Apa yang dimaksud dengan angioedema herediter dan bagaimana pengobatannya?

Angioedema herediter (HAE) adalah kondisi serius dan berpotensi mengancam jiwa yang menyebabkan terjadinya serangan pembengkakan, rasa sakit, dan penurunan kualitas hidup secara akut (mendadak). Beberapa obat baru telah dikembangkan untuk mengobati serangan akut dan mencegah terjadinya serangan. Terdapat obat yang diminum melalui mulut, disuntikkan di bawah kulit, atau diberikan langsung ke dalam darah melalui pembuluh darah.

Obat-obatan yang saat ini diberikan untuk mencegah serangan HAE adalah human C1 esterase inhibitor (sering disingkat C1-INH), berotralstat, lanadelumab, asam traneksamat, dan danazol. Selain itu, kami menemukan obat lain (avoralstat) yang saat ini sedang diteliti kemampuannya untuk mencegah serangan HAE.

Apa yang ingin kami ketahui?

Kami menyelidiki apakah obat-obat tersebut mengurangi jumlah serangan HAE dan mengurangi keparahan serangan yang terjadi. Kami juga melihat apakah orang yang mengonsumsi obat-obat tersebut memiliki kualitas hidup yang lebih baik, dan apakah terdapat efek samping pengobatan yang tidak diinginkan.

Apa yang sudah kami lakukan?

Kami mencari dari basis data medis untuk penelitian klinis pada anak-anak atau orang dewasa dengan HAE yang membandingkan obat untuk mencegah serangan HAE dengan plasebo (pengobatan pura-pura) atau obat lain.

Apa yang kami temukan?

Kami menemukan 15 penelitian dengan 912 partisipan. Semua obat kecuali avoralstat mengurangi jumlah serangan HAE, dan jika serangan terjadi, serangan tersebut tidak terlalu parah untuk pengobatan dengan C1-INH dan lanadelumab (tidak ada hasil untuk obat lain). Kami menemukan bahwa sebagian besar obat meningkatkan kualitas hidup penderita HAE dan secara umum aman karena tidak meningkatkan jumlah efek samping yang serius maupun ringan.

Kami tidak menemukan penelitian yang menguji asam traneksamat, dan hanya satu penelitian yang menguji danazol. Tidak ada penelitian yang membandingkan satu obat dengan obat lainnya secara langsung. Hal ini menunjukkan bahwa kami tidak dapat memastikan apakah satu obat lebih baik daripada yang lain.

Kesimpulan

C1-INH, berotralstat, lanadelumab dan danazol dapat mengurangi risiko serangan HAE dan meningkatkan kualitas hidup penderita HAE. Obat-obat tersebut tidak menyebabkan peningkatan efek samping.

Apa keterbatasan dari bukti ilmiah ini?

Temuan kami dibatasi oleh jumlah penelitian dan jumlah partisipan dalam tiap penelitian yang sedikit. Oleh karena itu, keyakinan kami terhadap temuan ini rendah.

Seberapa mutakhir bukti ilmiah ini?

Bukti ilmiah ini menggunakan penelitian hingga 3 Agustus 2021.