 participants ; données probantes d’un niveau de confiance faible).
Transfusion de globules rouges au long cours comparée à la transfusion de globules rouges pour traiter les complications (une revue : un essai, 72 participants)
Chez les femmes enceintes, les transfusions de globules rouges au long cours pourraient réduire le risque de crise douloureuse par rapport à la transfusion pour traiter les complications (RR 0,28, IC à 95 % : 0,12 à 0,67 ; 1 essai, 72 participantes, données probantes d’un niveau de confiance faible).
Transfusion de globules rouges comparée à des agents modificateurs de la maladie (hydroxyurée) (deux revues : deux essais ; 254 participants)
Pour la prévention primaire d’infarctus du myocarde chez les enfants présentant une échographie Doppler transcrânienne (EDTC) anormale et aucune vasculopathie sévère à l’imagerie par résonance magnétique (IRM) ou à l’angiographie par résonance magnétique, ayant reçu des transfusions de globules rouges pendant au moins un an, il pourrait y avoir peu ou pas de différence en termes de risque de surcharge en fer entre les transfusions de globules rouges et les agents modificateurs de la maladie (différence de moyennes (DM) -1,80, IC à 95 % : -5,16 à 1,56 ; 1 essai, 121 participants ; données probantes d’un niveau de confiance faible) ; tous les critères de jugement liés à la drépanocytose présentaient un niveau de confiance très faible.
Concernant la prévention secondaire des infarctus du myocarde chez les enfants et les adolescents, l’hydroxyurée associée à une phlébotomie pourrait augmenter le risque de crise douloureuse (RR 3,15, IC à 95 % : 1,23 à 8,11 ; 1 essai, 133 participants ; données probantes d’un niveau de confiance faible) et d’événements indésirables graves liés à la drépanocytose en général par rapport à la transfusion de globules rouges (RR 3,10, IC à 95 % : 1,42 à 6,75 ; 1 essai, 133 participants ; données probantes d’un niveau de confiance faible). Il pourrait y avoir peu ou pas de différence pour le risque de surcharge en fer (données probantes d’un niveau de confiance faible).
Stratégie de transfusion de globules rouges restrictive comparée à une stratégie libérale (une revue : un essai ; 230 participants)
Tous les critères de jugement rapportés reposaient sur des données probantes d’un niveau de confiance très faible.
Conclusions des auteurs
Cette synthèse s’appuie sur deux revues Cochrane de haute qualité pour l’utilisation des transfusions de globules rouges afin de prévenir les infarctus du myocarde chez les enfants et les adolescents présentant un risque élevé d’infarctus du myocarde (échographie Doppler transcrânienne [EDTC] anormale ou infarctus cérébral silencieux [ICS]), et fournit des données probantes indiquant qu’elles pourraient réduire le risque d’ICS chez les enfants présentant des valeurs de vélocimétrie Doppler transcrânienne anormales. De plus, les transfusions de globules rouges pourraient réduire le risque de syndrome coronarien aigu (SCA) et de crise douloureuse chez la population d'étude.
Cette synthèse met en évidence le manque de données probantes de qualité élevée chez les adultes atteints de drépanocytose, ainsi que le nombre de revues ne présentant aucune donnée probante en faveur de l’utilisation des transfusions de globules rouges pour les diverses complications de la drépanocytose. Le rapport des critères de jugement pertinents pour les patients dans les essais inclus (tels que les événements indésirables graves liés à la drépanocytose et la qualité de vie) est souvent incomplet et préoccupant.
Financement
Cette mise à jour de la revue n'a bénéficié d'aucun financement.
Enregistrement
Protocole (2016) DOI : 10.1002/14651858.CD012082
Revue originale (2018) DOI : 10.1002/14651858.CD012082.pub2.
Traduction et Post-édition réalisées par Cochrane France avec le soutien d'Estelle Cournand et de Suzanne Assénat (bénévoles chez Cochrane France), et grâce au financement du Ministère de la Santé. Une erreur de traduction ou dans le texte original ? Merci d’adresser vos commentaires à : traduction@cochrane.fr
Cette revue Cochrane a initialement été rédigée en anglais. L’exactitude de la traduction relève de la responsabilité de l’équipe de traduction qui la réalise. La traduction est réalisée avec soin et suit des processus standards pour garantir un contrôle qualité. Cependant, en cas d'incohérences, de traductions inexactes ou inappropriées, l'original en anglais prévaut.
