关键信息
·造血干细胞移植是治疗血液疾病患者的一种重要治疗选择。造血干细胞可从多种来源获取，包括外周血和骨髓。
·髓移植与外周血干细胞移植在总体存活率方面可能效果相当。
·本次更新未发现新的符合条件的研究。未来的研究应致力于明确哪种干细胞来源对患有血液疾病的成人最为理想。并探索单倍体相合供体（供受者HLA半相合）等新兴治疗选择的更多信息。对于半相合家庭供者（即供者与受者有一半基因匹配）等新兴治疗方案，目前仍需更多相关信息。
什么是干细胞移植？
干细胞是一种特殊的细胞，能够分化成不同的细胞类型并修复受损组织。对于患有血癌、骨髓衰竭或先天性血液形成缺陷的患者来说，干细胞移植是一种重要的治疗选择。在干细胞移植中，干细胞取自健康供体的血液、骨髓或（极少数情况下的）脐带血，并输注给受者。其目的是在通过化疗、放疗或两者联合进行预处理后，用健康的细胞重新补充受者的身体。20世纪70年代引入的经典干细胞移植技术，包括从供体的髂骨（骨盆骨）中提取骨髓干细胞。自20世纪90年代初以来，通过使用一种名为 G-CSF（粒细胞集落刺激因子）的特定激素刺激供体，已经可以从外周血中采集干细胞。这种方法更便捷，移植后血细胞增殖更快，现已取代骨髓移植成为成人血液癌症的主要移植方式。
骨髓与外周血干细胞
为了确保移植成功，干细胞最好来自组织基因配型相合（相容）的健康供体。供体可以与受体有亲属关系，也可以无亲属关系。骨髓和外周血这两种干细胞来源各有优劣。一些研究发现，骨髓干细胞移植后发生GvHD等并发症的情况较为少见。当供体细胞攻击受体的健康组织时，就会发生GvHD。然而，骨髓移植后干细胞和新血细胞的增值（即植入）比外周血移植慢。另一个重要的结局指标是无病生存期（即从移植后到疾病复发或受者死亡之间的时间）。大多数研究发现，无论是进行哪种类型的干细胞移植，其无病生存期和总体存活率均相似。
我们想知道什么？
我们想知道骨髓移植是否比外周血干细胞移植更能改善以下结果：
·总体存活率；
·无病生存期；
·非复发死亡率；
·长期持续的GvHD；
·短期内发生的严重GvHD；以及
·生活质量。
我们做了什么？
我们检索了比较成人血液疾病患者骨髓移植与外周血细胞移植的研究。我们比较并汇总了研究结果，并根据研究方法和样本量等因素，对证据的可信度进行了评级。
我们发现了什么？
在本综述的上一版本（2014年）中，我们纳入了9项研究，涉及1521名血液病患者。这些研究在加拿大、美国、新西兰、巴西、澳大利亚、埃及以及欧洲各地开展。在所有研究中，血液病患者的平均年龄为21-45岁。在此次更新中，我们没有发现新的研究，但从先前纳入的一项研究中发现了关于生活质量和感染的新信息。
主要结果
本次更新不影响之前版本的结论。
与外周血干细胞移植相比，骨髓移植的总体存活率、无病生存期和非复发死亡率差异不大或没有差异，可能降低长期慢性GvHD和短期严重GvHD的风险。与外周血干细胞移植相比，骨髓移植可能降低长期GvHD的风险，并可能降低严重短期GvHD的风险。接受骨髓移植的人在五年后可能会有更好的生活质量。
证据有哪些局限性？
总体存活率、长期慢性GvHD、严重急性GvHD的证据可信度为中等，无病生存期、非复发死亡率、生活质量的证据可信度为低。主要的局限性在于，研究中测量结果的人员知道每个人接受的是哪种类型的移植，这可能会影响他们的判断。
这些证据的时效性如何？
本系统综述为前一版本（2014年版）的更新。我们纳入了截至2022年11月的证据。
阅读完整摘要
研究背景
异源造血干细胞移植（Allogeneic haematopoietic stem cell transplantation，allo-HSCT）是多种恶性及非恶性血液疾病的成熟治疗方案。相较于骨髓干细胞，外周血干细胞具有植入更快、实用性强等特点，已成为恶性疾病的主要干细胞来源。
自21世纪初以来，该临床领域取得诸多进展。对于缺乏人类白细胞抗原（human leukocyte antigen，HLA）相合同胞或无亲缘供体的患者，采用单倍体相合家族供体移植（Allo-HSCT using haploidentical family donors，haplo-HSCT）已成为一种替代选择。此外，异源造血干细胞移植中新方法和策略的应用，例如使用移植后环磷酰胺（post-transplant cyclophosphamide，PT-Cy）、优化供者选择、更频繁地使用抗胸腺细胞球蛋白（administration of anti-thymocyte globulins，ATGs），以及对移植物抗宿主病（graft-versus-host disease，GvHD）和感染等不良反应管理的改进，均对异源造血干细胞移植后的结局产生了影响。
