Apakah angioedema keturunan dan bagaimana ia ini dirawat?

Angioedema keturunan (HAE) adalah keadaan yang serius dan berpotensi mengancam nyawa yang menyebabkan serangan akut (serangan mendadak) bengkak, sakit dan kualiti hidup yang berkurangan. Beberapa ubat baharu telah dihasilkan untuk merawat serangan akut dan mencegah serangan daripada berlaku. Sesetengah ubat diambil melalui mulut, manakala yang lain disuntik di bawah kulit, atau diberikan melalui vena terus ke dalam darah.

Ubat yang diberikan pada masa ini untuk mencegah serangan HAE ialah perencat esterase C1 manusia (sering disingkat sebagai C1-INH), berotralstat, lanadelumab, asid traneksamik dan danazol. Di samping itu, kami menemui ubat lanjut (avoralstat) yang sedang dikaji untuk keupayaannya untuk mencegah serangan HAE.

Apakah yang ingin kami ketahui?

Kami menyiasat sama ada ubat-ubatan ini mengurangkan bilangan serangan HAE, dan jika sebarang serangan yang berlaku adalah kurang teruk daripada yang sepatutnya. Kami juga melihat sama ada orang yang mengambil ubat mengalami kualiti hidup yang lebih baik, dan sama ada ubat tersebut menyebabkan kesan sampingan yang tidak diingini.

Apakah yang telah kami lakukan?

Kami mencari pangkalan data perubatan untuk kajian klinikal terhadap kanak-kanak atau orang dewasa dengan HAE yang membandingkan ubat untuk mencegah serangan HAE dengan plasebo (rawatan pura-pura) atau ubat lain.

Apa yang kami dapati?

Kami menemui 15 kajian dengan 912 peserta. Semua ubat kecuali avoralstat mengurangkan bilangan serangan HAE, dan walaupun serangan berlaku, serangan ini adalah kurang teruk untuk C1-INH dan lanadelumab (tiada keputusan untuk ubat lain). Kami mendapati bahawa kebanyakan ubat telah menambah baik kualiti hidup penghidap HAE dan secara amnya selamat kerana ubat ini tidak meningkatkan bilangan kesan sampingan yang serius dan kurang serius.

Kami mendapati tiada kajian yang menguji asid traneksamik, dan hanya satu kajian yang menguji danazol. Tiada kajian yang membandingkan satu ubat secara langsung dengan ubat lain. Ini bermakna kita tidak boleh mengatakan dengan pasti sama ada satu ubat itu lebih baik daripada yang lain.

Kesimpulan

C1-INH, berotralstat, lanadelumab dan danazol nampaknya mengurangkan risiko serangan HAE dan meningkatkan kualiti hidup terhadap penghidap HAE. Ubat-ubatan nampaknya tidak menyebabkan peningkatan kesan sampingan.

Apakah batasan bukti

Penemuan kami dihadkan disebabkan bilangan kajian yang kecil dan bilangan peserta yang kecil dalam setiap kajian. Oleh sebab itu, keyakinan kami dalam penemuan ini adalah rendah.

Sejauh mana bukti ini terkini?

Bukti adalah terkini sehingga 3 Ogos 2021.