Czym jest dziedziczny obrzęk naczynioruchowy i jak się go leczy?

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE) jest ciężkim i potencjalnie zagrażającym życiu stanem, który powoduje ostre (nagłe) ataki obrzęku, bólu i obniżonej jakości życia. Opracowano kilka nowych leków do leczenia ostrych ataków i zapobiegania ich występowaniu. Niektóre leki przyjmuje się doustnie, podczas gdy inne są wstrzykiwane pod skórę lub podawane przez żyłę bezpośrednio do krwi.

Leki podawane obecnie w celu zapobiegania atakom HAE to ludzki inhibitor C1 esterazy (często w skrócie C1-INH), berotralstat, lanadelumab, kwas traneksamowy i danazol. Ponadto znaleźliśmy kolejny lek (avoralstat), który jest obecnie badany pod kątem jego zdolności do zapobiegania atakom HAE.

Czego chcieliśmy się dowiedzieć?

Zbadaliśmy, czy stosowanie tych leków zmniejsza liczbę ataków HAE i czy ataki, które wystąpią, są mniej poważne. Sprawdziliśmy również, czy osoby przyjmujące leki doświadczały lepszej jakości życia i czy leki powodowały niepożądane skutki uboczne.

Co zrobiliśmy?

Przeszukaliśmy medyczne bazy danych w poszukiwaniu badań klinicznych z udziałem dzieci lub dorosłych z HAE, w których porównywano leki zapobiegające atakom HAE z placebo (leczeniem pozorowanym) lub z innym lekiem.

Czego się dowiedzieliśmy?

Znaleźliśmy 15 badań, w których wzięło udział 912 uczestników. Wszystkie leki z wyjątkiem avoralstatu zmniejszyły liczbę ataków HAE, a nawet jeśli ataki wystąpiły, były one mniej poważne w przypadku leczenia C1-INH i lanadelumabem (nie odnaleźliśmy wyników dla innych leków). Stwierdzono, że większość leków poprawiała jakość życia osób z HAE i była ogólnie bezpieczna, ponieważ nie zwiększała liczby poważnych i mniej ciężkich skutków ubocznych.

Nie znaleźliśmy żadnych badań, w których oceniano kwas traneksamowy, a tylko w jednym badaniu badano danazol. Nie było również badań, w których bezpośrednio porównywano jeden lek z drugim. Oznacza to, że nie możemy z całą pewnością stwierdzić, czy dany lek jest lepszy od innego.

Wnioski

C1-INH, berotralstat, lanadelumab i danazol wydają się zmniejszać ryzyko ataków HAE i poprawiać jakość życia u pacjentów z HAE. Leki te nie wydają się powodować nasilenia działań niepożądanych.

Jakie są ograniczenia prezentowanych danych naukowych?

Nasze ustalenia są ograniczone przez niewielką liczbę badań i niewielką liczbę uczestników w każdym badaniu. Dlatego nasze zaufanie do tych ustaleń jest małe.

Na ile aktualne są przedstawione dane naukowe?

Dane są aktualne do 3 sierpnia 2021 roku.