同时，随着移植适应证和策略不断依据新的研究结果而调整，干细胞来源对移植后结局的影响尚不明确。本分析将外周血干细胞视为成人血液系统恶性肿瘤的标准移植物来源。
本文系对2014年首次发表的综述的更新。
研究目的
评估在成人血液恶性肿瘤患者中，骨髓移植与外周血干细胞移植在以下方面的效果：总体存活率、无病生存期、非复发或移植相关死亡率、广泛型慢性移植物抗宿主病发生率、III至IV级急性移植物抗宿主病发生率、总体慢性移植物抗宿主病发生率以及生活质量。
检索策略
本次更新检索了截至2022年11月2日的对照试验中心注册库（entral Register of Controlled Trials, CENTRAL）、MEDLINE、Embase及两个临床试验注册平台的数据，无语言限制。
纳入排除标准
纳入了在患有血液恶性肿瘤的成人（年龄≥18岁）中比较骨髓移植（bone marrow transplantation, BMT）与外周血干细胞移植（peripheral blood stem cell transplantation, PBSCT）的随机对照试验（randomised controlled trials, RCT）。
资料收集与分析
由两位作者独立进行研究筛选和资料提取。采用Cochrane偏倚风险评估工具（risk of bias tool， RoB 1）评估偏倚风险，使用GRADE方法评价证据质量。
主要结果
更新检索未发现符合条件的新增研究。我们发现了与先前纳入的一项研究相关的另外两份报告；这些报告提供了有关移植后生活质量和感染率的新数据。鉴于这些是临床相关的结局，我们将生活质量纳入了结果总结表（替代了II至IV级急性移植物抗宿主病），并将感染率纳入了次要结局指标列表中。
共纳入9项RCT研究（涉及1521名受试者）。整体而言，纳入研究的偏倚风险较低。各研究中受试的中位年龄在21至45岁之间，研究地点分布在加拿大、美国、新西兰、巴西、澳大利亚、埃及以及欧洲各地
与PBSCT相比，BMT在总体存活率方面可能几乎无差异（全因死亡风险比HR=1.07，95%CI[0.91,1.25]；6项研究，1330名受试者；中等质量证据）。
BMT与PBSCT在无病生存期（疾病复发/全因死亡风险比 HR=1.04，95%CI[0.89,1.21]；6项研究，1225名受试者；低质量证据）和非复发/移植相关死亡率（HR=0.98，95%CI[0.76,1.28]；3项研究，758名受试者；低质量证据）方面可能几乎无差异。
与PBSCT相比，BMT可显著降低广泛性慢性GvHD（HR=0.69，95%CI[0.54, 0.90]；4项研究，765名受试者；中等质量证据）和总体慢性GvHD发生率（HR=0.72，95%CI[0.61,0.85]；4项研究，1121名受试者；中等质量证据）。与PBSCT相比，降低III至IV级急性移植物抗宿主病的发生率，尽管其HR的95%CI也不能排除无效应的可能（HR=0.75，95%CI[0.55,1.02]；3项研究，925名受试者；中等质量证据）。
来自两项使用不同生活质量评估工具的试验的证据表明，与PBSCT相比，BMT可能与移植后五年更高的生活质量相关。
作者结论
中等质量证据表明，使用骨髓与外周血干细胞（当前临床标准干细胞来源）进行allo-HSCT在总体存活率方面几乎无差异。低质量证据表面，这两种干细胞来源在无病生存期以及非复发或移植相关生存率方面几乎无差异。与PBSCT相比，BMT可能降低广泛型慢性GvHD和总体慢性GvHD的风险。来自两项RCT的证据表明，与PBSCT相比，BMT可能会带来更高的长期生活质量，这可能与慢性GvHD发生率较低有关。
通过此次更新，我们旨在通过纳入截至2022年11月发表的最新证据，提供关于成人allo-HSCT移植干细胞来源选择的最新数据。我们未发现新增的进行中的试验，也未发现新的已发表结果的RCT。该领域有必要开展进一步的研究。
译者：孙露瑗（Cochrane中国协作网成员单位，兰州大学健康数据科学研究院），审校：秦艺珊（Cochrane中国协作网成员单位，兰州大学健康数据科学研究院）。2026年9月6日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位，北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责，联系方式：tina000341@163.com
这篇Cochrane系统综述最初以英文撰写。翻译的准确性由翻译团队负责。翻译过程经过谨慎处理并遵循了标准流程以保证质量。然而，若翻译出现不符、不准确或不当，以英文原文为准。
